Aprobarea lui Lymphir: Când va ajunge la dumneavoastră noul tratament vechi pentru limfomul cutanat cu celule T?

1. În 2008, FDA din SUA a acordat aprobarea completă pentru Ontak pentru tratamentul limfomului cutanat cu celule T ¹. Cu toate acestea, în 2014, Ontak a fost întrerupt din cauza toxicității, lăsând mulți pacienți din SUA și din alte părți cu o opțiune de tratament mai puțin pentru această afecțiune rară ². 

Odată cu aprobarea recentă de către FDA a Lymphir (denileukin diftitox-cxdl), devine disponibilă o alternativă Ontak reformulată ³. Iată ce trebuie să știți despre acest (vechi) nou tratament pentru limfomul cutanat cu celule T. Inclusiv cum să îl obțineți înainte ca acesta să fie aprobat în țara dumneavoastră.

Care este indicația pentru denileukin diftitox?

Lymphir (denileukin diftitox-cxdl) este indicat pentru tratamentul adulților cu limfom cutanat cu celule T (CTCL) stadiul I-III recidivant sau refractar. Lymphir este destinat utilizării ca tratament de linia a doua, după cel puțin o rundă anterioară de tratament sistemic ⁴.

Denileukin diftitox a fost, de asemenea, studiat ca tratament potențial pentru psoriazisul sever ⁵. Cu toate acestea, în prezent nu este aprobat nicăieri pentru această indicație.

Lymphir vs Ontak

Lymphir este o versiune reformulată a Ontak, un medicament întrerupt în 2014. Înseamnă acest lucru că Lymphir este la fel ca Ontak și ce ar trebui să știe pacienții despre cele două tratamente?

De ce a fost întrerupt Ontak?

În 2014, Eisai a retras voluntar Ontak de pe piață, din cauza problemelor de fabricație legate de exprimarea și purificarea E.coli ⁶. Din 2021, o versiune modernizată a Ontak a fost disponibilă din nou în Japonia sub denumirea Remitoro ⁷. Cu toate acestea, aceasta nu a fost (re)introdusă pe alte piețe. 

Este Lymphir la fel ca Ontak?

Deși în ochii FDA, Lymphir și Ontak sunt medicamente separate, Lymphir este de fapt doar o nouă formulare a unui tratament vechi pentru limfomul cutanat cu celule T ⁹. Ambele medicamente au același ingredient activ (denileukin diftitox), dar formularea Lymphir are o puritate și o bioactivitate mai bune ⁸. 

Cu alte cuvinte, Lymphir poate fi considerat la fel ca Ontak în ceea ce privește mecanismul de acțiune, dar mai bun în ceea ce privește calitatea formulării și a procesului de fabricație. 

Studiu clinic Lymphir: Care a fost rata sa de succes?

Aprobarea Lymphir de către FDA s-a bazat pe studiul de fază III 302. Principalele rezultate raportate ale studiului au fost:

• 36,2% dintre pacienții tratați cu Lymphir au avut un răspuns parțial sau complet la tratament;
• 52% dintre pacienți au avut un răspuns la tratament care a durat peste 6 luni, iar pentru 20% dintre pacienți, răspunsul a fost încă raportat după 12 luni;
• Timpul median până la răspuns a fost de 1,4 luni, 70% dintre pacienți răspunzând deja după 1 sau 2 cicluri de tratament ⁹.

Când va primi Lymphir aprobarea EMA?

Începând cu luna august 2024, nu există nicio cerere activă de autorizație de introducere pe piață pentru aprobarea EMA a denileukin diftitox. De obicei, din momentul în care sunt acceptate oficial, cererile de aprobare EMA durează până la 210 zile pentru a fi examinate. Acest lucru înseamnă că, din păcate, este puțin probabil ca Lymphir să obțină aprobarea în Europa în acest an.

Este așteptată aprobarea MHRA pentru Lymphir?

