Aprobarea EMA pentru Iptacopan este aproape. Când va fi disponibil medicamentul pentru dumneavoastră?

Ultima actualizare: 02 aprilie 2024

În martie 2024, CHMP a emis o recomandare pozitivă pentru acordarea aprobării EMA pentru Fabhalta (iptacopan) ¹. Când aprobarea va deveni oficială, aceasta va fi prima monoterapie orală disponibilă pentru pacienții europeni cu hemoglobinurie paroxistică nocturnă (PNH).

În timp ce toate acestea sunt vești bune, ce înseamnă în ceea ce privește calendarul?

Iată tot ce trebuie să știți despre disponibilitatea iptacopanului în Europa și în Marea Britanie. Inclusiv toate opțiunile pe care le aveți pentru a avea acces în siguranță la medicament înainte de a fi disponibil.

Pentru ce se utilizează iptacopan?

Fabhalta (iptacopan) este indicat pentru tratamentul adulților cu hemoglobinurie paroxistică nocturnă (PNH), care prezintă anemie hemolitică ².

În calitate de inhibitor al factorului B al complementului, iptacopanul acționează pentru a crește nivelul hemoglobinei, acționând pe calea alternativă a complementului. Acesta ajută la controlul distrugerii globulelor roșii în interiorul și în afara vaselor de sânge. În acest fel, iptacopanul urmărește să reducă anemia și să prevină nevoia de transfuzii de sânge.

Este Fabhalta (iptacopan) aprobat de EMA?

Este posibil să fie în curând. În martie 2024, CHMP a făcut o recomandare pozitivă pentru aprobarea de către EMA a iptacopanului. Din punct de vedere tehnic, aceasta nu este încă o aprobare oficială a EMA, deoarece poate dura până la 2 luni pentru ca Comisia Europeană să ia o decizie finală.

Cu toate acestea, deciziile CHMP sunt de obicei respectate, astfel încât nu există niciun motiv să credem că iptacopan nu va obține aprobarea oficială a EMA până în mai 2024.

Când va fi disponibil iptacopan în Europa?

Din nefericire, a fi aprobat de EMA nu înseamnă a fi disponibil. Înainte ca Fabhalta să ajungă pe piețele locale din UE, fiecare stat membru trebuie să finalizeze propriul proces de negociere a prețurilor locale, să obțină aprobări de rambursare și să decidă cu producătorul datele de lansare.

Aceste procese locale pot fi relativ rapide sau foarte lungi, în funcție de țară. De exemplu, Germania tinde să lanseze medicamentele orfane nou aprobate în medie în 102 zile, în timp ce în Estonia timpul mediu de lansare este de 1 081 de zile ³.

Având în vedere acest lucru, este probabil ca iptacopanul să fie disponibil pe unele piețe din UE deja în 2024, dar pacienții din alte țări UE s-ar putea confrunta cu încă câțiva ani de așteptare.

Când va fi disponibil iptacopan în Marea Britanie?

Începând cu martie 2024, iptacopanul nu este încă aprobat de MHRA. Cu toate acestea, după Brexit, MHRA își rezervă dreptul de a acorda aprobarea "aproape automată" a medicamentelor după ce acestea au primit undă verde din partea EMA sau a altor organisme de reglementare de încredere ⁴. Acest lucru, în combinație cu faptul că iptacopan deține pașaportul de inovare al MHRA, face probabil ca aprobarea medicamentului să fie accelerată de către MHRA.

O revizuire de către NICE pentru o potențială includere a iptacopanului în NHS este deja în curs de desfășurare, cu o dată de decizie preconizată în iunie 2024 ⁵.

Dacă NICE adoptă o recomandare pozitivă pentru includerea medicamentului în NHS în luna iunie, atunci iptacopanul ar putea fi disponibil pentru pacienții din Marea Britanie în jurul lunii septembrie-octombrie 2024. Desigur, toate acestea presupun o aprobare finală a EMA în mai 2024 și adoptarea aproape imediată a acesteia de către MHRA.

Cum să obțineți în siguranță Fabhalta (iptacopan) înainte ca acesta să fie disponibil în țara dvs.

Deși aprobările sunt în curs de desfășurare, nu toți pacienții pot aștepta luni sau ani de zile. Dacă acesta este cazul dvs., veți fi bucuros să aflați că nu trebuie să așteptați.

Există două modalități principale de a obține Fabhalta înainte ca acesta să fie disponibil în țara dumneavoastră. O modalitate este să vă înscrieți într-un studiu clinic, în timp ce cealaltă este să cumpărați iptacopan prin intermediul Regulamentului privind importul de pacienți numiți.

Iată câte ceva despre fiecare opțiune.

Alăturați-vă unui studiu clinic iptacopan

Pentru a obține acces rapid la Fabhalta, puteți opta pentru a vă înscrie într-un studiu clinic în curs de desfășurare. Deși studiile nu sunt întotdeauna ușor de găsit, dacă aveți resursele potrivite și sprijinul medicului dumneavoastră, se poate face. Rețineți, totuși, că un studiu nu garantează că veți primi iptacopan, deoarece este posibil să fiți repartizat în grupul placebo.

Iată câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice în curs de desfășurare care implică Fabhalta:

ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Cu toate acestea, unele dintre studii sunt deschise și pentru participanții internaționali. În acest moment, există mai multe studii care implică iptacopan, care recrutează participanți în Europa. Această listă ar putea merita să fie urmărită.
EUClinicaltrials.eu: Această bază de date conține toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, ea conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul de studii clinice al UE.
myTomorrowws: Această organizație sprijină pacienții în găsirea opțiunilor de tratament în cadrul studiilor clinice.

Cumpărați iptacopan ca pacient numit

Nu toți pacienții și medicii știu acest lucru, dar aveți voie să cumpărați și să importați medicamente indisponibile la nivel local pentru uz personal. Mai ales dacă aceste medicamente ar putea să vă îmbunătățească calitatea vieții sau să abordeze afecțiuni care vă pun viața în pericol.

Dacă doriți să obțineți iptacopan înainte de aprobarea MHRA sau EMA, aceasta ar putea fi cea mai rapidă opțiune pentru dumneavoastră și medicul dumneavoastră.

Regulamentul care face posibil acest lucru este cunoscut sub numele de Regulamentul privind importul de pacienți desemnați. Pentru a beneficia de acesta, trebuie mai întâi să aveți o rețetă de la medicul curant pentru un medicament care: