Aprobarea Crovalimab la nivel mondial: Când va ajunge la dumneavoastră noul tratament pentru PNH?

Ultima actualizare: 10 iulie 2024

Până acum, 2024 a fost un an pozitiv pentru pacienții cu hemoglobinurie paroxistică nocturnă (HPN). Cu aprobarea EMA a iptacopanului și primele aprobări globale ale crovalimabului devenite realitate în prima jumătate a anului, pacienții din întreaga lume pot beneficia de mai multe opțiuni de tratament.

Și, deși orice aprobare este o veste bună, pentru pacienții din afara SUA, ar putea trece ceva timp până când cele mai noi tratamente pentru HNP vor deveni disponibile.

Iată ce trebuie să știți despre termenele preconizate pentru aprobările MHRA și EMA ale crovalimab, precum și despre disponibilitatea sa preconizată în alte țări.

Ce tratează crovalimab?

Crovalimab (cunoscut și sub denumirea comercială Piasky) este un medicament eliberat pe bază de prescripție medicală pentru tratamentul hemoglobinuriei paroxistice nocturne (HPN). Medicamentul este destinat pacienților cu vârsta începând de la 13 ani și cu o greutate corporală minimă de 40 kg ¹.

Poate crovalimab să trateze boala celulelor falciforme?

Crovalimab nu este încă aprobat ca tratament pentru boala falciformă. Cu toate acestea, acesta vizează calea complementului, care este activă la pacienții cu boală falciformă. Din acest motiv, crovalimab este în prezent investigat pentru potențialul său de a preveni episoadele vaso-ocluzive la pacienții cu boală falciformă. Rezultatele primare ale studiului de fază 2 sunt anticipate în iulie 2024 ².

Cum acționează crovalimab?

Crovalimab este un anticorp monoclonal anti-C5. Acesta este conceput pentru a viza o proteină specifică a complementului numită C5. Prin blocarea activității acesteia, crovalimab oprește procesul de distrugere a celulelor sanguine, care este caracteristic pentru PNH ³.

Cât de eficient este crovalimab în studiile clinice?

Aprobarea FDA pentru crovalimab s-a bazat pe rezultatele studiului de fază 3 COMMODORE 2. În acest studiu, pacienții cu HNP au fost tratați fie cu crovalimab, fie cu eculizumab. Principalele rezultate raportate au fost:

79,3% dintre pacienții tratați cu crovalimab au obținut controlul hemolizei, comparativ cu 79% dintre pacienții tratați cu eculizumab;
65,7% dintre pacienții cu crovalimab și 68,1% dintre pacienții cu eculizumab au evitat transfuziile de globule roșii;
Ratele hemolizei progresive au fost de 10,4% (crovalimab) și 14,5% (eculizumab);
63,4% dintre pacienții cu crovalimab au obținut o hemoglobină stabilizată, comparativ cu 60,9% dintre pacienții cu eculizumab ⁴.

Pe baza acestor rezultate, crovalimab s-a dovedit a fi comparabil cu eculizumab în ceea ce privește beneficiile clinice și siguranța ⁵.

Diferența dintre crovalimab, ravulizumab și eculizumab

Toate cele trei tratamente pentru PNH sunt anticorpi monoclonali anti-C5. Și, deși acționează în moduri similare, există și diferențe notabile între ele, inclusiv:

Mecanismul de acțiune: De obicei, anticorpii se leagă de un antigen o singură dată. Cu toate acestea, crovalimab este diferit în această privință. Spre deosebire de ravulizumab și eculizumab, acesta se leagă de antigen în mod repetat. Acest lucru îi permite să blocheze activitatea căii complementului pe o perioadă mai lungă de timp ⁶.
Administrare: Atât ravulizumab , cât și eculizumab sunt administrate prin perfuzie intravenoasă. Crovalimab, pe de altă parte, este administrat sub formă de injecție subcutanată. Acesta poate fi chiar autoadministrat. Acest lucru îl face mai puțin împovărător pentru pacienții cu HNP, deoarece interferează mai puțin cu viața lor de zi cu zi ⁷.

Unde este aprobat crovalimab?

Din iunie 2024, Piasky (crovalimab) este aprobat de FDA în SUA ⁴. Cu toate acestea, aceasta nu este singura (sau prima) aprobare globală pentru medicament.

Aprobarea Crovalimab în China

Piasky (crovalimab) a fost aprobat în China din februarie 2024 ⁸. Și, deși nu este tipic ca medicamentele noi să primească prima aprobare globală în China (de obicei, SUA sunt mai rapide), în acest caz nu este o surpriză, deoarece filiala chineză a Roche (Chugai Pharmaceutical) a fost cea care a dezvoltat crovalimab. În special, în China, vârsta minimă pentru ca pacienții să primească tratament cu crovalimab este de 12 ani, ceea ce diferă de vârsta aprobată de FDA de 13 ⁸ ani.

Aprobarea Crovalimab în Japonia

Din martie 2024, Piasky (crovalimab) a fost aprobat și în Japonia. În Japonia, nu există restricții de vârstă pentru începerea tratamentului cu crovalimab, atât timp cât este îndeplinită cerința de greutate corporală minimă de 40 kg ⁹.

Alte aprobări globale

Crovalimab este, de asemenea, în curs de examinare pentru aprobare în alte țări, inclusiv Taiwan și Canada.

Când va primi crovalimab aprobarea EMA?

La 27 iunie 2024, Piasky (crovalimab) a primit o opinie pozitivă din partea CHMP în Europa. CHMP recomandă aprobarea EMA pentru acest medicament. Și, în timp ce acest lucru deschide calea pentru aprobarea europeană, poate dura încă până la 2 luni pentru ca aprobarea să devină oficială.

