Aprobarea evazivă a lui Relyvrio în Europa: Cum să săriți peste așteptare

NOTĂ: Acest articol a fost scris înainte de aprilie 2024, când producătorul Relyvrio, Amylyx, a anunțat că va retrage Relyvrio de pe piață. Având în vedere această evoluție, este puțin probabil ca o aprobare EMA pentru Relyvrio să vină. În schimb, discutați unele alternative la Relyvrio cu medicul dumneavoastră. 

Timp de zeci de ani, pacienții cu SLA din Europa nu au primit nicio aprobare pentru medicamente noi. În 2023, Relyvrio a oferit o rază de speranță pentru a schimba peisajul tratamentelor pentru SLA. După ce a obținut aprobarea FDA, medicamentul era pe cale să fie aprobat în Europa, până când CHMP a respins cererea sa. De două ori.

În timp ce autoritățile de aprobare medicală își fac pur și simplu treaba, fiind minuțioase, pacienții cu ALS sunt lăsați cu frustrarea așteptării. Confruntându-se cu o lipsă de opțiuni de tratament în timp ce se întrec în timp, unii au recurs chiar la amestecarea propriilor medicamente ¹.

Există soluții mai bune decât aceasta. Iată tot ce trebuie să știți despre aprobarea Relyvrio în Europa. Inclusiv opțiunile sigure și rapide pe care le aveți pentru a obține rapid tratamentul.

Cu ce se ocupă Relyvrio/Albrioza?

Relyvrio (comercializat în Europa sub numele de Albrioza) este un medicament pe cale orală pentru adulții cu SLA. Acesta combină două ingrediente active - taurursodiol și sodium phenylbutyrate. Mecanismul său exact de acțiune nu este bine înțeles. Cu toate acestea, este conceput pentru a preveni moartea celulelor nervoase prin blocarea semnalelor de stres din două compartimente celulare (mitocondria și reticulul endoplasmatic).

Relyvrio/Albrioza nu este un leac pentru SLA. Chiar și așa, rezultatele studiilor clinice sugerează că poate contribui la încetinirea progresiei bolii și poate ajuta pacienții să mențină funcțiile fizice pentru mai mult timp ^2.

Este Albrioza/Relyvrio eficient?

Aprobarea FDA pentru Albrioza/Relyvrio s-a bazat pe rezultatele studiului clinic CENTAUR. Prima fază a studiului a comparat Relyvrio cu placebo pentru a stabili siguranța și eficacitatea acestuia. A doua fază a studiului s-a concentrat pe siguranța pe termen lung a tratamentului.

Rezultatele cheie ale acestui studiu au fost:

• Relyvrio a încetinit rata de declin a scorului ALSFRS-R față de placebo (1,24 puncte față de 1,66 puncte). Acest rezultat a fost cel mai proeminent în ceea ce privește abilitățile motorii fine ⁴;
• Riscul de deces a fost cu 44% mai mic pentru pacienții tratați cu Relyvrio față de placebo;
• Mediana supraviețuirii a fost de 25 de luni pentru grupul Relyvrio și de 18,5 luni pentru grupul de control;
• La 24 de luni de la începerea tratamentului, pacienții cu Relyvrio aveau o șansă de supraviețuire estimată la 51,6%, comparativ cu 33,9% pentru grupul placebo ³.

Rezultatele studiului CENTAUR au fost interpretate pozitiv de către FDA, dar studiul are anumite limitări. Aceste limitări au contribuit la respingerea Relyvrio de către EMA. Studiul clinic de fază 3 PHOENIX este în curs de desfășurare în prezent, cu intenția de a confirma eficacitatea Relyvrio și beneficiile în materie de supraviețuire. Se speră că acesta va furniza dovezi suplimentare pentru a susține o nouă solicitare către EMA. Rezultatele studiului PHOENIX sunt așteptate în 2024 ⁵.

De ce i s-a refuzat lui Relyvrio aprobarea EMA?

În calitate de pacient, probabil că vă întrebați de ce un tratament considerat suficient de eficient de către o agenție este respins de către alta. Criteriile de aprobare a medicamentelor și strictețea acestora diferă de la o țară la alta. Iar EMA tinde să fie una dintre agențiile cele mai stricte.

Atunci când a respins cererea Relyvrio/Albrioza, CHMP a invocat preocupări privind eficacitatea medicamentului și fiabilitatea datelor din studiile clinice. Comisia nu a fost convinsă că Albrioza a fost eficient în încetinirea progresiei SLA. Concluzia lor a fost că nu a putut fi stabilit un echilibru pozitiv între beneficii și riscuri ₆.

Când va fi disponibil Relyvrio/Albrioza în Europa?

În ciuda dezamăgirii provocate de respingerea EMA, producătorul Albrioza/Relyvrio se angajează să abordeze problemele ridicate de EMA și să depună o nouă cerere de aprobare. Să sperăm că rezultatele studiului PHOENIX vor putea susține această cerere într-un mod pozitiv.

