Dato dxd pentru cancer de sân și cancer pulmonar: Când vine aprobarea?

După lansarea Enhertu (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki) în 2019, Daiichi Sankyo și AstraZeneca sunt acum din nou parteneri într-un efort pentru aprobarea datopotamab deruxtecan (Dato-DXd). La fel ca Enhertu, dato dxd este destinat inițial pacienților cu cancer mamar avansat HER2-low și HER2-negativ. Cu toate acestea, acesta poate avea mai multe aplicații potențiale decât atât, de exemplu - în cancerul pulmonar.

În ianuarie 2025, FDA a aprobat dato dxd pentru cancerul de sân. Aprobarea sa de către EMA este, de asemenea, în vedere. Iată ce trebuie să știți despre termenele de aprobare și disponibilitate, atât pentru cancerul mamar, cât și pentru cancerul pulmonar. Inclusiv toate opțiunile dvs. de accesare a tratamentului între timp.

Cum funcționează Dato-DXd pentru cancerul de sân și cancerul pulmonar?

Datopotamab deruxtecan (Dato-DXd) este un tratament specializat împotriva cancerului cunoscut sub denumirea de conjugat anticorp-drog. Acesta vizează TROP2, o proteină prezentă pe multe celule canceroase. Acesta acționează prin atașarea la aceste celule și prin administrarea unui medicament puternic împotriva cancerului (deruxtecan) direct în interiorul acestora. Această abordare direcționată permite Dato-DXd să ucidă în mod eficient celulele canceroase, provocând în același timp mai puține daune celulelor sănătoase. Acest lucru ar putea duce potențial la mai puține efecte secundare în comparație cu chimioterapia tradițională.

Cât de eficient este Dato-DXd în studiile clinice?

Pe baza rezultatelor studiilor clinice disponibile până în prezent, mai jos este ceea ce știm despre eficacitatea datopotamab deruxtecan în tratarea cancerului de sân și a cancerului pulmonar.

Datopotamab deruxtecan în cancerul mamar: Rezultatele studiilor clinice

Cererea Dato dxd pentru aprobarea FDA și EMA s-a bazat pe rezultatele studiului de fază 3 TROPION-Breast01 ¹. Studiul s-a concentrat pe pacienții cu cancer mamar HR-pozitiv, HER2-low sau negativ, care au fost tratați anterior cu terapie endocrină și cel puțin o terapie sistemică.

Iată principalele relatări de la proces:

• Datopotamab deruxtecan a redus riscul de progresie a bolii sau de deces cu 37% comparativ cu chimioterapia singură;
• Supraviețuirea mediană fără progresie a fost de 6,9 luni la pacienții tratați cu dato dxd, comparativ cu 4,9 luni cu chimioterapie;
• 36,4% dintre pacienții tratați cu dato dxd au răspuns parțial sau complet la tratament. 22,9% dintre pacienții tratați doar cu chimioterapie au avut acest răspuns;
• La momentul raportării rezultatelor intermediare, datele privind supraviețuirea globală nu au atins semnificația statistică. Cu toate acestea, datele disponibile au favorizat numeric datopotamab deruxtecan față de chimioterapia ¹.

În plus față de acest studiu, sunt în curs de desfășurare și următoarele studii suplimentare:

• TROPION-Breast02 și TROPION-Breast03, cu accent pe pacienții cu cancer mamar triplu-negativ;
• TROPION-Breast04, axat pe dato dxd în combinație cu durvalumab ca tratament neoadjuvant pentru cancerele mamare triple negative și HR scăzut, HER2 scăzut sau negativ în stadiu incipient ²;
• TROPION-Breast05, axat pe pacienții cu cancer de sân triplu negativ avansat sau metastatic ale căror tumori exprimă PD-L1 ².

Datopotamab deruxtecan în NSCLC: Rezultatele studiilor clinice

Cererea Dato dxd pentru aprobarea FDA și EMA a fost susținută de rezultatele studiului de fază 3 TROPION-Lung01. Studiul s-a axat pe studiul Dato dxd versus docetaxel pentru tratamentul cancerului pulmonar cu celule non-small (NSCLC) local avansat sau metastatic după cel puțin o linie de tratament prealabilă ³.

Principalele rezultate raportate au fost:

• Dato dxd a îmbunătățit semnificativ supraviețuirea fără progresie;
• 26,4% dintre pacienții tratați cu dato dxd au răspuns parțial sau complet la tratament. În comparație, 12,8% dintre pacienții cu docetaxel au avut același răspuns;
• Supraviețuirea globală mediană a pacienților tratați cu dato-dxd a fost de 12,9 luni, comparativ cu 11,8 luni pentru grupul de control. Deși îmbunătățirea supraviețuirii globale nu a fost semnificativă din punct de vedere statistic în întreaga populație a studiului, au existat beneficii pronunțate la pacienții cu NSCLC nonscuamos ⁴.