Din păcate, pacienții din Marea Britanie vor trebui probabil să aștepte, de asemenea, o perioadă până când Lymphir va fi aprobat și disponibil la nivel local. Începând cu luna august 2024, nu există o cerere activă de aprobare MHRA pentru Lymphir și nici NICE nu a inițiat o evaluare pentru potențiala includere a medicamentului pe NHS. Acest lucru înseamnă că este puțin probabil ca denileukin diftitox să fie la dispoziția pacienților din Marea Britanie în orice moment în acest an. 

Cum să obțineți Lymphir înainte ca acesta să fie disponibil în Europa, Marea Britanie sau în altă parte

Așteptarea unui timp nespecificat pentru a obține aprobarea locală pentru un tratament pentru o afecțiune urgentă este mai puțin decât ideal. Pentru pacienții din afara SUA și a Japoniei, există totuși o veste bună. Dacă aveți nevoie de tratament și medicul dumneavoastră vi l-a prescris, nu trebuie să așteptați.

Puteți obține imediat Lymphir (denileukin diftitox-cxdl) prin intermediul regulamentului de import al pacientului numit.

Cumpărați Lymphir ca pacient nominalizat

Nu toți pacienții și medicii știu acest lucru, dar aveți voie să cumpărați și să importați medicamente indisponibile la nivel local pentru uz personal. Mai ales dacă aceste medicamente ar putea să vă îmbunătățească calitatea vieții sau să abordeze afecțiuni care vă pun viața în pericol.

Dacă doriți să obțineți denileukin diftitox-cxdl înainte de aprobarea MHRA sau EMA, aceasta ar putea fi cea mai rapidă opțiune pentru dumneavoastră și medicul dumneavoastră.

Regulamentul care face posibil acest lucru este cunoscut sub numele de Regulamentul privind importul de pacienți desemnați. Pentru a beneficia de acesta, trebuie mai întâi să aveți o rețetă de la medicul curant pentru un medicament care:

• este aprobat în altă parte;
• nu este aprobat sau disponibil în locul în care locuiți;
• nu are alternative locale, iar
• este destinată exclusiv uzului personal.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră de la Everyone.org și vă vom sprijini cu achiziționarea imediată a Lymphir.

Referinţe:

1. FDA acordă aprobarea completă pentru ONTAK® (denileukin diftitox) pentru utilizare la pacienții cu limfom cutanat cu celule T (CTCL). Eisai, 16 octombrie 2008.
2. Denileukin diftitox (Ontak). HemOnc.org, accesat la 27 august 2024.
3. Citius Pharmaceuticals primește aprobarea FDA pentru imunoterapia LYMPHIR™ (denileukin diftitox-cxdl) pentru tratamentul adulților cu limfom cutanat cu celule T recidivat sau refractar. PR Newswire, accesat la 27 august 2024.
4. Rezumate ale informațiilor de prescriere. Accessdata.fda.gov, accesat la 27 august 2024.
5. Un studiu multicentric de scală a dozei cu denileukin diftitox (ONTAK, DAB(389)IL-2) la pacienții cu psoriazis sever. PubMed, accesat la 27 august 2024.
6. Myshko, Denise. FDA respinge BLA pentru terapia de tratare a cancerului de piele rar. Managed Healthcare Executive, 31 iulie 2023.
7. AGENT ANTICANCER "Remitoro® INTRAVENOUS DRIP INFUSION 300μg" (DENILEUKIN DIFTITOX (RECOMBINARE GENETICĂ)) LANSAT ÎN JAPONIA PENTRU LIMFOM PERIFERIC CU CELULE T ȘI LIMFOM CUTANAT CU CELULE T. Eisai, accesat la 27 august 2024.
8. Myshko, Denise. FDA stabilește o dată de acțiune pentru un limfocit retrimis în cazul unui cancer de piele rar. Managed Healthcare Executive, accesat la 27 august 2024.
9. Eficacitatea și siguranța medicamentului E7777 (Denileukin diftitox cu puritate îmbunătățită [ONTAK]) la pacienții cu limfom cutanat cu celule T recidivat sau refractar: Rezultate din studiul pivotal 302. Blood, accesat la 27 august 2024.