Aprobarea Zanidatamab pentru cancerul tractului biliar: Cât timp va trebui să așteptați?

Pentru pacienții cu cancer al tractului biliar HER2-pozitiv (BTC) care au progresat după tratamentul inițial, prognosticul rămâne slab. În prezent, nu există terapii HER2-țintă aprobate pentru BTC, așa cum există pentru alte tipuri de cancer.

Zanidatamab, o terapie experimentală orientată spre HER2, își propune să abordeze această lacună. Datele recente din studiile clinice sugerează că ar putea îmbunătăți rezultatele pentru pacienți prin furnizarea de răspunsuri antitumorale durabile și siguranță gestionabilă ¹. Dacă va fi aprobat, zanidatamab ar putea modifica semnificativ peisajul tratamentului BTC. Acesta ar putea oferi o opțiune pacienților care au rămas fără opțiuni.

Cu toate acestea, zanidatamab așteaptă încă aprobarea de reglementare din partea unor agenții precum FDA și EMA. Așadar, când ar putea pacienții din întreaga lume să aibă acces la această nouă terapie țintită pentru BTC?

Pentru ce se utilizează zanidatamab?

Zanidatamab este dezvoltat pentru tratarea mai multor tumori solide HER2-pozitive. Inclusiv adenocarcinom gastroesofagian (GEA) avansat sau metastatic, cancer al tractului biliar (BTC) și cancer mamar ².

Fiind un anticorp bispecific cu dublă etichetare HER2, zanidatamab se leagă de două locuri diferite de pe proteina HER2. În plus, acesta sporește capacitatea sistemului imunitar de a ataca celulele canceroase. Acest mecanism de legare îl poate ajuta să depășească rezistența observată la alte terapii care vizează HER2.

Sunt în curs de desfășurare studii clinice pentru zanidatamab în cancerul mamar și GEA. Cu toate acestea, se află deja sub revizuire prioritară pentru aprobarea FDA pentru tratarea cancerului tractului biliar tratat anterior, nerezecabil, HER2-pozitiv, local avansat sau metastatic ³.

Care sunt rezultatele studiului clinic al zanidatamab?

Conform rezultatelor publicate ale studiului pe termen lung de fază 2b HERIZON-BTC-01, acestea sunt principalele rezultate prezentate de zanidatamab:

• 41,3% dintre pacienții tratați cu zanidatamab au avut un răspuns parțial sau complet;
• Durata mediană a răspunsului a fost de 14,9 luni pentru pacienții cu expresie HER2 ridicată (IHC 3+). Pentru pacienții cu expresie HER2 scăzută (IHC 2+), aceasta a fost de 7,5 luni;
• Supraviețuirea globală mediană a fost de 15,5 luni (18,1 luni pentru pacienții IHC 3+ și 5,2 luni pentru pacienții IHC 2+);
• Supraviețuirea mediană fără progresie a fost de 5,5 luni ⁴.

Aceste rezultate evidențiază potențialul zanidatamab de a răspunde unei nevoi semnificative nesatisfăcute de terapii țintite care pot îmbunătăți supraviețuirea globală a BTC. Terapiile actuale standard de îngrijire obțin o supraviețuire globală de 6 până la 9 luni. Conform rezultatelor studiului clinic, zanidatamab ar putea îmbunătăți semnificativ acest rezultat ⁴.

Când va primi zanidatamab aprobarea FDA?

Zanidatamab este în prezent examinat de FDA. Data țintă a deciziei este 29 noiembrie 2024 ³. În caz afirmativ, aceasta va fi prima terapie țintită aprobată pentru cancerul tractului biliar care exprimă HER2.

Când va primi zanidatamab aprobarea EMA?

La începutul anului 2024, EMA a acceptat cererea de autorizare a comercializării zanidatamab în Europa. Această cerere este în prezent încă în curs de examinare.

De obicei, deciziile de aprobare ale EMA durează până la 210 zile. Dacă agenția respectă acest termen, ne-am putea aștepta ca aprobarea EMA pentru zanidatamab să devină un fapt spre mijlocul anului 2025. Cu excepția cazului în care, desigur, decizia este negativă sau se solicită informații suplimentare de la producător.