În mod obișnuit, examinarea unei cereri de autorizare de introducere pe piață către EMA durează aproximativ 210 zile. Cu toate acestea, Relyvrio are o denumire de medicament orfan. Acest lucru înseamnă că o potențială reaplicare cu dovezi mai solide poate fi eligibilă pentru o examinare mai rapidă sau pentru o autorizație de introducere pe piață condiționată ⁷.

În orice caz, nu pare probabil ca Relyvrio/Albrioza să fie disponibil în Europa până în 2024.

Cum să obțineți Relyvrio/Albrioza înainte de aprobarea EMA

După cum a afirmat Sabine Turgeman, șefa Asociației franceze pentru cercetarea SLA, "boala nu este în timpul birocrației"[1]. Așadar, chiar dacă mai avem un an până la aprobarea Relyvrio de către EMA (degetele încrucișate), aceasta poate fi totuși o perioadă frustrant de lungă pentru pacienți.

Vestea bună este că nu trebuie să așteptați aprobarea. 

Aveți două opțiuni pentru a începe tratamentul cu Relyvrio înainte ca medicamentul să fie disponibil în Europa. O opțiune este să găsiți și să vă alăturați unui studiu clinic care implică Relyvrio/Albrioza. Cealaltă opțiune este să cumpărați Relyvrio imediat ca pacient desemnat. 

Iată ce înseamnă fiecare dintre aceste opțiuni.

Alăturați-vă unui studiu clinic Relyvrio

Puteți încerca să vă alăturați unui studiu clinic în curs de desfășurare pentru a obține acces rapid la Relyvrio/Albrioza. Nu este ușor să găsești studii clinice, dar este posibil. Pentru a participa, trebuie să îndepliniți criteriile de eligibilitate și să aveți sprijinul medicului dumneavoastră. Fiți conștient de faptul că s-ar putea să primiți un placebo în locul ingredientului activ.

Iată câteva locuri bune de unde puteți începe să căutați studii clinice Relyvrio în curs de desfășurare:

• ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Cu toate acestea, unele dintre studii sunt deschise și pentru participanții internaționali. În acest moment, există un studiu(NCT05619783) care implică Relyvrio și care recrutează participanți internaționali pe bază de invitație. Cu toate acestea, merită să fiți atenți la această listă, deoarece noi studii pot deveni disponibile în orice moment.
• EUClinicaltrials.eu: Această bază de date conține toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, ea conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul de studii clinice al UE.
• myTomorrows și FindMeCure: Aceste organizații sprijină pacienții în găsirea opțiunilor de tratament în cadrul studiilor clinice.

Cumpărați Relyvrio ca pacient desemnat

Dacă aderarea la un studiu clinic nu este o opțiune pentru dumneavoastră, puteți cumpăra Relyvrio/Albrioza imediat ca pacient desemnat. Acest lucru este posibil datorită reglementărilor privind importul de pacienți numiți în vigoare în majoritatea țărilor. Pentru a vă folosi de aceste reglementări, trebuie să aveți o rețetă pentru Relyvrio/Albrioza de la medicul dumneavoastră curant.

Cumpărați capivasertib

Aveți deja o rețetă? Trimiteți-o echipei noastre de experți în accesul la medicamente și vă vom ajuta să cumpărați imediat Relyvrio. Indiferent unde vă aflați.

În cele din urmă, decizia de a solicita accesul la Relyvrio/Albrioza înainte de aprobarea EMA este între dumneavoastră și medicul dumneavoastră. Este esențial să abordați acest proces cu așteptări realiste și cu o înțelegere temeinică a potențialelor riscuri și beneficii implicate. Acestea fiind spuse, atunci când sunteți gata să începeți tratamentul, echipa noastră este aici pentru a vă ajuta să treceți peste așteptare.

Referinţe:

1. Fiecare lună contează: Pacienții europeni cu SLA doresc noi medicamente. France 24, 28 februarie 2023.
2. De ce RELYVRIO. RELYVRIO.com, accesat la 13 februarie 2024.
3. Supraviețuirea pe termen lung a participanților la studiul CENTAUR al sodium phenylbutyrate-taurursodiol în scleroza laterală amiotrofică. NCBI, accesat la 13 februarie 2024.
4. Studiul Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol pentru scleroza laterală amiotrofică. The New England Journal of Medicine, 3 septembrie 2020.
5. Relyvrio pentru ALS. ALS News Today, accesat la 13 februarie 2024.
6. Albrioza | Agenția Europeană pentru Medicamente. Agenția Europeană pentru Medicamente, accesat la 13 februarie 2024.
7. Denumirea de orfan: Prezentare generală | Agenția Europeană pentru Medicamente. Agenția Europeană pentru Medicamente, accesat la 13 februarie 2024.