Vyndaqel (tafamidis) prelungește durata de viață a pacienților cu FAP

Cercetătorii de la Spitalul Santo António și Instituto de Medicina Molecular João Lobo Antunes din Portugalia au condus o echipă care a studiat efectele transplantului de ficat sau Vyndaqel (tafamidis), o terapie de modificare a bolii, privind supraviețuirea în rândul pacienților cu polineuropatie amiloidă familială în stadiu incipient (FAP).

FAP este o boală rară, care progresează lent, cauzată de prezența unei proteine din sânge mutante numită transtiretin (TTR). Această proteină defectă se rupe ușor, ducând la acumularea de depozite fibroase pe organe și țesuturi, ceea ce provoacă slăbiciune, amorțeală și durere la nivelul extremităților. Opțiunile de tratament pentru pacienții cu FAP includ un transplant de ficat sau luarea Vyndaqel (tafamidis), care este menită să întârzie progresia bolii pentru cei aflați în stadii incipiente.

După cum au declarat cercetătorii, principala constatare clinică din acest studiu de supraviețuire este că Vyndaqel (tafamidis) sau transplantul de ficat au "schimbat dramatic prognosticul pe termen lung pentru pacienții cu TTR-FAP în ultimii 25 de ani, de la un progresist, [...] boală fatală la o afecțiune mai cronică, tratamentul ducând la progresia întârziată a bolii". La pacienții cu vârsta mai mică de 50 de ani, Vyndaqel (tafamidis) s-a demonstrat că reduce riscul de mortalitate cu 91 %, în timp ce transplantul de ficat a redus riscul cu 63 % în comparație cu pacienții netratați. Aflați mai multe vizitând FAP News astăzi.