Aprobarea lui Mirdametinib la nivel mondial: Când ajunge la dumneavoastră noul tratament pentru NF1?

Neurofibromatoza de tip 1 (NF1) afectează aproximativ una din 3.000 de persoane. Aceasta poate fi moștenită, iar simptomele pot începe încă din copilărie. Deși nu există (încă) un leac pentru NF1, afecțiunea a fost tratată cu o varietate de terapii, niciuna dintre acestea nefiind special concepută pentru aceasta. Primul tratament aprobat de FDA special pentru NF1 a fost Koselugo (selumetinib). Următorul este așteptat să fie mirdametinib. Aceste evoluții oferă speranțe pentru o gestionare mai bună și mai bine direcționată a bolii în viitor.

Deși aprobarea mirdametinibului nu este încă un fapt, pare să fie o chestiune de timp. Iată ce ar trebui să știți despre termenele pentru aprobarea FDA, EMA, MHRA și altele. 

Ce este mirdametinib?

Mirdametinib este un medicament experimental care inhibă MEK1 și MEK2 - proteine implicate în creșterea celulară. Acesta este studiat pentru tratarea neurofibromatozei de tip 1 (NF1) și a gliomului de grad scăzut (LGG), în special cu semnalizare MAPK/ERK hiperactivă. Medicamentul este testat pentru utilizare atât la adulți, cât și la copii ¹. 

Trece mirdametinib bariera hematoencefalică?

Da, s-a demonstrat că mirdametinib traversează bariera hemato-encefalică. Acest lucru îl face potențial aplicabil pentru tratarea metastazelor cerebrale ². 

Mirdametinib vs selumetinib: Care este diferența?

Recent aprobat, Koselugo ( selumetinib) este un medicament similar cu mirdametinib. Ambele sunt inhibitori MEK. Cu toate acestea, ele nu sunt identice în ceea ce privește administrarea, eficacitatea sau siguranța. Unele dintre diferențele dintre ele sunt:

• Ușurința administrării: Pacienții care iau selumetinib nu trebuie să mănânce timp de 2 ore înainte și 1 oră după administrarea unei doze. În schimb, formularea mirdametinibului este independentă de aportul alimentar. Studiile privind mirdametinib includ, de asemenea, o formulă pentru copiii care nu pot înghiți o capsulă, ceea ce face ca administrarea generală să fie potențial mai ușoară ³. 
• Aplicabilitate: În timp ce selumetinib este aprobat numai pentru utilizare la copii, mirdametinib solicită aprobarea pentru utilizare atât la pacienții pediatrici, cât și la cei adulți ⁴. 

Mirdametinib vs trametinib: Care este diferența?

Trametinib este un alt inhibitor MEK care funcționează într-un mod similar cu mirdametinib și selumetinib. Cu toate acestea, principala diferență dintre cele două medicamente este că trametinib este aprobat pentru tratarea melanomului și a cancerului pulmonar cu celule non-small. 

O meta-analiză publicată în 2022 indică un potențial bun pentru trametinib în ceea ce privește controlul progresiei tumorale în neurofibroamele plexiforme (pNF) legate de NF1 și glioamele de grad scăzut (LGG) ⁵. Cu toate acestea, trametinibul nu este aprobat în prezent nicăieri pentru această indicație. 

Care este rata de succes a mirdametinib în studiile clinice?

Când FDA a acordat revizuire prioritară mirdametinibului în august 2024, a făcut-o pe baza studiului ReNeu de fază 2 [6]. Principalele rezultate raportate din acest studiu includ:

• 41% dintre pacienții adulți și 52% dintre pacienții pediatrici au răspuns la tratament (fie parțial, fie complet);
• Timpul median până la răspuns a fost de 7,8 luni la adulți și 7,9 luni la copii;
• 62% dintre adulții și 52% dintre copiii care au răspuns la tratament au obținut o reducere >50% a volumului tumoral;
• Cea mai bună schimbare mediană a volumului tumoral a fost -41% la adulți și -42% la copii;
• Mirdametinib a fost bine tolerat, majoritatea evenimentelor adverse fiind ușoare ⁷.

Când va primi mirdametinib aprobarea FDA?

La acordarea revizuirii prioritare pentru mirdametinib, FDA a stabilit o dată de decizie pentru 28 februarie 2025 ⁶. Desigur, nu există nicio garanție că decizia va fi pozitivă. Cu toate acestea, având în vedere datele din studiile clinice disponibile până în prezent, aprobarea FDA pare să fie rezultatul cel mai probabil. 

Când va primi mirdametinib aprobarea EMA?

În septembrie 2024, EMA a acceptat cererea de autorizare a introducerii pe piață a mirdametinib ⁸. În mod obișnuit, o decizie pentru aprobarea EMA poate dura până la 210 zile. În cazul în care rezultă într-o recomandare pozitivă, aprobarea devine oficială în termen de 67 de zile mai târziu. Cu alte cuvinte, ne așteptăm la o potențială aprobare europeană pentru mirdametinib în jurul lunii iulie 2025. 

Când va fi disponibil mirdametinib în Marea Britanie?

