Aprobarea evazivă a Relyvrio în Europa: Cum să săriți peste așteptare

NOTĂ: Acest articol a fost scris înainte de aprilie 2024, când producătorul Relyvrio, Amylyx, a anunțat că va retrage Relyvrio de pe piață. În lumina acestei evoluții, este puțin probabil să apară o aprobare EMA pentru Relyvrio. În schimb, discutați cu medicul dumneavoastră despre unele alternative la Relyvrio. 

Timp de zeci de ani, pacienții cu SLA din Europa nu au beneficiat de nicio aprobare pentru medicamente noi. În 2023, Relyvrio a oferit o licărire de speranță pentru schimbarea peisajului tratamentului ALS. După ce a obținut aprobarea FDA, medicamentul era pe cale să fie aprobat în Europa, până când CHMP i-a respins cererea. De două ori.

În timp ce autoritățile de autorizare medicală își fac pur și simplu treaba, pacienții cu scleroză laterală amiotrofică rămân cu frustrarea așteptării. Confruntați cu o lipsă de opțiuni de tratament și cu o cursă contra cronometru, unii au recurs chiar la a-și amesteca propriile medicamente ¹.

Există soluții mai bune decât aceasta. Iată tot ce trebuie să știți despre aprobarea Relyvrio în Europa. Inclusiv opțiunile sigure și rapide pe care le aveți pentru a obține tratamentul rapid.

Ce face Relyvrio/Albrioza?

Relyvrio (comercializat în Europa ca Albrioza) este un medicament oral pentru adulții cu SLA. Acesta combină două ingrediente active - taurursodiol și sodium phenylbutyrate. Mecanismul său exact de acțiune nu este bine înțeles. Cu toate acestea, este conceput pentru a preveni moartea celulelor nervoase prin blocarea semnalelor de stres în cadrul a două compartimente celulare (mitocondria și reticulul endoplasmatic).

Relyvrio/Albrioza nu este un leac pentru SLA. Chiar și așa, rezultatele studiilor clinice sugerează că poate contribui la încetinirea progresiei bolii și la menținerea funcțiilor fizice ale pacienților pentru ^o perioadă mai lungă.

Este Albrioza/Relyvrio eficient?

Aprobarea FDA a Albrioza/Relyvrio s-a bazat pe rezultatele studiului clinic CENTAUR. Prima fază a studiului a comparat Relyvrio cu placebo pentru a stabili siguranța și eficacitatea acestuia. A doua fază a studiului s-a axat pe siguranța pe termen lung a tratamentului.

Principalele rezultate ale acestui studiu au fost:

• Relyvrio a încetinit rata de declin a scorului ALSFRS-R vs placebo (1,24 puncte vs 1,66 puncte). Acest rezultat a fost cel mai proeminent în abilitățile motorii fine ⁴;
• Riscul de deces a fost cu 44% mai mic pentru pacienții tratați cu Relyvrio față de placebo;
• Supraviețuirea mediană a fost de 25 de luni pentru grupul Relyvrio și de 18,5 luni pentru grupul de control;
• La 24 de luni de la începerea tratamentului, pacienții Relyvrio au avut o șansă de supraviețuire estimată la 51,6%, comparativ cu 33,9% pentru grupul placebo ³.

Rezultatele studiului CENTAUR au fost interpretate pozitiv de către FDA, dar studiul prezintă limitări. Aceste limitări au contribuit la respingerea Relyvrio de către EMA. Studiul clinic de fază 3 PHOENIX este în curs de desfășurare, cu intenția de a confirma eficacitatea Relyvrio și beneficiile de supraviețuire. Se speră că acesta va furniza dovezi suplimentare pentru a susține o nouă solicitare la EMA. Rezultatele studiului PHOENIX sunt așteptate în 2024 ⁵.

De ce a fost refuzată aprobarea EMA pentru Relyvrio?

În calitate de pacient, vă întrebați probabil de ce un tratament considerat suficient de eficient de către o agenție este respins de către alta. Criteriile și rigorile de aprobare a medicamentelor diferă de la o țară la alta. Iar EMA tinde să fie una dintre agențiile cele mai stricte.

Atunci când a respins cererea Relyvrio/Albrioza, CHMP a invocat preocupări privind eficacitatea medicamentului și fiabilitatea datelor din studiile clinice. Comisia nu a fost convinsă că Albrioza a fost eficient în încetinirea progresiei ALS. Concluzia lor a fost că nu a putut fi stabilită o balanță pozitivă beneficiu-risc ₆.

Când va fi disponibil Relyvrio/Albrioza în Europa?

În ciuda dezamăgirii provocate de respingerea de către EMA, producătorul Albrioza/Relyvrio se angajează să abordeze preocupările ridicate de EMA și să solicite din nou aprobarea. Să sperăm că rezultatele studiului PHOENIX vor putea sprijini această cerere într-un mod pozitiv.

