Noi tratamente de atrofie musculară spinală 2022

Ce este atrofia musculară spinală?

Atrofia musculară spinală (SMA) este o tulburare moștenită care afectează nervii și mușchii, ceea ce face ca mușchii să devină din ce în ce mai slabi. Cauza este o penurie de proteine SMN, sau "supraviețuirea neuronului motor". Această proteină este crucială pentru funcția nervilor care controlează activitatea musculară. Fără această proteină, celulele neuronului motor se micșorează și în cele din urmă mor. Acest lucru duce la slăbiciune musculară observate în SMA. ¹

Tratament pentru atrofia musculară spinală

Există diferite medicamente SMA aprobate care ajută la creșterea și menținerea cantității de proteine SMN din organism. Prin urmare, este de așteptat să îmbunătățească funcția neuronului motor și încetini progresia SMA. Acest tip de terapie SMA este adesea numit "SMN pe bază de" sau "SMN-consolidarea" abordare. ^1,2

Tratamentele aprobate funcționează fie prin înlocuirea funcției genei SMN1 lipsă sau nelucrătoare cu o copie nouă, funcțională a unei gene SMN (terapia de substituție a genelor), fie prin remedierea erorilor de îmbinare a genelor, ar fi SMN2 (terapia de modificare a bolii). ^1,2

Există un leac pentru atrofia musculară spinală?

În prezent, nu există leacuri pentru atrofia musculară spinală, dar cercetările sunt în curs de desfășurare pentru a găsi noi tratamente.

Ce sunt noile tratamente de atrofie musculară spinală?

Există mai multe tratamente aprobate noi pentru SMA. Iată câteva dintre ele:

Evrysdi (risdiplam)^3,4

Evrysdi (risdiplam) este o terapie de modificare a bolii utilizată pentru tratarea AMS la adulți și copii cu vârsta de 2 luni și peste.3 Este un medicament oral zilnic care poate fi administrat pe cale orală sau tub de alimentare. Evrysdi (risdiplam) trebuie luate pe durata de viață a pacientului.4Evrysdi (risdiplam) a fost aprobat pentru tratamentul persoanelor cu AMS până la:3 Food and Drug Administration (FDA), SUA pe 7 august 2020 Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA), Europa, la 26 martie 2021 Health Canada pe Aprilie 15, 2021

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)^5,6

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) este o terapie de substituție genică sau terapie genică pentru atrofia musculară spinală (SMA). Se utilizează pentru tratarea pacienților cu toate formele și tipurile de AMS care au sub 2 ani la momentul colocării.5 Este o doză doar o singură dată care se administrează printr-o perfuzie intravenoasă care durează aproximativ o oră.6Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) a fost aprobat pentru tratamentul copiilor cu vârsta de 2 ani și mai jos cu AMS până la:5 Food and Drug Administration (FDA), SUA pe 24 mai 2019 Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) la 18 mai 2020 Health Canada pe 16 decembrie 2020

Spinraza (nusinersen)^7,8

Spinraza (nusinersen) este un oligonucleotid antisens utilizat pentru a trata pacienții cu AMS de toate vârstele și tipurile de AMS. ^7.

Nusinersen este injectat direct în canalul spinal (intrathecally). Pacienții primesc patru "doze de încărcare" în primele 2 luni de tratament. Odată ce aceste doze de încărcare sunt finalizate, o doză de întreținere va fi administrată la fiecare 4 luni pe durata vieții pacientului. ^8.

Spinraza (nusinersen) a fost aprobat pentru tratamentul copiilor si adultilor cu atrofie musculara spinala (AMS) de catre:⁷

• Food and Drug Administration (FDA), SUA pe 23 decembrie 2016
• Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) la 30 mai 2017
• Administrația bunurilor terapeutice (TGA), Australia, la 2 noiembrie 2017
• Health Canada pe august 29, 2017
• Medsafe, Noua Zeelandă pe 23 august 2018
• Administrația Națională a Produselor Medicale (NMPA), China în februarie 2019

Dacă încercați să accesați noi medicamente SMA care sunt aprobate în afara țării de reședință, este posibil să vă putem ajuta să le accesați cu sprijinul medicului curant. Puteți citi mai multe despre medicamentele pe care vă putem ajuta și medicul dumneavoastră să le accesați și despre prețul acestora de mai jos:

De ce să accesați și să cumpărați tratamente pentru SMA cu everyone.org?

everyone.org este înregistrată la Haga la Ministerul Sănătății din Țările de Jos ca distribuitor angro de produse farmaceutice (număr de înregistrare 16258 G). Am ajutat pacienți din peste 85 de țări să aibă acces la mii de medicamente care nu sunt încă aprobate în țara lor de origine, inclusiv pacienți care suferă de artrită psoriazică. Cu o rețetă de la medicul dumneavoastră curant, vă puteți baza pe echipa noastră de experți pentru a vă îndruma în mod sigur și legal să accesați medicamente pentru Artrita Psoriazică în țara dumneavoastră. Dacă dvs. sau cineva pe care îl cunoașteți doriți să accesați un medicament care nu este încă aprobat în țara în care locuiți, vă vom sprijini. Contactați-ne pentru mai multe informații.

Referinţe:

1. clevelandclinic.org
2. cureSMA.org
3. Evrysdi (risdiplam)
4. FDA Evrysdi
5. Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)
6. FDA Zolgensma
7. Spinraza (nusinersen)
8. FDA Spinraza

Disclaimer: Acest articol nu este menit să influențeze sau să influențeze îngrijirea oferită de medicul dumneavoastră curant. Vă rugăm să nu faceți schimbări în tratamentul dumneavoastră fără a vă consulta mai întâi furnizorul de servicii medicale. Acest articol nu este destinat să diagnosticheze sau să trateze boli sau să influențeze opțiunile de tratament. everyone.org este cât se poate de diligent în compilarea și actualizarea informațiilor de pe această pagină. Cu toate acestea, everyone.org nu garantează corectitudinea și caracterul complet al informațiilor furnizate pe această pagină.