Copiii cu fibroză chistică au șansa de a respira mai ușor

Noul tratament cu fibroza chistica (CF) numit Symkevi (tezacaftor/ivacaftor), cunoscut sub numele de Symdeko în SUA, se dovedește a slăbi în siguranță și eficient mucusul gros și lipicios la copiii cu vârsta de 6 - 11 ani.

Aprobat anterior pentru pacienții cu CF cu vârsta peste 12 ani, producătorul a depus o cerere de aprobare extinsă la Food and Drug Administration din SUA la sfârșitul anului 2018 și intenționează să facă același lucru cu Agenția Europeană pentru Medicamente în cursul acestui an.

Noua extensie de aprobare ar include copiii care au două copii ale celei mai frecvente mutații, F508del, în gena CFTR, sau o copie a F508del și o mutație a funcției reziduale. Mai multe detalii pot fi găsite în articolul complet.