Aprobarea Tarlatamab în Europa: Când va veni (și cum să nu așteptați)?

În mai 2024, FDA a acordat aprobarea accelerată pentru Imdelltra (tarlatamab), un tratament de primă clasă pentru cancerul pulmonar cu celule mici în stadiu extins ¹.

Acesta este un moment crucial pentru pacienții cu acest tip de cancer greu de tratat. Cu toate acestea, speranța unui nou tratament aprobat trăiește întotdeauna în umbra termenelor de aprobare pentru orice pacient care trăiește în afara SUA.

Iată ce trebuie să știți despre aprobarea așteptată a tarlatamab de către EMA, MHRA și altele. Inclusiv modalități de accesare în siguranță a tratamentului între timp.

Pentru ce se utilizează tarlatamab?

Imdelltra (tarlatamab) este indicat pentru tratamentul adulților cu cancer pulmonar cu celule mici în stadiu extins (ES-SCLC) atunci când boala a progresat în timpul sau după chimioterapia pe bază de platină ².

Cum funcționează Imdelltra?

Imdelltra este un anticorp bi-specific inovator. Acesta vizează atât proteina DLL3 de pe celulele canceroase, cât și antigenul CD3 de pe celulele T. Această acțiune ajută sistemul imunitar să atace și să distrugă celulele canceroase în care este prezentă DLL3.

Amgen raportează că proteina DLL3 se găsește în 85-96% din cazurile de cancer pulmonar cu celule mici (SCLC), dar este rar întâlnită în celulele sănătoase.

Interesant este faptul că DLL3 este exprimată în peste 76% din cazurile de cancer de prostată neuroendocrin rezistent la castrare ³. Acest lucru face ca tarlatamab să fie potențial interesant și ca tratament pentru această indicație. Un studiu de fază 1 care investighează această posibilitate este în curs de desfășurare ⁴.

Care este eficacitatea tarlatamab în studiile clinice?

Aprobarea accelerată de către FDA a Imdelltra s-a bazat pe rezultatele studiului clinic de fază 2 DeLLphi-301 ⁵. În acest studiu, principalele rezultate raportate au fost:

• 40% dintre pacienții tratați cu tarlatamab au avut un răspuns parțial sau complet la tratament;
• Supraviețuirea mediană fără progresie a fost de 4,9 luni;
• Supraviețuirea generală mediană a fost de 14,3 luni;
• Dintre pacienții care au răspuns la tratament, 58% prezentau în continuare răspunsul după 6 luni, iar 55% continuau să îl prezinte la data limită a datelor;
• Cele mai frecvente reacții adverse au fost sindromul de eliberare a citokinelor (CSR), febra, pierderea poftei de mâncare și un gust metalic. CSR a fost observat mai ales la prima și a doua doză de medicament și a fost în general de grad scăzut ⁵.

Rezultatele studiului de fază 1 DeLLpro-300 axat pe cancerul de prostată neuroendocrin sunt așteptate după august 2025.

Este tarlatamab aprobat de FDA?

Da, Imdelltra (tarlatamab) a primit o aprobare accelerată din partea FDA în mai 2024. Pentru a-și menține statutul aprobat, tarlatamab va trebui să își confirme beneficiile clinice în studii clinice suplimentare.

Când va primi Imdelltra (tarlatamab) aprobarea EMA?

Până în iunie 2024, nicio cerere oficială de autorizație de introducere pe piață nu a fost depusă la EMA. Cu toate acestea, în ianuarie 2024, EMA a acordat tarlatamab o desemnare de medicament orfan ⁶. Aceasta înseamnă că, atunci când va fi depusă o cerere de autorizare EMA pentru acest medicament, acesta poate beneficia de un termen de autorizare mai scurt decât cel obișnuit de 210 zile.

Presupunând că cererea de autorizație de introducere pe piață a Imdelltra va fi depusă înainte de sfârșitul anului, este tehnic posibil ca medicamentul să obțină aprobarea EMA în 2025.

Când va fi disponibil tarlatamab în Europa?

Dacă presupunem cel mai optimist scenariu, în care tarlatamab obține aprobarea europeană până la jumătatea anului 2025, acest lucru nu înseamnă că va deveni disponibil în întreaga Europă în același timp. 

Fiecare stat membru al UE are propriul proces local și propriul calendar pentru lansarea medicamentelor nou aprobate. Media UE pentru medicamentele orfane este de 636 de zile, Germania fiind cea mai rapidă (102 zile), iar Estonia - cea mai lentă (1 081 de zile) [7]. 

Cu alte cuvinte, chiar și în cel mai optimist scenariu, Imdelltra ar putea fi disponibil cel mai devreme în unele țări din Europa la sfârșitul anului 2025. Pacienții din alte țări s-ar putea confrunta cu un timp de așteptare suplimentar de peste 2 ani.

Când va fi aprobat tarlatamab în Regatul Unit?

Tarlatamab a fost inclus în proiectul Orbis al FDA - o inițiativă pentru prezentarea și revizuirea simultană a tratamentelor oncologice. MHRA din Regatul Unit face, de asemenea, parte din proiect. Acestea fiind spuse, medicamentul nu este încă aprobat oficial în Regatul Unit, deși FDA i-a dat deja undă verde.

Să sperăm că se va obține aprobarea MHRA pentru tarlatamab înainte de sfârșitul anului 2024.

