Aprobarea Resminostatului de către EMA (și FDA, MHRA și altele): Cât timp va trebui să așteptați?

Limfomul cutanat cu celule T (CTCL) este un tip rar de cancer, care afectează aproximativ 8 persoane dintr-un milion ¹. Există o serie de tratamente disponibile pentru această afecțiune, cum ar fi steroizii topici, fototerapia, chimioterapia sistemică și terapiile țintite, cum ar fi vorinostatul și romidepsina. Prin urmare, Kinselby (resminostat) nu este prima sau singura opțiune de tratament pentru pacienții cu CTCL. Cu toate acestea, tratamentele pentru CTCL în stadiu avansat rămân limitate.

Aprobarea resminostatului de către EMA ar putea fi deosebit de interesantă pentru pacienții europeni, deoarece alte opțiuni de tratament, cum ar fi voriostat și romidepsin, s-au confruntat cu probleme de aprobare și nu sunt disponibile în această regiune.

Iată ce știm despre termenele de aprobare și disponibilitate potențială a reminostatului în Europa, Marea Britanie și în alte țări. 

Pentru ce se utilizează resminostatul?

Kinselby (resminostat) este un medicament dezvoltat pentru tratamentul limfomului cutanat cu celule T (CTCL). Mai exact, este destinat ca tratament de întreținere pentru pacienții al căror CTCL a progresat după un tratament sistemic anterior ². 

Cât de eficient este resminostatul în studiile clinice?

Siguranța și eficacitatea Kinselby în tratarea limfomului cutanat cu celule T au fost testate în cadrul studiului clinic de fază 2 RESMAIN. Cele mai importante rezultate raportate au fost:

• Resminostat a arătat o îmbunătățire de 97,6% a supraviețuirii fără progresie (PFS) față de placebo (mediana PFS a fost de 8,3 luni pentru resminostat față de 4,2 luni pentru placebo);
• Timpul median până la următorul tratament a fost de 8,8 luni pentru pacienții cu resminostat și de 4,2 luni pentru grupul placebo;
• Mediana PFS "totală" (de la începutul ultimului tratament anterior până la progresia bolii) a fost de 24,3 luni pentru pacienții cu resminostat și de 14,9 luni pentru grupul placebo ³.

Aceste rezultate ale studiului clinic au arătat că resminostatul poate amâna progresia bolii în CTCL avansat - o constatare semnificativă atât pentru pacienți, cât și pentru medici. Studiul RESMAIN a stat la baza depunerii cererilor de autorizare de punere pe piață în mai multe țări. 

Este resminostatul aprobat undeva?

Nu începând cu mai 2024. Au fost depuse și sunt în curs de examinare cereri de autorizare de introducere pe piață în:

• SUA (cu desemnarea de medicament orfan) ⁴;
• UE (cu denumirea de "orfan") ⁵.

Producătorul Kinselby, 4SC, și-a anunțat intenția de a depune, de asemenea, cereri de autorizare de introducere pe piață la MHRA în Marea Britanie și la Swissmedic în Elveția. Acestea sunt în prezent în curs de pregătire ⁶.

Când va primi Kinselby (resminostat) aprobarea EMA?

Cererea de aprobare EMA pentru Resminostat este oficial în curs de revizuire din 29 februarie 2024. Procesul de revizuire durează până la 210 zile, cu excepția cazului în care sunt solicitate date suplimentare de la producător. Dacă presupunem cel mai optimist scenariu, Kinselby ar trebui să primească o recomandare pozitivă din partea CHMP până în octombrie 2024. Din acel moment, mai durează până la alte 67 de zile pentru ca aprobarea EMA să fie definitivă. 

Când va fi disponibil resminostat în Europa?

Din păcate, aprobarea nu este același lucru cu disponibilitatea. Chiar dacă resminostatul obține aprobarea EMA până la sfârșitul anului 2024 sau începutul anului 2025, nu va fi accesibil imediat pacienților din întreaga Europă. 

Fiecare stat membru are nevoie de un timp diferit pentru a negocia prețurile locale, pentru a decide asupra rambursării și pentru a lansa pe piață un medicament nou aprobat. În Germania, medicamentele orfane, cum ar fi resminostatul, devin disponibile în medie în 102 zile. Cu toate acestea, media UE de 636 de zile este mult mai puțin încurajatoare. În anumite țări, cum ar fi Estonia, poate dura chiar și până la 1 081 de zile în medie pentru ca un nou medicament să fie disponibil ⁷.

Prin urmare, locul în care vă aflați este un factor important în ceea ce privește momentul în care resminostatul va fi disponibil pentru dumneavoastră. Ar putea fi la jumătatea anului 2025 sau la sfârșitul anului 2028.

