Un alt preț ridicat pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne

Ultima actualizare: 30 iunie 2021

PTC Therapeutics anunță lansarea Emflaza pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) în următoarele săptămâni, cu un preț net așteptat de 35.000 de dolari.

Aprobarea

La începutul acestui an, FDA a aprobat Emflaza, un medicament utilizat pentru tratarea distrofiei musculare Duchenne (DMD), o tulburare genetică rară care provoacă deteriorarea progresivă a mușchilor și slăbiciune^.1Tratamentul DMD, denumit în mod obișnuit sub numele său generic deflazacort a demonstrat că prelungește mișcarea și păstrează funcția cardiacă și respiratorie^.2Din păcate, din cauza controverselor recente privind prețurile, așa cum a fost discutat anterior de everyone.org, medicamentul utilizat pentru tratarea copiilor cu DMD cu vârsta de peste cinci ani nu a fost încă pus la dispoziția publicului.

De stabilire a prețurilor

Emflaza, deoarece aprobarea sa nu a fost niciodată timid de controverse. Aprobarea a fost acordată Marathon Pharmaceuticals care pălmuit un preț extrem de umflate tag-ul pe un medicament care a fost disponibil ca un generic în afara SUA, la un cost de aproximativ 1000 dolari pe an. Acest lucru a aprins un kickback intens de stabilire a prețurilor care implică un bombardament de plângeri de la pacienți, familii și parlamentari, peste prețul său en-gros planificate de 89.000 dolari. Disputele au urmat atunci când Marathon apoi vândut de droguri la PTC Therapeutics³, care să conducă la o anchetă suplimentară a Congresului SUA de către senatorul american Bernie Sanders și reprezentantul Elijah Cummings.

Achiziționarea de către PTC Therapeutics reînnoit unele speranță printre cei afiliați cu DMD, cu anticiparea că medicamentul ar fi puse la dispoziție mai devreme, și la un preț mai mic. Săptămâna trecută PTC a anunțat că Emflaza vor fi puse la dispoziție într-un număr de săptămâni⁴, dar știri nu a reușit să atenueze preocupările de cost ca prețul rămâne ridicat la un preț net anual de 35.000 dolari, un cost de 35 de ori mai mare decât prețul său de peste mări.

Rezultatul

Potrivit unui articol recent de The Wall Street Journal,declarația de stabilire a prețurilor vagi a fost anunțat pe o conferință telefonică cu analiștii, provocând unele controverse cu privire la greutatea pacienților ". Instrucțiunile de prescriere FDA ilustrează o corelație directă între greutatea pacienților și doza, indicând faptul că costul tratamentului poate fi mai mare pentru cei care cântăresc mai mult. ^5. Cu toate acestea, în conformitate cu articolul un purtător de cuvânt PTC consideră că de stabilire a prețurilor nu vor fi afectate de greutatea pacienților.

Într-o scrisoare adresată familiilor din Duchenne, PTC a recunoscut că familiile de anxietate se confruntă cu privire la accesibilitatea și accesul la Emflaza. Ca răspuns la acest lucru, ei au declarat un obiectiv de a oferi Emflaza tuturor pacienților eligibili Duchenne, indiferent de statutul de asigurare sau de tip, și au dezvoltat un proces, astfel încât pacienții au acces fără sudură la serviciul adecvat."

Cele mai multe companii farmaceutice vor argumenta că prețul ridicat al medicamentelor noi, în special pentru boli rare, sunt necesare pentru a compensa costurile de dezvoltare și dimensiunea pieței. Dar PTC va fi greu pentru a justifica acest preț ca de droguri a fost pe deplin dezvoltat și a avut aprobarea SUA, atunci când a fost achiziționat de la Marathon. PTC nu au anunțat modul în care a determinat prețul net, termen utilizat pentru a descrie veniturile pe care le primesc după acordarea asistenței de plată pentru cei fără asigurare.

Nu este clar dacă Emflaza va fi acoperită pe scară largă de asigurătorii americani.

Viitorul

În ultimele luni, am asistat la dispute similare de stabilire a prețurilor, cum ar fi aprobarea recentă FDA aedaravone pentru tratamentul ALS - la un cost de patru ori mai mare decât în afara SUA.

Accesul la cele mai noi medicamente este în prezent o preocupare globală, iar aceste probleme afectează în mod direct pacienții, prietenii și familia noastră. Sjaak Vink CEO al everyone.org, a declarat că "deși obiectivul este clar, calea nu este. Cu toate acestea, un pas în direcția cea bună este să ne exprimăm opiniile cu privire la prețuri în numele pacienților noștri, deoarece numai printr-o înțelegere comună a prețurilor echitabile putem atinge obiectivul nostru de a asigura accesul la medicamente la prețuri accesibile pentru toată lumea, inclusiv pentru cei din SUA".