O nouă terapie genică la orizont pentru SMA

Un nou medicament intravenos (IV), Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx), este obtinerea unei revizuiri prioritare de la Statele Unite food and drug Administration (FDA) pentru tratamentul atrofiei musculare spinale (SMA) tip 1, la sugari de până la 9 luni.

SMA este o boală genetică rară care scade funcția musculară pe măsură ce progresează. Tipul 1 al acestei boli este forma cea mai frecventă și severă. Sugarii cu SMA tip 1 prezintă, de obicei, simptome la scurt timp după naștere și, dacă nu sunt lăsați să nu fie lăsați să ridice capul, să nu se ridice fără ajutor sau să respire, să tușească sau să înghită normal. Singurul medicament aprobat în prezent pentru SMA implică un tratament invaziv pe tot parcursul vieții constând din injecții periodice în lichidul spinal.

Pe de altă parte, noul medicament este o terapie de substituție genică care este destinată ca o "terapie o singură dată, potențial curativă", potrivit lui David Lennon, președintele companiei care a dezvoltat Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) (AveXis). Dr. Lennon a declarat, de asemenea, că noul lor medicament "abordează cauza genetică rădăcină a AMS fără a fi nevoie de dozare repetată" și, prin urmare, "reprezintă un progres terapeutic potențial semnificativ pentru acești pacienți și familiile lor". Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) ar putea deveni a doua terapie pentru AMS în cazul în care acesta câștiga aprobarea; Spinraza, primul, a fost aprobat de FDA pentru pacienții pediatrici și adulți în decembrie 2016.

Pentru mai multe detalii, vă rugăm să citiți articolul complet pe SMA News Today.