Când va fi aprobat Kinselby (resminostat) în Marea Britanie?

O cerere oficială de autorizație de introducere pe piață ar trebui să fie depusă la MHRA în orice moment. Cu toate acestea, chiar și în lipsa unei astfel de cereri, există reglementări post-Brexit care permit MHRA să aprobe medicamente la nivel local imediat ce acestea primesc undă verde de la un alt organism de reglementare de încredere (cum ar fi EMA sau FDA). Acest lucru este cunoscut sub numele de Procedura de încredere internațională ⁸.

Decizia de a merge pe această cale aparține MHRA, dar, teoretic, resminostatul ar putea fi aprobat în Marea Britanie cam în același timp cu restul Europei.

Când va fi disponibil resminostat în Marea Britanie?

În cazul în care MHRA aprobă resminostatul simultan cu EMA, ceea ce se așteaptă în jurul lunii octombrie 2024, medicamentul va necesita apoi o evaluare NICE înainte de a fi disponibil pentru pacienții din Marea Britanie. NICE va decide dacă Kinselby va fi disponibil pe NHS. Dacă va fi aprobat, medicamentul ar trebui să fie disponibil pentru pacienții din Marea Britanie în termen de trei luni de la data deciziei.

Până în mai 2024, NICE nu a inițiat o evaluare sau resminostat, ceea ce înseamnă că este imposibil de spus când va veni o potențială decizie. Presupunând cel mai optimist scenariu, în care MHRA urmează o potențială aprobare EMA la sfârșitul anului 2024, iar NICE ia o decizie pozitivă la scurt timp după aceea, resminostatul ar putea fi disponibil în Marea Britanie până la mijlocul anului 2025. Cu toate acestea, doar timpul va spune dacă așa decurge procesul. 

Cum să obțineți resminostat înainte de aprobarea sa de către FDA, EMA sau MHRA

În ciuda a ceea ce sugerează termenele de mai sus, așteptarea nu este singura opțiune pentru pacienții cu CTCL din SUA, Europa, Marea Britanie sau din alte părți.

De îndată ce resminostatul primește o aprobare undeva, puteți accesa imediat medicamentul oriunde altundeva, importându-l pentru uz personal. Această opțiune este cunoscută sub numele de Importul pacientului numit sau acces extins. Iată cum funcționează.

Resminostat acces extins

Chiar dacă un medicament nu este încă aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră, îl puteți accesa în mod legal. Un regulament cunoscut sub numele de "Named Patient Import" vă permite să cumpărați și să importați un medicament, atâta timp cât acesta îndeplinește aceste condiții:

• este aprobat undeva;
• nu este aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră (încă);
• nu are alternative locale, și
• este pentru uz personal.

Acest proces necesită o rețetă din partea medicului dumneavoastră curant. Ca în toate celelalte cazuri, medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. În funcție de țară, cerințele specifice privind documentația pot varia.

Doriți să începeți tratamentul cu Kinselby (resminostat) cât mai curând posibil, utilizând regulamentul privind importul pacientului desemnat? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă adecvată.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră la Everyone.org. Vă putem ajuta să cumpărați resminostat de îndată ce este aprobat undeva în lume.

Referinţe:

1. Linos, E. Tendințele de incidență a limfomului cutanat primar cu celule T în SUA din 2000 până în 2018: O analiză a datelor de populație SEER. NCBI, 1 septembrie 2022.
2. Rezultatele studiului RESMAIN vor fi prezentate la reuniunea anuală a EORTC Cutaneous Lymphoma Tumour Group 23 septembrie 2023. 4SC, 23 septembrie 2023.
3. Stadler, R.; Scarisbrick, J. Date de referință ale studiului RESMAIN prezentate la reuniunea anuală a grupului EORTC Cutaneous Lymphoma Tumour Group - 4SC AG. 4SC, 25 septembrie 2023.
4. 4SC primește de la FDA din SUA desemnarea de medicament orfan (ODD) pentru resminostat (Kinselby) în CTCL. 4SC, accesat la 28 mai 2024.
5. 4SC depune la EMA o cerere de autorizare de introducere pe piață pentru Resminostat (Kinselby). 4SC, 1 martie 2024.
6. 4SC AG: S-a primit de la MHRA din Marea Britanie o derogare de la planul de investigație pediatrică pentru resminostat. 4SC, 15 aprilie 2024.
7. Sondaj EFPIA Pacienți W.A.I.T. Indicator 2021. EFPIA, accesat la 28 mai 2024.
8. Aprobarea accelerată a medicamentelor - Regatul Unit publică orientări detaliate privind noua sa procedură de recunoaștere internațională. Inside EU Life Sciences, 11 septembrie 2023.