Dato dxd pentru cancer de sân și cancer pulmonar: Când vine aprobarea?

După ce au lansat Enhertu ( fam-trastuzumab deruxtecan-nxki) în 2019, Daiichi Sankyo și AstraZeneca se asociază din nou în vederea obținerii aprobării datopotamab deruxtecan (Dato-DXd). În mod similar cu Enhertu, dato dxd este destinat inițial pacienților cu cancer de sân avansat HER2-redus și HER2-negativ. Cu toate acestea, pare să aibă mai multe aplicații potențiale decât atât.

Atât FDA, cât și EMA sunt în curs de aprobare pentru dato dxd în cazul cancerului de sân și al cancerului pulmonar. Iată ce trebuie să știți despre termenele de aprobare. Inclusiv toate opțiunile pe care le aveți pentru a avea acces la tratament între timp.

Cum funcționează Dato-DXd pentru cancerul de sân și cancerul pulmonar?

Datopotamab deruxtecan (Dato-DXd) este un tratament specializat împotriva cancerului cunoscut sub numele de conjugat anticorp-medicament. Acesta vizează TROP2, o proteină care se găsește pe multe celule canceroase. Acesta acționează prin atașarea la aceste celule și livrarea unui medicament anticancerigen puternic (deruxtecan) direct în interiorul lor. Această abordare țintită permite Dato-DXd să ucidă în mod eficient celulele canceroase, cauzând în același timp mai puține daune celulelor sănătoase. Acest lucru ar putea duce la mai puține efecte secundare în comparație cu chimioterapia tradițională.

Cât de eficient este Dato-DXd în studiile clinice?

Pe baza rezultatelor studiilor clinice disponibile până în prezent, iată mai jos ce știm despre eficacitatea datopotamab deruxtecan în tratarea cancerului de sân și a cancerului pulmonar.

Datopotamab deruxtecan în cancerul de sân: Rezultatele studiului clinic

Cererea Dato dxd pentru aprobarea FDA și EMA s-a bazat pe rezultatele studiului de fază 3 TROPION-Breast01 ¹. Studiul s-a axat pe pacienți cu cancer de sân HR-pozitiv, HER2-scăzut sau negativ, care fuseseră tratați anterior cu terapie endocrină și cel puțin o terapie sistemică.

Iată principalele relatări din timpul procesului:

• Datopotamab deruxtecan a redus riscul de progresie a bolii sau de deces cu 37% în comparație cu chimioterapia singură;
• Supraviețuirea mediană fără progresie a fost de 6,9 luni la pacienții tratați cu dato dxd, comparativ cu 4,9 luni cu chimioterapie;
• 36,4% dintre pacienții tratați cu dato dxd au răspuns parțial sau complet la tratament. 22,9% dintre pacienții tratați doar cu chimioterapie au avut acest răspuns;
• La momentul raportării rezultatelor intermediare, datele privind supraviețuirea generală nu au atins semnificația statistică. Cu toate acestea, datele disponibile au favorizat numeric datopotamab deruxtecan în raport cu chimioterapia ¹.

Pe lângă acest studiu, sunt în curs de desfășurare și aceste studii suplimentare:

• TROPION-Breast02 și TROPION-Breast03, cu accent pe pacientele cu cancer de sân triplu negativ;
• TROPION-Breast04, care se concentrează pe dato dxd în combinație cu durvalumab ca tratament neoadjuvant pentru cancerele de sân în stadiu incipient triplu negativ și HR scăzut, HER2 scăzut sau negativ ²;
• TROPION-Breast05, care se concentrează pe pacienții cu cancer de sân triplu negativ avansat sau metastatic ale căror tumori exprimă PD-L1 ².

Datopotamab deruxtecan în NSCLC: Rezultatele studiilor clinice

Cererea Dato dxd pentru aprobarea FDA și EMA a fost susținută de rezultatele studiului de fază 3 TROPION-Lung01. Studiul s-a axat pe dato dxd comparativ cu docetaxel pentru tratamentul cancerului pulmonar cu celule nesmall (NSCLC) local avansat sau metastatic după cel puțin o linie de tratament anterior ³.

Principalele rezultate raportate au fost:

• Dato dxd a îmbunătățit semnificativ supraviețuirea fără progresie;
• 26,4% dintre pacienții tratați cu dato dxd au răspuns parțial sau complet la tratament. În comparație, 12,8% dintre pacienții cu docetaxel au avut același răspuns;
• Pacienții cu NSCLC nescuamoase au părut să beneficieze cel mai mult de acest tratament ⁴.

Alte studii clinice în curs de desfășurare care se concentrează pe dato dxd în cancerul pulmonar includ:

• TROPION-Lung02, care studiază dato dxd în combinație cu pembrolizumab la pacienții cu NSCLC avansat sau metastatic;
• TROPION-Lung04, care combină dato dxd cu imunoterapie (și chimioterapie) la pacienții cu cancer pulmonar cu celule non-mici avansat sau metastatic;
• TROPION-Lung05, care se concentrează pe NSCLC avansat sau metastatic cu alterări genomice;
• TROPION-Lung07, care se concentrează pe datopotamab deruxtecan cu pembrolizumab în NSCLC 1L;
• TROPION-Lung08, axat pe dato dxd cu pembrolizumab ca tratament de primă linie pentru NSCLC.

Este Dato-DXd aprobat undeva?

Nu începând cu iunie 2024. Cererile sale de aprobare FDA și EMA sunt în prezent în curs de examinare, atât pentru cancerul de sân, cât și pentru cancerul pulmonar.

Când va primi Dato-DXd aprobarea EMA?

