Ibudilast pentru ALS: Când se va obține aprobarea FDA (și cum să nu așteptați)?

Ketas (ibudilast) este un medicament promițător pentru SLA, care face în prezent obiectul unor studii clinice active în SUA, Europa și nu numai. Deși nu este încă aprobat pentru ALS, acesta a obținut desemnarea rapidă a FDA, semnalând progresul către o potențială aprobare FDA.

Iată ce trebuie să știți despre calendarul de aprobare a ibudilastși cum îl puteți accesa înainte de a fi disponibil oficial în țara dvs.

Pentru ce este utilizat ibudilast ?

Ibudilast (cunoscut și ca Ketas, AV-411 sau MN-166) este un medicament antiinflamator utilizat în principal în Japonia și Coreea de Sud. Acesta a fost dezvoltat inițial pentru a trata astmul și complicațiile post accident vascular cerebral. Cu toate acestea, proprietățile sale antiinflamatorii și neuroprotectoare au declanșat cercetări privind potențialul său pentru tratarea bolilor neurodegenerative, inclusiv scleroza multiplă (SM) și ALS ¹.

Cum funcționează ibudilast pentru ALS?

Ibudilast (Ketas) ar putea funcționa pentru SLA prin reducerea inflamației în creier și în sistemul nervos. Acesta blochează anumite enzime și molecule (cum ar fi PDE-4, PDE-10 și MIF) care promovează inflamația, care este un factor cheie în ALS. În plus, ajută la protejarea celulelor nervoase și sprijină supraviețuirea, creșterea și funcționarea acestora. Ibudilast reduce, de asemenea, activitatea celulelor gliale, care sunt implicate în leziunile neurologice ¹.

Unde este aprobat ibudilast ?

Începând cu noiembrie 2024, ibudilast este aprobat doar în Japonia și Coreea de Sud. Și chiar și acolo, este aprobat doar pentru tratarea astmului și a afecțiunilor cerebrovasculare.

Acesta nu este încă aprobat nicăieri ca tratament pentru SLA. Cu toate acestea, acest lucru poate fi o chestiune de timp, având în vedere rezultatele studiilor sale clinice.

Este ibudilast aprobat de FDA?

Nu din noiembrie 2024. Cu toate acestea, ibudilast a primit denumirile de Fast Track și de medicament orfan din partea Administrației pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) pentru ALS ². Dacă studiile clinice în curs arată rezultate pozitive, ibudilast ar putea primi în curând aprobarea FDA. Aprobările Fast Track pot dura doar șaizeci de zile de la depunerea unei cereri de aprobare a unui medicament nou.

Este ibudilast aprobat de EMA?

Din noiembrie 2024, nu încă. Ibudilast a primit statutul de medicament orfan din partea EMA în 2016, ceea ce înseamnă că ar putea trece printr-un proces de aprobare mai scurt odată ce se depune o cerere de autorizare a comercializării ³.

Este ibudilast aprobat în Marea Britanie?

În mod similar cu aprobarea FDA și EMA, aprobarea MHRA a ibudilast nu este încă un fapt. Începând cu noiembrie 2024, nu a fost depusă nicio cerere de autorizație de introducere pe piață pentru acest medicament. Cu toate acestea, acest lucru nu înseamnă că Regatului Unit îi va lua mai mult timp să aprobe medicamentul. De îndată ce ibudilast obține aprobarea FDA sau EMA, MHRA poate decide să aprobe imediat medicamentul pentru utilizare în Regatul Unit. Acest lucru este posibil în conformitate cu reglementările post-Brexit.

Care sunt rezultatele studiilor clinice ale ibudilast în ALS?

Ketas (ibudilast/MN-166) a fost implicat într-o serie de studii clinice axate pe ALS. Unele dintre rezultatele notabile sunt enumerate mai jos.

IBU-ALS-1201 (Faza 2)

În acest studiu, ibudilast împreună cu riluzole au prezentat rezultate promițătoare la pacienții cu ALS.