Când va fi disponibil zanidatamab în Marea Britanie?

Este mai dificil de răspuns la această întrebare, deoarece nu există nicio cerere activă de autorizare a introducerii pe piață a zanidatamab în Regatul Unit.

Cu toate acestea, o astfel de cerere nu este o condiție prealabilă pentru aprobare. După Brexit, MHRA ar putea decide să aprobe un medicament pe baza aprobării unei alte agenții de încredere (de exemplu, FDA sau EMA). Dacă MHRA alege această cale, ar putea, teoretic, să îl aprobe de îndată ce zanidatamab primește aprobarea FDA (sperăm în noiembrie 2024) sau aprobarea EMA (sperăm la jumătatea anului 2025).

Cum să obțineți zanidatamab pentru BTC înainte ca acesta să fie disponibil în țara dumneavoastră

Procesele de aprobare a medicamentelor din întreaga lume durează. Dacă aveți nevoie urgentă de tratament pentru cancerul tractului biliar, acest lucru poate fi descurajant. Cu toate acestea, vestea bună este că nu trebuie să așteptați până când zanidatamab este disponibil în țara dumneavoastră. Trebuie doar să așteptați până când acesta primește o aprobare undeva în lume. Imediat ce se întâmplă acest lucru, îl puteți accesa prin intermediul regulamentului de import pentru pacienți desemnați.

Iată cum funcționează.

Cumpărați zanidatamab ca pacient nominalizat

Pacienților din întreaga lume li se permite în mod legal să cumpere și să importe medicamente pentru uz personal, în cazul în care acestea le-ar putea îmbunătăți viața sau ar putea rezolva afecțiuni care le pun viața în pericol. În special dacă aceste medicamente nu sunt încă aprobate sau disponibile pe plan local.

Dacă doriți să începeți tratamentul cu zanidatamab înainte ca acesta să fie aprobat acolo unde vă aflați, aceasta ar putea fi o opțiune pentru dumneavoastră și medicul dumneavoastră. Reglementarea care face acest lucru posibil este cunoscută sub numele de Importul pacientului numit. În temeiul acestui regulament, pacienții pot importa un medicament care nu este încă aprobat sau disponibil în țara lor dacă:

• este aprobat în altă parte;
• nu are alternative locale, și
• este pentru uz personal.

Acest proces necesită o rețetă de la medicul dumneavoastră curant. Și îl puteți utiliza numai după ce zanidatamab are aprobare undeva în lume. Se pot aplica alte cerințe privind documentația, în funcție de țara dumneavoastră.

Doriți să utilizați regulamentul privind importul pacientului desemnat pentru a obține zanidatamab înainte de aprobarea sa de către FDA, MHRA sau EMA? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă corespunzătoare.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră la Everyone.org, astfel încât să vă putem ajuta să cumpărați zanidatamab de îndată ce primește prima aprobare globală. Oriunde ar putea fi aceasta.

Contactați-ne

Referinţe:

1. Zanidatamab în cancerul tractului biliar (BTC) HER2-pozitiv (HER2+) tratat anterior: Supraviețuire globală (SG) și urmărire mai lungă din studiul de fază 2b HERIZON-BTC-01. Journal of Clinical Oncology, 299 mai 2024. 
2. Jazz Pharmaceuticals prezintă la ESMO 2024 date actualizate de fază 2 pentru Zanidatamab care demonstrează o creștere a mPFS în adenocarcinomul gastroesofagian metastatic HER2-pozitiv. Jazz Pharmaceuticals plc. Investors, 16 septembrie 2024.
3. Wahner, Ashling. FDA acordă revizuire prioritară Zanidatamab pentru cancerul metastatic HER2 + al tractului biliar. OncLive, 29 mai 2024.
4. Jazz Pharmaceuticals prezintă la ASCO 2024 datele privind supraviețuirea globală și urmărirea mai lungă din studiul HERIZON-BTC-01 de evaluare a Zanidatamab în cancerul tractului biliar HER2-pozitiv tratat anterior. Jazz Pharmaceuticals plc. Investors, 1 iunie 2024.