Datopotamab deruxtecan a fost revizuit oficial de către EMA din 29 februarie 2024. În mod obișnuit, procesul de revizuire durează până la 210 zile, cu excepția cazului în care sunt necesare pauze pentru a solicita date suplimentare. Presupunând cel mai optimist scenariu, aprobarea EMA pentru dato dxd ar putea fi un fapt înainte de sfârșitul anului 2024.

Când va fi disponibil dato dxd în Europa?

Obținerea aprobării EMA și disponibilitatea în Europa nu sunt același lucru. După aprobarea EMA, fiecare stat membru are nevoie de un timp diferit pentru a negocia prețurile locale, rambursările și lansarea unui nou medicament pe piața locală. Procesul de lansare din Germania tinde să fie cel mai rapid, cu o medie de 100 de zile pentru medicamentele oncologice. La celălalt capăt al spectrului se află România, unde poate dura în medie până la 964 de zile pentru ca un nou medicament împotriva cancerului să devină disponibil.

Acest lucru înseamnă că, în funcție de locul în care vă aflați în Europa, dato dxd ar putea fi disponibil pentru dvs. încă de la mijlocul anului 2025 sau până în 2028 ⁵.

Când va fi aprobat datopotamab deruxtecan în Marea Britanie?

Este mai greu de spus. Până în iunie 2024, nu există nicio cerere de autorizare de punere pe piață depusă la MHRA pentru dato dxd.

Cu toate acestea, acest lucru nu trebuie să însemne că va dura mai mult timp pentru ca dato dxd să obțină aprobarea MHRA. Conform reglementărilor post-Brexit, MHRA poate aproba medicamentele la nivel local imediat ce acestea primesc undă verde de la un alt organism de reglementare de încredere (cum ar fi EMA sau FDA). Acest lucru este cunoscut sub numele de Procedura de încredere internațională ⁶. Nu ar fi surprinzător dacă MHRA decide să urmeze această cale pentru aprobarea dato dxd.

Când va fi disponibil dato dxd în Marea Britanie?

În cazul în care MHRA aprobă datopotamab deruxtecan simultan cu EMA, ceea ce se așteaptă spre sfârșitul anului 2024, medicamentul va necesita apoi o evaluare NICE înainte de a fi disponibil pentru pacienții din Marea Britanie. NICE va decide dacă îl va pune la dispoziție pe NHS. Dacă va fi aprobat, medicamentul ar trebui să fie disponibil pentru pacienții din Marea Britanie în termen de trei luni de la data deciziei.

Presupunând un scenariu optimist, în care MHRA urmează o potențială aprobare EMA la sfârșitul anului 2024, iar NICE ia o decizie pozitivă la scurt timp după aceea, dato dxd ar putea fi disponibil în Marea Britanie până la mijlocul anului 2025. Doar timpul va spune dacă un astfel de termen este într-adevăr realist.

Cum să obțineți dato dxd înainte ca acesta să fie disponibil în țara dvs.

În ciuda a ceea ce sugerează termenele de mai sus, așteptarea nu este singura opțiune pentru pacienții cu cancer de sân HER-negativ sau NSCLC avansat în Europa, în Marea Britanie sau oriunde altundeva.

De îndată ce dato dxd primește o aprobare undeva, puteți accesa imediat medicamentul oriunde altundeva, importându-l pentru uz personal. Această opțiune este cunoscută sub numele de Import de pacient numit sau acces extins. Iată cum funcționează.

Datopotamab deruxtecan acces extins

Chiar dacă un medicament nu este încă aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră, îl puteți accesa în mod legal. Un regulament cunoscut sub numele de "Named Patient Import" vă permite să cumpărați și să importați un medicament, atâta timp cât acesta îndeplinește aceste condiții:

• este aprobat undeva;
• nu este aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră (încă);
• nu are alternative locale, și
• este pentru uz personal.

Acest proces necesită o rețetă din partea medicului dumneavoastră curant. Ca în toate celelalte cazuri, medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. În funcție de țară, cerințele specifice privind documentația pot varia.

Doriți să începeți tratamentul cu dato dxd cât mai curând posibil, utilizând regulamentul de import al pacientului desemnat? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă adecvată.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră la Everyone.org. Vă putem ajuta să cumpărați dato dxd imediat ce este aprobat undeva în lume.

Referinţe:

1.  Datopotamab deruxtecan a prelungit semnificativ supraviețuirea fără progresie față de chimioterapie la pacientele cu cancer de sân HR-pozitiv, HER2-redus sau negativ în studiul de fază III TROPION-Breast01. AstraZeneca, 23 octombrie 2023.
2. Comunicat de presă - Două studii de fază 3 cu Datopotamab Deruxtecan Plus Durvalumab inițiate la pacienți din două subtipuri de cancer de sân. Daiichi Sankyo, 18 decembrie 2023.
3. Datopotamab deruxtecan a demonstrat o îmbunătățire semnificativă din punct de vedere clinic a supraviețuirii generale față de chimioterapie la pacienții cu cancer pulmonar avansat cu celule nescuamoase cu celule mici în cadrul studiului de fază III TROPION-Lung01. AstraZeneca, 27 mai 2024.
4. Dato-DXd vs. Docetaxel în tratamentul anterior al cancerului pulmonar cu celule nesemnificative avansat/metastatic: Rezultatele studiului randomizat de fază III TROPION-Lung01. OncLive, 31 octombrie 2023.
5. Sondaj EFPIA Pacienți W.A.I.T. Indicator 2021. IQVIA, accesat la 10 iunie 2024.
6. Aprobarea accelerată a medicamentelor - Regatul Unit publică orientări detaliate privind noua sa procedură de recunoaștere internațională. Inside EU Life Sciences, 11 septembrie 2023.