Relyvrio Discontinued: Cele mai bune alternative și cum să vă continuați tratamentul

Relyvrio a adus o rază de speranță pacienților cu SLA din SUA, odată cu aprobarea accelerată de către FDA în 2022. Cu toate acestea, scânteia medicamentului nu a durat mult timp. O aprobare EMA nu a mai venit niciodată, după două respingeri. Iar în martie 2024, rezultatele studiului PHOENIX nu au reușit să demonstreze eficacitatea Relyvrio în rândul unei populații mai mari ¹.

Pare inevitabil ca Relyvrio să fie întrerupt. Cu toate acestea, există peste 4.000 de pacienți în SUA care iau acest tratament și poate mai mulți în întreaga lume care l-au accesat prin intermediul Named Patient Import.

Dacă vă numărați printre aceștia, iată ce trebuie să știți despre studiul clinic eșuat al Relyvrio și despre alternativele dumneavoastră.

Studiul clinic eșuat al Relyvrio: Ce s-a întâmplat?

Atunci când Relyvrio a primit aprobarea accelerată în SUA, FDA a făcut o observație cu privire la dovezile insuficiente că medicamentul ar putea ajuta la prelungirea supraviețuirii sau la încetinirea progresiei bolii la pacienții cu SLA ⁶. Cu toate acestea, la momentul respectiv, exista (și încă mai există) o nevoie de tratament neacoperită clară. Prin urmare, FDA a decis să meargă mai departe cu aprobarea, în loc să aștepte rezultatele studiului de fază 3 PHOENIX.

Să trecem rapid la începutul anului 2024, iar rezultatele studiului PHOENIX au fost sub așteptări, ca să spunem așa. După 48 de săptămâni de tratament, Relyvrio nu a prezentat niciun beneficiu semnificativ în comparație cu placebo. Beneficiul clinic a fost măsurat prin modificări ale scorului ¹ al scalei ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).

De asemenea, nu au existat beneficii semnificative din punct de vedere statistic ale Relyvrio față de placebo în ceea ce privește orice alte rezultate secundare. Acestea au inclus declinul capacității vitale lente, calitatea vieții, declinul stadiului King și Milano-Torino, supraviețuirea fără ventilație și supraviețuirea pe termen lung ².

Aceste rezultate au fost o surpriză negativă pentru mulți medici și pacienți. Mai ales având în vedere rezultatele studiului Centaur, în care Relyvrio a încetinit declinul scorului ALSFRS-R în comparație cu placebo, în special în ceea ce privește abilitățile motorii fine. Pacienții tratați cu Relyvrio au avut un risc de deces cu 44% mai mic, cu o supraviețuire mediană de 25 de luni, comparativ cu 18,5 luni pentru grupul de control. După 24 de luni, pacienții cu Relyvrio au avut 51,6% șanse de supraviețuire față de 33,9% pentru grupul placebo ⁷.

Cu toate acestea, datele sunt date. Ce se va întâmpla în continuare?

Este Relyvrio retras de pe piață?

Da. La 4 aprilie 2024, producătorul Relyvrio, Amylyx, a anunțat că a început procesul de retragere a Relyvrio de pe piață ³. Retragerea Relyvrio se va aplica pe ambele piețe pe care este aprobat - SUA și Canada. Potrivit comunicatului de presă al Amylyx, toți pacienții care iau în prezent Relyvrio și doresc să își continue tratamentul, vor fi trecuți la un program gratuit ³.

Dacă sunteți afectat de retragerea de pe piață a Relyvrio, iată câteva dintre opțiunile și alternativele pe care le aveți.

Care sunt alternativele tale la Relyvrio?

Dacă dumneavoastră sau cineva drag a luat Relyvrio, vestea eșecului studiului clinic trebuie să fie dificil de acceptat. Mai ales dacă ați avut rezultate bune cu acesta.

Cu toate acestea, există câteva măsuri pe care le puteți lua. Toate acestea necesită o discuție cu medicul curant.

Continuați să accesați Relyvrio prin intermediul producătorului

Dacă ați fost mulțumit de tratamentul cu Relyvrio și medicul dumneavoastră dorește să vă mențină tratamentul, puteți contacta Amylyx pentru a fi inclus în programul lor gratuit. Aceasta poate fi cea mai bună opțiune pentru dvs. și nu va avea nici consecințe financiare.

Din nefericire, dacă ați luat Relyvrio într-o țară în care nu a fost încă aprobat (prin intermediul Regulamentului privind importul de pacienți numiți), este posibil ca programul gratuit să nu vi se aplice. Ar trebui să verificați cu Amylyx și să discutați situația dvs. individuală cu compania.

Dacă nu sunteți eligibil pentru programul gratuit și doriți să continuați să luați Relyvrio, există o altă alternativă pe care trebuie să o discutați cu medicul dumneavoastră.

Înlocuiți Relyvrio cu ingredientele sale (Ammonaps și Tudca)

Ingredientele active ale lui Relyvrio sunt sodium phenylbutyrate și taurursodiol. Pentru a continua tratamentul cu Relyvrio după ce medicamentul a ieșit de pe piață, ați putea achiziționa ambele ingrediente active și să le luați împreună.

• Ingredient #1:Tudca. Taurursodiol (numit și tauroursodeoxycholic acid) poate fi achiziționat sub numele de Tudca sau Tudcabil. Tudca este aprobat în Italia. În prezent, este implicat într-un studiu clinic propriu pentru tratamentul SLA, pentru care a primit o desemnare de medicament orfan de către EMA ⁸. Pentru a comanda Tudca în afara Italiei, puteți lua legătura cu echipa noastră la adresa Everyone.org. Vă vom ajuta să îl achiziționați și să îl importați în calitate de pacient desemnat.