Atunci când a fost adăugat la riluzole, ibudilast a îmbunătățit activitatea funcțională, calitatea vieții și forța musculară. Studiul a arătat că un număr semnificativ mai mare de participanți tratați cu ibudilast s-au stabilizat sau s-au îmbunătățit în ceea ce privește măsurile funcționale (ALSFRS-R) comparativ cu grupul placebo. Efectele pozitive au fost observate în special la pacienții cu ALS precoce, inclusiv la cei cu debut bulbar sau la nivelul membrelor superioare ⁴.

COMBAT-ALS (Faza 2b/3)

Acest studiu în curs își propune să evalueze eficacitatea, siguranța și tolerabilitatea Ketas la pacienții cu SLA pe o perioadă de 12 luni, urmată de o fază de extindere de 6 luni. Data estimată de finalizare a studiului este decembrie 2026 ⁵. Se preconizează că rezultatul studiului COMBAT-ALS va fi esențial pentru o potențială aprobare FDA.

Medicul dumneavoastră vă poate prescrie deja ibudilast pentru ALS?

Din punct de vedere tehnic, da. El sau ea ar putea lua această decizie pe baza rezultatelor studiilor clinice existente. Sau, în urma unei consultări cu alți medici care au utilizat medicamentul în practica lor clinică.

Atunci când un medic prescrie un medicament pentru tratarea unei boli pentru care acesta nu este aprobat (încă), aceasta se numește utilizare off-label.

Cum să obțineți ibudilast înainte ca acesta să fie disponibil în țara dvs.

Dacă Ketas (ibudilast) nu este aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră, există încă modalități de a-l obține fără a fi nevoit să așteptați. O opțiune este să vă alăturați unui studiu clinic în curs. O altă opțiune este să cumpărați Ketas imediat pentru uz personal.

Alăturați-vă unui studiu clinic

Dacă îndepliniți criteriile, este posibil să puteți participa la studiul COMBAT-ALS care recrutează pacienți în SUA și Canada. Nu vă potriviți? Este posibil să existe alte studii care ar putea oferi acces la ibudilast în condiții controlate și care ar putea contribui la procesul de aprobare a acestuia. Unele dintre acestea pot fi deschise și participanților internaționali. Consultați ClinicalTrials.gov pentru o listă completă.

Cumpărați ibudilast ca pacient nominalizat

Dacă tratamentul dumneavoastră nu poate aștepta, iar un studiu clinic nu este o opțiune, puteți obține imediat ibudilast în calitate de pacient desemnat. Regulamentul privind pacienții desemnați este activ în întreaga lume și permite pacienților să cumpere și să importe medicamente pentru uz personal, atunci când acestea nu sunt disponibile pe plan local.

Dacă medicul dumneavoastră v-a prescris deja ibudilast pentru SLA, împărtășiți rețeta dumneavoastră cu echipa noastră de experți pentru accesul la medicamente și vă vom ajuta să obțineți medicamentul de care aveți nevoie, oriunde v-ați afla.

Referinţe:

1. MN-166 (Ibudilast). ALS News Today, accesat la 19 noiembrie 2024.
2. Melão, Alice. FDA aprobă studiul Pivotal ALS de fază 2b/3 care testează Ibudilast. ALS News Today, 17 aprilie 2019.
3. Registrul comunitar al medicamentelor orfane. Comisia Europeană. Accesat la 19 noiembrie 2024. 
4. Ibudilast (MN-166) la subiecți cu scleroză laterală amiotrofică (ALS) (IBU-ALS-1201). ClinicalTrials.gov, accesat la 19 noiembrie 2024. 
5. Evaluarea MN-166 (ibudilast) timp de 12 luni urmată de o prelungire în regim deschis timp de 6 luni la pacienții cu ALS (COMBAT-ALS). ClinicalTrials.gov, accesat la 19 noiembrie 2024.