Rolul givinostatului în tratamentul policitemiei vera: Tot ce trebuie să știți

Ultima actualizare: 24 aprilie 2024

Până de curând, pacienții cu policitemie vera (PV) au fost tratați în principal cu medicamente care previn tromboza. Cu toate acestea, studiile clinice cu terapii mai noi oferă speranță pentru un tratament care poate schimba cursul bolii. Una dintre aceste terapii este givinostatul.

Ca pacient, ce ar trebui să știți despre givinostat pentru policitemia vera? Iată un rezumat al celor mai recente rezultate ale studiilor clinice și ce înseamnă acestea pentru dvs.

Givinostat funcționează pentru policitemia vera: Rezultatele studiilor clinice

Să începem prin a spune că givinostatul nu este încă aprobat nicăieri pentru tratamentul PV. Cu toate acestea, eficacitatea și siguranța sa pentru această indicație au fost în centrul mai multor studii clinice în ultimii ani. De la ei, avem date pentru a-i ilustra potențialul. Mai jos sunt câteva aspecte importante din rezultatele raportate.

Rata de succes a givinostatului cu hidroxicarbamidă

Un studiu de fază 2 cu givinostat în asociere cu hidroxicarbamidă s-a concentrat asupra pacienților care nu răspund la hidroxicarbamidă în monoterapie. După 12 săptămâni de tratament, acestea au fost rezultatele raportate:

55% dintre pacienții tratați cu givinostat 50 mg/zi și hidroxicarbamidă au prezentat răspuns complet sau parțial. 64% au prezentat o reducere a simptomelor de mâncărime;
50% dintre pacienții tratați cu givinostat 100 mg/zi și hidroxicarbamidă au prezentat răspuns complet sau parțial. 67% au prezentat o reducere a simptomelor de mâncărime;
Tratamentul combinat a fost bine tolerat. Doar 4,5% dintre pacienți au raportat evenimente adverse de grad 3 sau mai mare de ².

Eficacitate pe termen lung

Într-o urmărire de 4 ani a trei studii de fază 1-2 și a unui program de utilizare compasională, givinostatul a demonstrat aceste rezultate:

Rata generală de răspuns a fost mai mare de 80%. În plus, povara alelei JAK2V617F scăzut în timp;
Răspunsurile observate au durat pe parcursul perioadei de urmărire de 4 ani;
Majoritatea pacienților au prezentat evenimente adverse ușoare până la moderate. Acest lucru a fost în concordanță cu constatările anterioare;
Interesant este faptul că majoritatea pacienților au continuat tratamentul cu givinostat după studii. Acest lucru s-a datorat beneficiului clinic continuu și profilului de siguranță bun ¹.

Pe baza acestor rezultate, un studiu clinic de fază 3 este pe cale să înceapă. Scopul său este de a valida siguranța și eficacitatea givinostatului pentru policitemia vera.

Prin ce diferă givinostatul de tratamentele fotovoltaice standard?

Givinostat oferă o abordare diferită pentru tratarea policitemiei vera (PV) comparativ cu terapiile standard, cum ar fi hidroxicarbamida (HC). Acesta vizează proliferarea celulară prin inhibarea celulelor cu mutația JAK2 V617F, frecvent întâlnită la pacienții cu PV. Studiile au demonstrat eficacitatea givinostatului, chiar și la pacienții care nu au răspuns la HC. Acest lucru sugerează potențialul său ca tratament alternativ sau suplimentar pentru PV.

Medicul meu poate prescrie givinostat pentru policitemia vera?

Cel mai bun răspuns este, poate.

Duvyzat (givinostat) nu a fost aprobat nicăieri pentru tratamentul PV încă. Încă așteaptă aprobarea EMA pentru indicația inițială de tratare a dystrhopy-ului muscular Duchenne.

Cu toate acestea, medicul dumneavoastră curant are autoritatea de a-l prescrie oricum. Acestea pot face acest lucru pe baza rezultatelor disponibile ale studiilor clinice și a situației dumneavoastră personale. Dacă medicul dumneavoastră ia această decizie, se consideră utilizare off-label a medicamentului.

Medicul dumneavoastră v-a prescris givinostat pentru policitemia vera? Everyone.org vă poate ajuta să accesați acest medicament. Suntem specializați în procurarea și livrarea de medicamente prescrise care nu sunt disponibile în țara pacientului. Contactați-ne, ca să vă putem ajuta.