Datroway (dato-dxd) în NSCLC cu mutație EGFR: Rezultatele studiilor clinice

În studiul TROPION-Lung05, pacienții cu NSCLC cu mutație EGFR au fost tratați cu dato-dxd, fiind raportate următoarele rezultate:

• La 43,6% dintre pacienții cu mutații EGFR, tumoarea s-a micșorat sau a dispărut;
• 78,8% dintre pacienții din cadrul studiului fie au avut o boală stabilă, fie tumoarea lor s-a micșorat sau a dispărut;
• Durata mediană a răspunsului a fost de 7 luni ⁸.

Alte studii clinice în curs de desfășurare axate pe dato dxd în cancerul pulmonar includ:

• TROPION-Lung02, care studiază dato dxd în asociere cu pembrolizumab la pacienții cu NSCLC avansat sau metastatic;
• TROPION-Lung04, care combină dato dxd cu imunoterapia (și chimioterapia) la pacienții cu cancer pulmonar cu celule non-small avansate sau metastatice;
• TROPION-Lung05, care se concentrează pe NSCLC avansat sau metastatic cu alterări genomice;
• TROPION-Lung07, care se concentrează pe datopotamab deruxtecan cu pembrolizumab în 1L NSCLC;
• TROPION-Lung08, care se concentrează pe datele dxd cu pembrolizumab ca tratament de primă linie pentru NSCLC.

Este Dato-DXd aprobat undeva?

Da, din ianuarie 2025, dato-dxd este aprobat de FDA în SUA pentru utilizarea la pacienții cu cancer mamar metatatic HR-pozitiv, HER2-negativ, tratat anterior ⁷. 

În UE, Datroway a primit o opinie pozitivă din partea CHMP, ceea ce înseamnă că aprobarea EMA este o chestiune de timp, urmând să devină oficială până în aprilie 2025.  

Anterior, Dato-dxd a fost depus pentru aprobarea FDA și EMA pentru utilizarea în NSCLC nonscuamos. Cu toate acestea, această cerere a fost retrasă în mod voluntar de către producătorul medicamentului. În schimb, o nouă cerere de aprobare a fost depusă la FDA pentru utilizarea Datodx în tratamentul NSCLC cu mutație EGFR local avansat sau metastatic ⁸. Nicio astfel de cerere nu a fost depusă la EMA până în februarie 2025. 

Când va primi Dato-DXd aprobarea EMA?

Datopotamab deruxtecan se află oficial în curs de examinare de către EMA din 29 februarie 2024. În ianuarie 2025, acesta a primit un aviz CHMP pozitiv, ceea ce înseamnă că aprobarea sa în UE pentru utilizarea în tratamentul cancerului de sân este o chestiune de timp administrativ suplimentar. În mod realist, aprobarea EMA a Datroway (dato-dxd) ar trebui să fie un fapt până în aprilie 2025. 

Cu toate acestea, aprobarea EMA a Datroway pentru cancerul pulmonar este probabil să dureze mult mai mult, deoarece nu a fost depusă nicio cerere nouă pentru indicația NSCLC cu mutație EGFR. 

Când va fi disponibil dato dxd în Europa?

Din păcate, obținerea aprobării EMA și disponibilitatea în întreaga Europă nu sunt același lucru. După aprobarea EMA, fiecare stat membru are nevoie de un timp diferit pentru a negocia prețurile locale, rambursările și lansarea unui nou medicament pe piața locală. Procesul de lansare din Germania tinde să fie cel mai rapid, cu o medie de 100 de zile pentru medicamentele oncologice. La celălalt capăt al spectrului se află România, unde poate dura până la 964 de zile în medie pentru ca un nou medicament împotriva cancerului să devină disponibil.

Acest lucru înseamnă că, în funcție de locul în care vă aflați în Europa, dato dxd ar putea fi disponibil pentru dvs. încă din a doua jumătate a anului 2025 sau până în 2028 ⁵.

Când va fi aprobat datopotamab deruxtecan în Regatul Unit?

Acest lucru este mai dificil de spus. Începând cu februarie 2025, nu există nicio cerere de autorizare de introducere pe piață depusă la MHRA pentru dato dxd. Nici pentru cancerul de sân, nici pentru cancerul pulmonar. 