Cumpărați Tudcabil

• Ingredient #2: Ammonaps. Sodium phenylbutyrate este disponibil pentru a cumpăra sub numele de Ammonaps. Este aprobat de EMA și FDA pentru tratamentul tulburărilor ciclului ureei. Nu este aprobat nicăieri pentru tratamentul SLA. Cu toate acestea, medicul dumneavoastră vi-l poate prescrie în combinație cu Tudca pentru această indicație (cunoscută sub denumirea de prescripție off-label). Dacă aveți o rețetă, vă putem ajuta să obțineți medicamentul oriunde vă aflați.

Cumpărați Ammonaps

Alte alternative Relyvrio

Dacă nu ați început încă tratamentul cu Relyvrio sau dacă nu ați obținut rezultatele dorite, trebuie să explorați alte alternative. Mai jos sunt prezentate câteva opțiuni pentru a începe discuția cu medicul dumneavoastră.

• edaravone

  Cunoscut și sub numele de Radicava sau Radicut, acest medicament este aprobat de FDA pentru tratamentul SLA. Deși edaravone nu are încă aprobarea EMA, l-ați putea accesa de oriunde prin intermediul Named Patient Import. Veți avea însă nevoie de o rețetă de la medicul dumneavoastră.

  edaravone este destinat să încetinească progresia SLA. Studiile clinice efectuate în Japonia au arătat că pacienții tratați cu edaravone au înregistrat un declin mai lent al abilităților funcționale în comparație cu cei care au primit un placebo ⁴.

  Cu toate acestea, unele meta-analize nu au constatat o diferență semnificativă din punct de vedere statistic în ceea ce privește scorurile capacității funcționale între pacienții tratați cu edaravone și grupul de control ⁵. În ceea ce privește rezultatele privind supraviețuirea, o meta-analiză recentă a raportat o creștere semnificativă din punct de vedere statistic a ratelor de supraviețuire pentru pacienții cu ALS tratați cu edaravone în comparație cu cei cărora li s-a administrat un placebo ⁵.

  Medicul dumneavoastră trebuie să decidă dacă acest medicament ar putea fi o opțiune pentru dumneavoastră.

   

Cumpărați edaravone

• Rilutek (riluzole)

  Rilutek (riluzole) a fost aprobat de FDA pentru tratamentul SLA din 1995. Acesta acționează prin modularea eliberării de glutamat, un neurotransmițător despre care se crede că joacă un rol în neurodegenerarea observată în SLA. Prin reducerea nivelurilor de glutamat, Rilutek urmărește să încetinească progresia bolii.

  Rilutek este disponibil pe scară largă în întreaga lume. Cu toate acestea, dacă nu este aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră, îl puteți accesa oricum prin intermediul serviciului Named Patient Import. Luați legătura cu echipa noastră dacă aveți o rețetă pentru Rilutek, dar nu aveți acces la medicament la nivel local.

Ce se întâmplă dacă o alternativă Relyvrio nu este disponibilă în țara dumneavoastră?

Pacienții cu ALS sunt (pe bună dreptate) frustrați de lipsa opțiunilor de tratament pe care le au la dispoziție. La fel de frustrant este să știi că există o opțiune, dar trebuie să aștepți până când aceasta este disponibilă în țara ta.

Vestea bună este că orice opțiune care este aprobată undeva în lume poate fi obținută oriunde prin intermediul Named Patient Import. Everyone.org este specializat în a ajuta pacienții să aibă acces la tratamentele de care au nevoie, indiferent de locul în care acestea sunt aprobate. Dacă medicul dumneavoastră decide să înlocuiască Relyvrio cu ingredientele sale, să vă treacă la edaravone, sau să opteze pentru o altă opțiune, fiți sigur că puteți obține tratamentul de care aveți nevoie.

Pur și simplu luați legătura cu noi și trimiteți-ne rețeta dumneavoastră. Vom face tot ce ne stă în putință pentru a vă ajuta, astfel încât întreruperea tratamentului cu Relyvrio să nu vă perturbe tratamentul.

Referinţe:

1. Studiul PHOENIX al AMX0035 nu a îndeplinit criteriile de evaluare - Societatea de SLA din Canada. ALS Society of Canada, 8 martie 2024.
2. Meglio, Marco. Amylyx se gândește să retragă AMX0035 în urma rezultatelor dezamăgitoare ale fazei 3 PHOENIX. NeurologyLive, 8 martie 2024.
3. Cheng, Mira. Medicamentul Relyvrio pentru SLA retras de pe piață după un studiu clinic eșuat. CNN, accesat la 14 mai 2024.
4. edaravone eficacitate în scleroza laterală amiotrofică cu capacitate vitală forțată redusă: Analiza post-hoc a studiului 19 (MCI186-19) [studiu clinic NCT01492686]. NCBI, 14 iunie 2022.
5. Siguranța și eficacitatea edaravone la pacienții cu scleroză laterală amiotrofică: o revizuire sistematică și o meta-analiză. Neurological Sciences, accesat la 14 mai 2024. 
6. Novins, Olivia, et al. Aprobarea Relyvrio: Lecții învățate. Parexel, accesat la 14 mai 2024.
7. Studiul Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol pentru scleroza laterală amiotrofică. The New Englang Journal of Medicine, accesat la 14 mai 2024.
8. EU/3/17/1844 - denumire orfană pentru tratamentul sclerozei laterale amiotrofice. Agenția Europeană pentru Medicamente, 31 martie 2017.