Când va fi disponibil tarlatamab pentru pacienții din Regatul Unit?

Să presupunem că Imdelltra obține aprobarea MHRA până la sfârșitul anului 2024. Înainte de a putea fi inclus în NHS și de a deveni disponibil pentru pacienții din Regatul Unit, tarlatamab va avea nevoie de o evaluare pozitivă din partea NICE.

NICE a inițiat deja o revizuire a medicamentului, cu o dată de decizie preconizată în decembrie 2024. Dacă rezultatul este pozitiv, pacienții din Regatul Unit ar putea începe tratamentul cu tarlatamab înainte de mijlocul anului 2025.

Când va fi Imdelltra disponibil în alte țări?

Tarlatamab este în curs de evaluare pentru aprobare în alte câteva țări, inclusiv:

• Canada: De asemenea, parte a proiectului Orbis, Health Canada examinează cererea de aprobare a tarlatamab din ianuarie 2024. Procesele de aprobare a medicamentelor în Canada pot dura între 7 luni și un an, ceea ce înseamnă că medicamentul ar putea obține, teoretic, aprobarea locală până la sfârșitul anului 2024 sau începutul anului 2025. 
• Brazilia: ANVISA a fost inclusă în proiectul Orbis și o decizie ar putea fi luată în curând. Procesul de aprobare a medicamentelor din Brazilia durează de obicei până la 120 de zile, astfel încât o aprobare în 2024 poate fi încă posibilă.
• Israel: De asemenea, inclus în proiectul Orbis, Ministerul Sănătății din Israel examinează Imdelltra în vederea aprobării. Procesul local poate dura până la 270 de zile, ceea ce înseamnă că, probabil, vom avea în vedere sfârșitul anului 2024 sau începutul anului 2025 ca dată potențială de aprobare. 
• Japonia: În mai 2024, Amgen a depus o cerere de aprobare pentru tarlatamab la PMDA din Japonia. Procesul poate dura până la un an în Japonia, ceea ce înseamnă că medicamentul poate primi undă verde pe la jumătatea anului 2025.  

Ce se întâmplă dacă procesul de aprobare a medicamentelor din țara dumneavoastră durează mult timp sau dacă vă aflați undeva unde nici măcar nu a început?

Cum să obțineți Imdelltra (tarlatamab) înainte ca acesta să fie aprobat în țara dumneavoastră

Sunteți un pacient cu cancer pulmonar cu celule mici în stadiu extins? Dacă medicul dumneavoastră este de părere că ați putea beneficia de un tratament cu tarlatamab, este posibil să nu fie nevoie să așteptați aprobarea locală a acestuia. În schimb, ați putea lua în considerare achiziționarea imediată a medicamentului prin intermediul Importului pentru pacienți desemnați.

Tarlatamab acces extins (utilizare compassionată)

În majoritatea țărilor, pacienților li se permite în mod legal să cumpere și să importe medicamente care le-ar putea îmbunătăți calitatea vieții sau să abordeze afecțiuni care le pun viața în pericol. Dacă doriți să accesați Imdelltra înainte de aprobarea sa în țara dumneavoastră, aceasta ar putea fi o opțiune pentru dumneavoastră și medicul dumneavoastră.

Reglementarea care face posibil acest lucru este cunoscută sub denumirea de Importul pacientului cu nume. Pot exista variații între țări în ceea ce privește cerințele administrative specifice. Cu toate acestea, în toate cazurile, aceste criterii trebuie îndeplinite:

• Medicamentul în cauză are autorizație de punere pe piață în altă țară și nu este (încă) aprobat sau disponibil în țara pacientului;
• Nu există alternativă pe piața locală;
• Medicamentul este pentru uz personal;
• Pacientul are o rețetă de la medicul curant;
• Medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. Acest lucru poate necesita documente diferite de la o țară la alta.

Doriți să utilizați regulamentul privind importul pacienților desemnați pentru a obține tarlatamab înainte de aprobarea sa în UE (sau în Regatul Unit, Israel, Canada, Japonia sau în altă parte)? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă corespunzătoare.

Aveți deja o rețetă? Echipa noastră vă poate sprijini cu achiziționarea Imdelltra imediat. Luați legătura cu noi pentru mai multe informații.

Referinţe:

1. FDA acordă aprobare accelerată tarlatamab-dlle pentru cancerul pulmonar. FDA, accesat la 25 iunie 2024.
2. PUNCTELE PRINCIPALE ALE INFORMAȚIILOR DE PRESCRIERE. Accessdata.fda.gov, accesat la 25 iunie 2024.
3. Expresia proteinei delta-like 3 și țintirea terapeutică în cancerul de prostată neuroendocrin. PubMed, 20 martie 2019.
4. Un studiu privind AMG 757 la participanții cu cancer de prostată neuroendocrin. ClinicalTrials.gov, accesat la 25 iunie 2024.
5. AMGEN PREZINTĂ NOI DATE DESPRE TARLATAMAB ÎN CANCERUL PULMONAR CU CELULE MICI. Amgen, 20 octombrie 2023.
6. EU/3/23/2876 - desemnare orfană pentru tratamentul cancerului pulmonar cu celule mici. Agenția Europeană pentru Medicamente, 12 ianuarie 2024.
7. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, accesat la 25 iunie 2024.