Care sunt cele mai recente descoperiri în scleroza multiplă (SM)?
Ultima actualizare: 01 noiembrie 2019

Puteți avea acces legal la medicamente noi, chiar dacă acestea nu sunt aprobate în țara dumneavoastră.
Aflați cumPotențialul agenților neuroprotectori pentru o formă cu totul nouă de tratament.
Federația Internațională pentru SM afirmă că boala este "una dintre cele mai frecvente tulburări neurologice din lume. În multe țări, este principala cauză de invaliditate netraumatică la adulții tineri. În timp ce unele persoane cu SM prezintă un handicap redus pe parcursul vieții, până la 60 % dintre acestea pot fi incapabile să meargă fără ajutor la 20 de ani de la debutul bolii". Aceasta înseamnă că noile cercetări în domeniul SM sunt o prioritate majoră.
Tratamente actuale pentru SM
SM, scleroza multiplă, este cea mai frecventă boală inflamatorie cronică a sistemului nervos central. Există mai multe tipuri diferite de SM și, dintre acestea, forma recurent-remisivă conduce la invaliditate în timpul recăderilor, urmată de remisiuni complete și parțiale în faza remitentă. Severitatea recidivelor și starea generală a pacientului se agravează pe măsură ce boala progresează. Tratamentele actuale pentru SM sunt în principal terapii antiinflamatorii care acționează prin modularea sistemului imunitar și inhibă astfel cauzele bolii. Cu toate acestea, aceste medicamente au doar un efect limitat asupra încetinirii progresiei handicapului1.
Ce este neuroprotecția?
Scleroza multiplă cauzează inflamarea țesutului care eliberează substanțe chimice care distrug fibrele nervoase, cauzând dizabilitățile frecvent întâlnite în cazul bolii. Neuroprotecția este propusă ca o modalitate de a proteja aceste celule nervoase de deteriorare și, astfel, de a proteja sistemul nervos central și de a opri sau reduce simptomele și dizabilitățile2.
The Handbook of Neuroprotection - K.K. Jain, 2011 - de Springer enumeră aproximativ 80 de categorii și include exemple de peste 400 de agenți neuroprotectori cunoscuți. Aceștia includ substanțe destul de comune, de la vitamine la opioide, iar efectele lor neuroprotectoare au fost identificate în urma experimentelor și a studiilor clinice. Cu toate acestea, pentru a dezvolta tratamentul sau combinația potrivită de substanțe, cercetătorii trebuie mai întâi să cartografieze caracteristicile unice ale SM și modul în care aceasta afectează pacienții.
La sfârșitul anului trecut au fost făcuți primii pași importanți în înțelegerea efectelor neurodegenerative unice ale bolii. Într-o nouă cercetare de la UCLA - Universitatea din California - publicată săptămâna trecută, o echipă de cercetători a făcut o descoperire semnificativă în identificarea expresiilor genice specifice care ar putea explica de ce leziunile neuronale nu sunt reparate în SM. "Expresia genetică modificată a sintezei colesterolului în astrocitele din măduva spinării și nervul optic a fost identificată ca o țintă potențială pentru dizabilitățile de mers și, respectiv, de vedere."3.
Nucleul cercetării a fost o teorie bazată pe ideea că, întrucât tipul și gravitatea dizabilităților pot diferi semnificativ, mecanismele moleculare care creează fiecare dizabilitate ar putea, de asemenea, să difere. De fapt, simptomele SM sunt multifocale2 - ceea ce înseamnă că afectează diferite părți ale sistemului nervos în moduri diferite. În acest scop, grupul de cercetare a analizat astrocitele, o celulă cerebrală care este activată la persoanele cu SM și care joacă roluri importante în boală. Rezultatele obținute la șoarecii cu SM au susținut ipoteza că țintirea expresiilor genice specifice din sistemul nervos central (creier și măduva spinării) poate avea un efect neuroprotector și poate duce la inversarea handicapului.
Folosind șoareci, echipa a căutat astrocite în diferite părți ale creierului și măduvei spinării care sunt legate de mers, vedere și cunoaștere. Apoi au comparat modificările genetice din regiunile care corespund diferitelor dizabilități. În special, atunci când s-au uitat la măduva spinării, care este esențială pentru mers, au descoperit o sinteză mai scăzută a colesterolului la șoarecii cu SM. Colesterolul este produs în astrocite și contribuie la formarea mielinei.
"Oamenii de știință au emis ipoteza că, în timp ce inflamația cauzează pierderea de mielină, scăderea expresiei genelor de sinteză a colesterolului în astrocite este cea care explică de ce pierderea de mielină și leziunile nervoase nu sunt reparate în SM. Atunci când oamenii de știință au tratat șoarecii cu un medicament care a crescut expresia genelor de sinteză a colesterolului, capacitatea șoarecilor de a merge s-a îmbunătățit semnificativ."3
Care este impactul acestui rezultat?
Deși este posibil ca un tratament uman să mai dureze câțiva ani, aceste rezultate evidențiază faptul că tratamentele care vizează dizabilități specifice pot repara de fapt daunele cauzate. În timp ce au un potențial puternic de a ajuta la stoparea progresiei bolii, tratamentele de neuroprotecție care utilizează țintirea concentrată a genelor ar putea - pe baza acestor rezultate ale cercetării - să ajute oamenii să recâștige efectiv unele funcții pierdute din orice handicap, cum ar fi vederea, mersul sau cunoașterea.
Așteptăm cu nerăbdare să vedem mai multe cercetări privind acest rezultat intrigant!
everyone.org vă va ține la curent cu cele mai recente evoluții privind neuroprotecția sau cu orice medicamente noi care devin disponibile.
Referințe:
K.K. Jain, The Handbook of Neuroprotection, © Springer Science+Business Media, LLC 2011
- Neuroprotecția în tratamentul sclerozei multiple,
Nervenartz, august 2011 - Neuroprotecție,
Multiple Sclerosis Trust, aprilie 2015 - Transcriptomică specifică celulei și regiunii în modelul sclerozei multiple: Accent pe astrocite,
PNAS, ianuarie 2018