Vyndaqel tafamidis) prelungește viața pacienților cu FAP

Cercetătorii de la Hospital Santo António și Instituto de Medicina Molecular João Lobo Antunes din Portugalia au condus o echipă care a studiat efectele transplantului de ficat sau ale Vyndaqel tafamidis), o terapie de modificare a bolii, asupra supraviețuirii în rândul pacienților cu polineuropatie amiloidă familială (FAP) în stadiu incipient.

FAP este o boală rară, cu progresie lentă, cauzată de prezența unei proteine sanguine mutante numită transthyretin (TTR). Această proteină defectă se rupe ușor, ducând la acumularea de depozite fibroase pe organe și țesuturi care cauzează slăbiciune, amorțeală și durere la nivelul extremităților. Opțiunile de tratament pentru pacienții cu FAP includ un transplant de ficat sau administrarea de Vyndaqel tafamidis), care este conceput pentru a întârzia progresia bolii pentru cei aflați în stadiile incipiente.

După cum afirmă cercetătorii, principala concluzie clinică a acestui studiu privind supraviețuirea este că Vyndaqel tafamidis) sau transplantul hepatic au "schimbat dramatic prognosticul pe termen lung pentru pacienții cu TTR-FAP în ultimii 25 de ani, de la o boală progresivă, [...] mortală la o afecțiune mai cronică, tratamentul ducând la întârzierea progresiei bolii". La pacienții mai tineri de 50 de ani, s-a demonstrat Vyndaqel tafamidis) reduce riscul de mortalitate cu 91%, în timp ce transplantul hepatic a redus riscul cu 63% comparativ cu pacienții netratați. Aflați mai multe accesând FAP News Today.