În mod obișnuit, examinarea unei cereri de autorizație de introducere pe piață la EMA durează aproximativ 210 zile. Cu toate acestea, Relyvrio are o denumire de medicament orfan. Aceasta înseamnă că o potențială reaplicare cu dovezi mai solide poate fi eligibilă pentru o revizuire mai rapidă sau pentru o autorizație de introducere pe piață condiționată ⁷.

În orice caz, nu pare probabil ca Relyvrio/Albrioza să fie disponibil în Europa în 2024.

Cum să obțineți Relyvrio/Albrioza înainte de aprobarea sa de către EMA

După cum a spus Sabine Turgeman, șefa Asociației franceze pentru cercetare în SLA, "Boala nu se află în timp birocratic"[1]. Prin urmare, chiar dacă ne aflăm la un an distanță de aprobarea Relyvrio de către EMA (degetele încrucișate), aceasta poate fi încă o perioadă frustrant de lungă pentru pacienți.

Vestea bună este că nu trebuie să așteptați aprobarea. 

Aveți două opțiuni pentru a începe tratamentul cu Relyvrio înainte ca medicamentul să fie disponibil în Europa. O opțiune este să găsiți și să vă alăturați unui studiu clinic care implică Relyvrio/Albrioza. Cealaltă opțiune este să cumpărați Relyvrio imediat ca pacient desemnat. 

Iată ce înseamnă fiecare dintre aceste opțiuni.

Alăturați-vă unui studiu clinic Relyvrio

Puteți încerca să vă alăturați unui studiu clinic în desfășurare pentru a obține acces rapid la Relyvrio/Albrioza. Găsirea studiilor nu este ușoară, dar este posibilă. Pentru a participa, trebuie să îndepliniți criteriile de eligibilitate și să aveți sprijinul medicului dumneavoastră. Fiți conștient de faptul că este posibil să primiți un placebo în locul ingredientului activ.

Iată câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice Relyvrio în desfășurare:

• ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Cu toate acestea, unele dintre studii sunt deschise și participanților internaționali. În prezent, există un studiu(NCT05619783) care implică Relyvrio și care recrutează participanți internaționali prin invitație. Cu toate acestea, merită să urmăriți această listă, deoarece noi studii pot deveni disponibile în orice moment.
• EUClinicaltrials.eu: Această bază de date conține toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, aceasta conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul UE al studiilor clinice.
• myTomorrows și FindMeCure: aceste organizații sprijină pacienții în găsirea de opțiuni de tratament în cadrul studiilor clinice.

Cumpărați Relyvrio ca pacient nominalizat

Dacă participarea la un studiu clinic nu este o opțiune pentru dumneavoastră, puteți cumpăra Relyvrio/Albrioza imediat ca pacient desemnat. Acest lucru este posibil datorită reglementărilor privind importul pacienților numiți în vigoare în majoritatea țărilor. Pentru a utiliza aceste reglementări, trebuie să aveți o rețetă pentru Relyvrio/Albrioza de la medicul dumneavoastră curant.

Cumpărați capivasertib

Aveți deja o rețetă? Trimiteți-o echipei noastre de experți în accesul la medicamente și vă vom sprijini să cumpărați Relyvrio imediat. Oriunde vă aflați.

În cele din urmă, decizia de a solicita accesul la Relyvrio/Albrioza înainte de aprobarea sa de către EMA este între dumneavoastră și medicul dumneavoastră. Este esențial să abordați acest proces cu așteptări realiste și cu o înțelegere aprofundată a potențialelor riscuri și beneficii implicate. Acestea fiind spuse, atunci când sunteți gata să începeți tratamentul, echipa noastră este aici pentru a vă ajuta să săriți peste așteptare.

Referințe:

1. Fiecare lună contează: Pacienții europeni cu SLA vor medicamente noi. France 24, 28 februarie 2023.
2. De ce RELYVRIO. RELYVRIO.com, accesat la 13 februarie 2024.
3. Supraviețuirea pe termen lung a participanților la studiul CENTAUR privind sodium phenylbutyrateîn scleroza laterală amiotrofică. NCBI, accesat la 13 februarie 2024.
4. Trial de Sodium Phenylbutyratepentru scleroza laterală amiotrofică. The New England Journal of Medicine, 3 septembrie 2020.
5. Relyvrio pentru ALS. ALS News Today, accesat la 13 februarie 2024.
6. Albrioza | Agenția Europeană pentru Medicamente. Agenția Europeană pentru Medicamente, accesat la 13 februarie 2024.
7. Denumirea de medicament orfan: Prezentare generală | Agenția Europeană pentru Medicamente. Agenția Europeană pentru Medicamente, accesat la 13 februarie 2024.