Când va fi disponibil crovalimab pentru pacienții europeni?

Aceasta este o întrebare mai dificilă. Deși Piasky pare să fie aprobat de EMA până la sfârșitul lunii august 2024, acest lucru nu înseamnă că va fi disponibil în UE imediat după aceea.

Fiecare stat membru urmează propriul proces și propriul calendar pentru lansarea medicamentelor nou aprobate. În unele țări, precum Germania, acest proces durează în medie 133 de zile. Alte țări, precum România, pot prelungi procesul până la 899 de zile în medie ¹⁰.

Cu alte cuvinte, unii pacienți din UE ar putea avea deja acces la crovalimab până la sfârșitul anului 2024. Alții s-ar putea confrunta cu o perioadă suplimentară de așteptare de câțiva ani.

Când va fi disponibil crovalimab în Marea Britanie?

Începând cu iulie 2024, Piasky nu este încă aprobat de MHRA. Cu toate acestea, după Brexit, MHRA își rezervă dreptul de a acorda aprobarea "aproape automată" a medicamentelor după ce acestea au primit undă verde de la EMA sau de la alte organisme de reglementare de încredere ¹¹. Prin urmare, cel puțin în teorie, aprobarea crovalimab în Regatul Unit ar putea să nu fie departe.

O revizuire de către NICE pentru includerea potențială a crovalimab în NHS este deja în curs de desfășurare, cu o dată de decizie preconizată în octombrie 2024 ¹².

Dacă NICE adoptă o recomandare pozitivă pentru includerea medicamentului pe NHS în octombrie, atunci Piasky ar putea fi disponibil pacienților din Regatul Unit în jurul lunii ianuarie-februarie 2025. Desigur, toate acestea presupun o aprobare finală din partea EMA în august 2024 și adoptarea sa aproape imediată de către MHRA.

Cum să obțineți Piasky (crovalimab) înainte ca acesta să fie disponibil în țara dumneavoastră

Deși aprobările sunt în curs de desfășurare, nu toți pacienții pot aștepta luni sau ani de zile. Dacă acesta este cazul dvs., veți fi bucuros să aflați că nu trebuie să așteptați.

Puteți accesa Piasky imediat prin intermediul regulamentului de import al pacientului numit.

Cumpărați crovalimab ca pacient nominalizat

Nu toți pacienții și medicii știu acest lucru, dar aveți voie să cumpărați și să importați medicamente indisponibile la nivel local pentru uz personal. Mai ales dacă aceste medicamente ar putea să vă îmbunătățească calitatea vieții sau să abordeze afecțiuni care vă pun viața în pericol.

Dacă doriți să obțineți crovalimab înainte de aprobarea MHRA sau EMA, aceasta ar putea fi cea mai rapidă opțiune pentru dumneavoastră și medicul dumneavoastră.

Regulamentul care face posibil acest lucru este cunoscut sub numele de Regulamentul privind importul de pacienți desemnați. Pentru a beneficia de acesta, trebuie mai întâi să aveți o rețetă de la medicul curant pentru un medicament care:

este aprobat în altă parte;
nu este aprobat sau disponibil în locul în care locuiți;
nu are alternative locale, iar
este destinată exclusiv uzului personal.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră de la Everyone.org și vă vom sprijini imediat cu achiziționarea Piasky.

Referinţe:

PUNCTELE PRINCIPALE ALE INFORMAȚIILOR DE PRESCRIERE. Accessdata.fda.gov, accesat la 9 iulie 2024.
STUDIU ÎN CURS DE DESFĂȘURARE: STUDIUL CROSSWALK-C DE FAZĂ 2A RANDOMIZAT, DUBLU-ORB, CONTROLAT CU PLACEBO, CARE EVALUEAZĂ EFICACITATEA CROVALIMABULUI CA TRATAMENT ADJUVANT ÎN PREVENIREA EPISOADELOR VASO-OCLUZIVE (VOES) LA PACIENȚII (PTS) CU BOALĂ FALCIFORMĂ (SCD). HemaSphere, 26 aprilie 2023.
Crovalimab pentru hemoglobinuria paroxistică nocturnă (PNH). PNH News, 20 martie 2024.
Ryan, Chris. FDA aprobă Crovalimab pentru hemoglobinuria paroxistică nocturnă. OncLive, accesat la 9 iulie 2024.
Studiul randomizat de fază 3 COMMODORE 2: Crovalimab versus eculizumab la pacienții cu hemoglobinurie paroxistică nocturnă naivi la inhibarea complementului. American Journal of Hematology, 17 iunie 2024.
Crovalimab aprobat în China ca prima țară, pentru tratamentul hemoglobinuriei paroxistice nocturne (HPN). CHUGAI PHARMACEUTICAL, accesat la 9 iulie 2024.
Crovalimab oferă o alternativă eficientă și mai puțin împovărătoare la Eculizumab pentru tratamentul PNH. American Journal of Managed Care, 30 iunie 2024.
Dunleavy, Kevin. China este prima care aprobă crovalimab, medicamentul Roche pentru PNH. Fierce Pharma, 8 februarie 2024.
Chugai obține aprobarea de reglementare pentru "Piasky 340mg" pentru hemoglobinuria paroxistică nocturnă în Japonia. CHUGAI PHARMACEUTICAL, accesat la 9 iulie 2024.
EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. Efpia, accesat la 9 iulie 2024.
Marea Britanie va acorda "aprobarea aproape automată" pentru tratamentele aprobate de autoritățile de reglementare "de încredere". The BMJ, 16 martie 2023.
Informații despre proiect | Crovalimab pentru tratamentul hemoglobinuriei paroxistice nocturne [ID6140] | Ghid. NICE, accesat la 9 iulie 2024.