Aprobarea Revumenib în Europa și nu numai: Când va ajunge la dumneavoastră tratamentul revoluționar pentru leucemie?

Recenta aprobare FDA a Revumenib marchează un progres semnificativ în tratamentul leucemiei acute cu rearanjament KMT2A. Această formă rară și agresivă de leucemie afectează copii și adulți, inclusiv pe cei a căror leucemie mieloidă acută (LMA) se dezvoltă ca efect secundar al chimioterapiei pentru un alt cancer.

Fiind prima terapie țintită pentru acest tip de leucemie, revumenib oferă noi speranțe pentru pacienți și familiile acestora. Cu toate acestea, în prezent este disponibil doar în SUA. Când va fi disponibil acest tratament nou pentru pacienții din Europa, Marea Britanie și alte regiuni din întreaga lume?

Pentru ce este utilizat revumenib?

Indicația Revumenib este pentru leucemia acută recidivantă sau refractară cu o translocație KMT2A. Acesta poate fi utilizat atât la adulți, cât și la copii cu vârsta de peste 1 ¹ ani.

Anomaliile KMT2A sunt prezente în 5-15% din cazurile de leucemie limfoblastică acută (LLA) și în 3% din cazurile de leucemie mieloidă acută (LMA) la adulți ². Ca atare, revumenib nu este aplicabil pentru toate cazurile de leucemie, dar se adresează unui subset dificil care este adesea rezistent la terapiile standard.

Cum acționează revumenib pentru leucemia acută?

Revumenib este un inhibitor al meninei - primul medicament din această clasă indicat pentru tratamentul leucemiei. Modul în care acționează este prin blocarea interacțiunii menin-KMT2A, care este esențială în stimularea proliferării celulelor leucemice cu această anomalie genetică. În acest fel, medicamentul își propune să ajute unii pacienți să obțină remisiune și să treacă la tratamente potențial curative, cum ar fi transplantul de celule stem ³.

Care este rata de succes a revumenib în studiile clinice?

Revuforj (revumenib) a primit aprobarea FDA pe baza rezultatelor studiului AUGMENT-101. Principalele rezultate raportate ale studiului au fost:

• 63% dintre pacienți au avut un răspuns parțial sau complet la tratament;
• 21,2% dintre pacienții tratați cu revumenib au obținut remisiune completă sau remisiune completă cu recuperare hematologică parțială;
• Timpul median până la remisia completă a fost de 1,9 luni;
• Durata mediană a răspunsului a fost de 6,4 luni ⁴.

Potrivit Dr. Ghayas C. Issa de la MD Anderson Cancer Center, revumenib este promițător ca terapie care schimbă paradigma datorită capacității sale de a obține răspunsuri profunde, de a menține remisia după transplantul de celule stem și de a permite utilizarea prelungită cu un profil de siguranță gestionabil ⁵.

Când va primi revumenib aprobarea EMA?

Începând cu noiembrie 2024, nu există nicio cerere de autorizare de introducere pe piață activă pentru revumenib în UE. Din păcate, acest lucru înseamnă că este puțin probabil să fie disponibil pentru pacienții din Europa în curând.

În mod obișnuit, o revizuire a aprobării EMA durează până la 210 zile. Teoretic, dacă producătorul de revumenib depune o cerere de aprobare EMA la începutul anului 2025, medicamentul ar putea fi aprobat în același an. Cu toate acestea, dacă acest lucru se va întâmpla, rămâne de văzut.

Când va fi disponibil revumenib în Marea Britanie?

Este greu de spus. Din noiembrie 2024, nu a fost depusă nicio cerere de aprobare a revumenib de către MHRA. Cu toate acestea, acest lucru nu este neapărat necesar. În conformitate cu reglementările post-Brexit, MHRA poate aproba un medicament pe baza aprobării unui alt organism de reglementare (de exemplu, FDA). Cel puțin în teorie, dacă MHRA decide să urmeze această cale, revumenib ar putea fi disponibil în Regatul Unit chiar înainte de a fi disponibil în Europa. Cu toate acestea, va trebui să așteptăm și să vedem dacă acest lucru se va întâmpla.

Cum să obțineți revumenib înainte ca acesta să fie disponibil în țara dumneavoastră

Dacă dumneavoastră sau o persoană dragă aveți leucemie acută cu translocație KMT2A, este posibil să vă simțiți descurajați de perspectiva de a aștepta ca revumenib să devină disponibil în țara dumneavoastră. Vestea bună este că nu trebuie să așteptați. Aveți la dispoziție două metode sigure, legale și rapide de a accesa Revuforj (revumenib) înainte de aprobarea EMA, MHRA sau orice altă autorizare locală.

O opțiune se referă la programele de acces extins, iar alta - la achiziționarea și importul revumenibului ca pacient desemnat. Iată ce înseamnă fiecare opțiune.

Programul de acces extins Revumenib

Producătorul medicamentului, Syndax, are un program de utilizare din motive personale (acces extins) pentru pacienții cu sediul într-o țară în care medicamentul nu este încă aprobat. Pentru a fi luat în considerare pentru acest program, medicul dumneavoastră curant ar trebui să contacteze Syndax prin [email protected].

Vă rugăm să rețineți că programul poate avea anumite limitări și că nu toți pacienții sau toate locațiile pot fi eligibile. Cu toate acestea, merită întotdeauna să verificați și, conform site-ului web al companiei, veți primi o decizie în termen de 5 zile lucrătoare.

Cumpărați revumenib ca pacient nominalizat

Dacă Programul de acces extins pentru revumenib nu este o opțiune pentru dumneavoastră, puteți, de asemenea, să cumpărați și să importați direct medicamentul pentru uz personal. Acest lucru este permis în conformitate cu regulamentul privind pacientul desemnat în vigoare în majoritatea țărilor.

Regulamentul se aplică atunci când un medicament nu este încă aprobat sau disponibil în țara pacientului și:

• este aprobat în altă parte;
• nu are alternative locale, și
• este pentru uz personal.

Acest proces necesită o rețetă de la medicul dumneavoastră curant. În funcție de țara dumneavoastră, se pot aplica alte cerințe privind documentația.

Doriți să utilizați regulamentul privind importul pacienților desemnați pentru a obține revumenib înainte de aprobarea sa în Europa, Regatul Unit sau în altă țară din afara SUA? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă corespunzătoare.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră la Everyone.org, astfel încât să vă putem ajuta să cumpărați revumenib imediat.

Referinţe:

1. FDA aprobă Revumenib pentru leucemia acută R/R cu o translocație KMT2A. OncLive, accesat la 28 noiembrie 2024.
2. Rearanjamentele KMT2A-CBL în leucemiile acute: caracteristici clinice și puncte de ruptură genetică. Blood Advances, 28 decembrie 2021.
3. Syndax anunță aprobarea FDA pentru Revuforj® (revumenib), primul și singurul inhibitor de Menin pentru tratarea pacienților adulți și pediatrici cu leucemie acută recidivantă sau refractară cu translocație KMT2A. Syndax, accesat la 28 noiembrie 2024.
4. Syndax anunță rezultate Pivotal Topline pozitive din cohorta de LMA mNPM1 recidivată sau refractară în studiul AUGMENT-101 cu Revumenib. Syndax, accesat la 28 noiembrie 2024.
5. Studiul AUGMENT-101 cu Revumenib îndeplinește punctul final primar în leucemia acută KMT2Ar. Targeted Oncology, 12 august 2024.