Începând cu septembrie 2024, nu există nicio cerere activă pentru aprobarea MHRA a mirdametinibului. Cu toate acestea, acest lucru nu trebuie să însemne că pacienții din Regatul Unit vor trebui să aștepte mai mult pentru aprobare decât cei din SUA sau UE. După Brexit, legislația britanică permite aprobarea aproape simultană a medicamentelor după ce o altă agenție de încredere (de exemplu, FDA sau EMA) le-a dat undă verde. Este teoretic posibil ca MHRA să utilizeze această legislație pentru a acționa rapid cu privire la aprobarea mirdametinibului în Regatul Unit. Cu toate acestea, numai timpul va spune dacă aceasta este într-adevăr intenția MHRA. 

Cum să accesați mirdametinib înainte ca acesta să fie disponibil în țara dumneavoastră

Chiar și cu potențiale aprobări în UE și Marea Britanie în 2025, mirdametinib nu va fi disponibil pentru toți pacienții în același timp. Dacă tratamentul dvs. nu poate aștepta, trebuie să știți că nu trebuie să așteptați. Există modalități de a accesa mirdametinib înainte ca acesta să fie disponibil oficial în țara dumneavoastră. O opțiune este să găsiți și să vă alăturați unui studiu clinic. O alta este să cumpărați mirdametinib pentru uz personal de îndată ce este aprobat undeva în lume (și aveți o rețetă pentru el). 

Alăturați-vă unui studiu clinic

Pentru a obține acces rapid la cel mai nou tratament pentru NF1, puteți încerca să vă alăturați unui studiu clinic în curs. Pentru a face acest lucru, trebuie să îndepliniți criteriile de eligibilitate. De asemenea, veți avea nevoie de sprijinul medicului dumneavoastră curant. Bine de reținut este că un studiu nu garantează că veți fi repartizat în grupul de tratament. Este posibil să primiți în schimb placebo.

Iată câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice în curs de desfășurare:

1. ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Cu toate acestea, unele dintre studii sunt deschise și participanților internaționali. În prezent, aceste studii privind mirdametinib recrutează pacienți din întreaga lume. Ar merita să fiți cu ochii pe ele.
2. EUClinicaltrials.eu: Această bază de date conține toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, ea conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul de studii clinice al UE.
3. myTomorrowws: Această organizație sprijină pacienții în găsirea opțiunilor de tratament în cadrul studiilor clinice.

Cumpărați mirdametinib pentru uz personal

Pacienților din întreaga lume li se permite în mod legal să cumpere și să importe medicamente pentru uz personal, în cazul în care acestea le-ar putea îmbunătăți viața sau ar putea rezolva afecțiuni care le pun viața în pericol. În special dacă aceste medicamente nu sunt încă aprobate sau disponibile pe plan local.

Dacă doriți să aveți acces la mirdametinib înainte ca acesta să fie aprobat în SUA, Europa și Regatul Unit (sau în țara în care vă aflați), aceasta ar putea fi o opțiune pentru dumneavoastră și medicul dumneavoastră. Reglementarea care face acest lucru posibil este cunoscută sub numele de Importul pacientului numit. Conform acestui regulament, pacienții pot importa un medicament care nu este încă aprobat sau disponibil în țara lor dacă:

• este aprobat în altă parte;
• nu are alternative locale, și
• este pentru uz personal.

Acest proces necesită o rețetă de la medicul dumneavoastră curant. Și îl puteți utiliza numai după ce mirdametinib este aprobat undeva în lume (oriunde ar fi aceasta). Se pot aplica alte cerințe privind documentația, în funcție de țara dumneavoastră.

Doriți să utilizați regulamentul privind importul pacientului desemnat pentru a obține mirdametinib înainte de aprobarea sa de către FDA, MHRA sau EMA? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă corespunzătoare.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră la Everyone.org, astfel încât să vă putem ajuta să cumpărați mirdametinib de îndată ce primește prima sa aprobare globală. Oriunde ar putea fi aceasta.

Referinţe:

1. Stewart, Judith. Mirdametinib: What is it and is it FDA approved?, Drugs.com, accesat la 17 septembrie 2024.
2. What is Mirdametinib used for?, Synapse, accesat la 17 septembrie 2024. 
3. Actualizare privind cercetarea NF1 de la SpringWorks Therapeutics. Children's Tumor Foundation, 25 mai 2021.
4. Adams, Ben. SpringWorks lansează campania "Coping isn't Care" înainte de potențiala aprobare a unui nou medicament. Fierce Pharma, 16 mai 2024.
5. Eficacitatea și siguranța trametinibului în neurofibromatoza de tip 1 asociată neurofibromului plexiform și gliomului de grad scăzut: O revizuire sistematică și o meta-analiză. NCBI, 31 iulie 2022.
6. Mirdametinib primește revizuire prioritară FDA în neurofibromatoza de tip 1 cu PN. Targeted Oncology, accesat la 17 septembrie 2024. 
7. SpringWorks Therapeutics anunță datele care vor fi prezentate la întâlnirea anuală 2024 a Societății Americane de Oncologie Clinică (ASCO). SpringWorks Therapeutics, 23 mai 2024.
8. FDA acordă revizuire prioritară pentru NDA pentru mirdametinib pentru tratamentul adulților și copiilor cu neurofibromuri plexiforme asociate neurofibromului de tip 1. Springworks Therapeutics, accesat la 17 septembrie 2024.