Cu toate acestea, acest lucru nu trebuie să însemne că va dura mai mult pentru ca dato dxd să obțină aprobarea MHRA pentru cancerul de sân. În conformitate cu reglementările post-Brexit, MHRA poate aproba medicamentele la nivel local de îndată ce acestea primesc undă verde de la un alt organism de reglementare de încredere (cum ar fi EMA sau FDA). Acest lucru este cunoscut sub numele de Procedura de încredere internațională ⁶. Nu ar fi surprinzător dacă MHRA decide să urmeze această cale pentru a aproba dato dxd.

Când va fi disponibil dato dxd în Marea Britanie?

În cazul în care MHRA aprobă datopotamab deruxtecan simultan cu FDA sau EMA, așteptat până în aprilie 2025, medicamentul va necesita apoi o evaluare NICE înainte de a deveni disponibil pentru pacienții din Regatul Unit. NICE va decide dacă medicamentul va fi disponibil pe NHS. Dacă este aprobat, medicamentul ar trebui să fie disponibil pacienților din Regatul Unit în termen de trei luni de la data deciziei.

Presupunând un scenariu optimist, în care MHRA urmează o potențială aprobare EMA în aprilie 2025, iar NICE ia o decizie pozitivă la scurt timp după aceea, dato dxd ar putea fi disponibil în Regatul Unit până în a doua jumătate a anului 2025. Numai timpul va spune dacă un astfel de calendar este într-adevăr realist.

Cum să obțineți dato dxd înainte ca acesta să fie disponibil în țara dumneavoastră

În ciuda a ceea ce sugerează termenele de mai sus, așteptarea nu este singura opțiune pentru pacienții cu cancer mamar HER-negativ sau NSCLC cu mutație EGFR în Europa, Regatul Unit sau oriunde altundeva.

Acum că Datroway are aprobarea FDA, puteți avea acces imediat la medicament oriunde altundeva, importându-l pentru uz personal. Această opțiune este cunoscută sub numele de Importul pacientului numit sau Acces extins. Iată cum funcționează.

Datopotamab deruxtecan acces extins

Chiar dacă un medicament nu este încă aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră, îl puteți accesa în mod legal. Un regulament cunoscut sub numele de Importul pacientului desemnat vă permite să cumpărați și să importați un medicament, atât timp cât acesta îndeplinește aceste condiții:

• este aprobat undeva;
• nu este aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră (încă);
• nu are alternative locale și
• este pentru uz personal.

Acest proces necesită o rețetă de la medicul curant. Ca în toate celelalte cazuri, medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. În funcție de țară, cerințele specifice privind documentația pot varia.

Doriți să începeți tratamentul cu dato dxd cât mai curând posibil, utilizând regulamentul de import al pacientului numit? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă corespunzătoare.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră de la Everyone.org. Vă putem ajuta să cumpărați imediat dato dxd.

Referințe:

1.  Datopotamab deruxtecan a extins semnificativ supraviețuirea fără progresie față de chimioterapie la pacienții cu cancer mamar HR-pozitiv, HER2-low sau negativ în studiul de fază III TROPION-Breast01. AstraZeneca, 23 octombrie 2023.
2. Comunicat de presă - Două studii de fază 3 cu Datopotamab Deruxtecan Plus Durvalumab inițiate la paciente din două subtipuri de cancer mamar. Daiichi Sankyo, 18 decembrie 2023.
3. Datopotamab deruxtecan a arătat o îmbunătățire a supraviețuirii globale semnificativă din punct de vedere clinic față de chimioterapie la pacienții cu cancer pulmonar cu celule non-small non-scuamoase avansat în studiul de fază III TROPION-Lung01. AstraZeneca, 27 mai 2024.
4. Dato-DXd vs Docetaxel în cancerul pulmonar non-micelular avansat/ metastazant tratat anterior: Rezultatele studiului randomizat de fază III TROPION-Lung01. OncLive, 31 octombrie 2023.
5. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. IQVIA, accesat la 10 iunie 2024.
6. Aprobarea rapidă a medicamentelor - Regatul Unit publică orientări detaliate privind noua sa procedură de recunoaștere internațională. Inside EU Life Sciences, 11 septembrie 2023.
7. Cronologie de dezvoltare pentru Datroway. Drugs.com, accesat la 4 februarie 2025. 
8. Datopotamab deruxtecan nou BLA depus pentru aprobare accelerată în SUA pentru pacienții cu cancer pulmonar cu celule non-smici avansat cu mutație EGFR tratat anterior. AstraZeneca, accesat la 04 februarie 2025.