Un alt preț ridicat pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne

Ultima actualizare: 30 iunie 2021

PTC Therapeutics anunță lansarea Emflaza pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) în următoarele săptămâni, cu un preț net preconizat de 35.000 de dolari.

Aprobarea

La începutul acestui an, FDA a aprobat Emflaza, un medicament utilizat pentru tratarea distrofiei musculare Duchenne (DMD), o afecțiune genetică rară care cauzează deteriorarea progresivă a mușchilor și slăbiciune^.1Tratamentul DMD, denumit în mod obișnuit prin denumirea sa generică deflazacort a demonstrat că prelungește mișcarea și păstrează funcția cardiacă și respiratorie^.2Din păcate, din cauza controverselor recente privind prețurile, așa cum a fost discutat anterior de everyone.org, medicamentul utilizat pentru tratarea copiilor cu DMD cu vârsta de peste cinci ani nu a fost încă pus la dispoziția publicului.

Stabilirea prețurilor

Emflaza, de la aprobarea sa, nu a fost niciodată lipsit de controverse. Aprobarea a fost acordată companiei Marathon Pharmaceuticals, care a aplicat un preț extrem de exagerat unui medicament care a fost disponibil ca medicament generic în afara SUA la un cost de aproximativ 1 000 de dolari pe an. Acest lucru a declanșat o intensă contracarare a prețurilor, implicând un bombardament de plângeri din partea pacienților, a familiilor și a legislatorilor, cu privire la prețul său cu ridicata planificat de 89 000 de dolari. Au urmat dispute atunci când Marathon a vândut apoi medicamentul către PTC ^{Therapeutics3}, ceea ce a condus la o anchetă suplimentară a Congresului SUA de către senatorul Bernie Sanders și reprezentantul Elijah Cummings.

Achiziția de către PTC Therapeutics a reînnoit unele speranțe în rândul celor care suferă de DMD, anticipând că medicamentul va fi disponibil mai repede și la un preț mai mic. Săptămâna trecută, PTC a anunțat că Emflaza va fi disponibil în câteva ^{săptămâni4}, dar vestea nu a reușit să atenueze îngrijorările legate de costuri, deoarece prețul rămâne ridicat, cu un preț net anual de 35 000 de dolari, un cost de 35 de ori mai mare decât prețul său în străinătate.

Rezultatul

Conform unui articol recent din The Wall Street Journal, declarația vagă privind prețurile a fost anunțată în cadrul unei teleconferințe cu analiștii, provocând unele controverse cu privire la greutatea pacienților. Instrucțiunile de prescriere ale FDA ilustrează o corelație directă între greutatea pacienților și doză, indicând că costul tratamentului poate fi mai mare pentru cei care cântăresc mai mult^.5 Cu toate acestea, conform articolului, un purtător de cuvânt al PTC consideră că prețurile nu vor fi afectate de greutatea pacienților.

Într-o scrisoare adresată familiilor Duchenne, PTC a recunoscut anxietatea cu care se confruntă familiile cu privire la accesibilitatea și accesibilitatea Emflaza. Ca răspuns la aceasta, au declarat un obiectiv de a furniza Emflaza tuturor pacienților Duchenne eligibili, indiferent de statutul sau tipul de asigurare, și au dezvoltat un proces astfel încât pacienții să aibă acces continuu la serviciul adecvat."

Majoritatea companiilor farmaceutice vor susține că prețul ridicat al noilor medicamente, în special pentru bolile rare, este necesar pentru a compensa costurile de dezvoltare și dimensiunea pieței. Însă PTC va avea dificultăți în a justifica acest preț, deoarece medicamentul era pe deplin dezvoltat și avea aprobarea SUA atunci când a fost achiziționat de la Marathon. PTC nu a anunțat modul în care a stabilit prețul net, un termen utilizat pentru a descrie veniturile pe care le primește după plata asistenței pentru cei care nu au asigurare.

Nu este clar dacă Emflaza va fi acoperit pe scară largă de asigurătorii americani.

Viitorul

În ultimele luni, am asistat la dispute similare privind prețurile, cum ar fi recenta aprobare de către FDA a edaravone pentru tratamentul ALS - la un cost de patru ori mai mare decât în afara SUA.

Abordabilitatea și accesul la cele mai recente medicamente reprezintă în prezent o preocupare globală, iar aceste probleme ne afectează în mod direct pacienții, prietenii și familia. Sjaak Vink, CEO al everyone.org, a declarat că "deși obiectivul este clar, calea nu este. Cu toate acestea, un pas în direcția cea bună este să ne exprimăm opiniile cu privire la prețuri în numele pacienților noștri, deoarece numai printr-o înțelegere comună a prețurilor echitabile ne putem atinge obiectivul de acces la medicamente la prețuri accesibile pentru toată lumea, inclusiv pentru cei din SUA."