Informații privind rambursarea Spinraza (nusinersen)
Atrofia musculară spinală (SMA) este o boală genetică rară care afectează mișcarea și forța musculară. Nusinersen (care are numele mărcii Spinraza) este primul și singurul tratament aprobat pentru copiii și adulții cu atrofie musculară spinală (AMS). Nusinersen nu este un leac, dar sa dovedit a îmbunătăți starea fizică și calitatea vieții pacienților.
În prezent, singurul medicament aprobat pentru
Atrofie musculară spinală
Nusinersen (Spinraza) este un tratament aprobat care poate oferi speranță pentru unii copii și adulți cu atrofie musculară spinală (AMS). Este aprobat pentru utilizare în SUA, UE, Brazilia, Japonia, Elveția, Canada și Australia, printre altele. Studiile clinice arată că acest medicament poate avea un impact pozitiv asupra vieții copiilor și adulților cu AMS. Deși nu este disponibil la nivel global, pacienții cărora nu le este accesibil pot importa acest medicament în țara lor, în condiții de siguranță și legal.
Ce este nusinersen (Spinraza)?
Acest medicament este o injecție pentru persoanele cu AMS. AMS afectează neuronii motori și este considerat a fi cauzate de modificări (mutații) în cromozomii ADN-ului. Nusinersen (Spinraza) este de așteptat să contracareze comportamentul acestui ADN mutant, care ar trebui să contribuie la menținerea neuronilor motori. Nusinersen (Spinraza) este primul și singurul tratament aprobat care funcționează în acest mod.
Aflați mai multe despre costuri și livrare
E nusinersen (Spinraza) rambursate în țara mea?
Contactați-ne pentru mai multe informații despre opțiunile de rambursare din țara dvs.
Cât de eficient este nusinersen (Spinraza)?
Eficacitatea nusinersen (Spinraza) a fost testat în studii clinice. Aceste studii clinice s-au concentrat pe trei grupuri de pacienți afectate în moduri diferite: pacienții cu AMS cu debut infantil (tip 1), pacienții cu debut ulterior (tip 2 și 3) AMS și sugarii presimptomatici care ar putea dezvolta AMS de tip 1 sau 2 (diagnosticați pe baza testelor genetice).
Studiu în SMA cu debut infantil
Acest prim studiu a inclus sugari care prezentau deja semne ale bolii sub vârsta de 6 luni. Studiile clinice au arătat că sugarii cărora li s-a administrat acest medicament au prezentat îmbunătățiri ale etapelor motorii, care au inclus factori precum: capacitatea de a lovi cu piciorul, de a controla capul, de a sta sau deambula (târîți sau deplasați). Aceste repere nu au fost atinse de sugarii care nu au fost tratați cu acest medicament.
Îmbunătăţire
51%
Spinraza
Vs
0%
Netratate
61%
Spinraza
Vs
32%
Netratate
Pentru mai multe detalii, consultați informațiile de prescriere din partea de jos a paginii.
Studiu în SMA cu debut mai târziu
Copiii din acest grup au prezentat semne ale bolii după vârsta de 6 luni (tip 2 sau 3). Persoanele care iau nusinersen (Spinraza) le-a sporit semnificativ capacitatea de a finaliza anumite activități fizice (măsurate cu un test numit HFMSE). Creșterea a fost menținută pe întreaga durată a studiului, care a fost de aproximativ 3 ani.
Pentru mai multe detalii, consultați informațiile de prescriere și referințele din partea de jos a paginii.
Studiu la sugari cu SMA presimptomatică
Acest studiu în curs de desfășurare a implicat 25 de sugari care au avut teste genetice care au arătat că au SMA (tip 1 sau 2). Li s-a administrat medicamentul înainte de a avea simptome de SMA.
Cele mai recente date arată că, după peste 2 ani (25,6 luni), copiii au prezentat îmbunătățiri mari în comparație cu ceea ce se așteaptă pentru copiii netratați cu SMA de tip 1 sau 2:
- Toți sugarii erau în viață și niciunul nu necesita ventilație permanentă.
- La ultima vizită, media înregistrată la CHOP INTEND* a fost 58,4 (dintr-un punctaj maxim de 64).
*CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) măsoară funcția motorie generală în rândul sugarilor cu SMA.
Pentru mai multe detalii, consultați informațiile de prescriere și referințele din partea de jos a paginii.
Ce efecte secundare mă pot aștepta
cu nusinersen (Spinraza)?
Cele mai frecvente efecte secundare ale nusinersen (Spinraza) includ infecții ale tractului respirator inferior (trahee, bronhii și plămâni), febră, mișcări intestinale reduse sau blocate, dureri de cap, vărsături, dureri de spate și sindrom de puncție post-lombară (un sindrom care duce la scurgeri de lichid spinal).
Medicamente similare cu nusinersen (Spinraza) s-a demonstrat că au avut ca rezultat reacții grave atunci când sunt administrate; cum ar fi complicațiile hemoragice și deteriorarea rinichilor, care pot fi acute sau chiar fatale.
Vă rugăm să rețineți că acest lucru nu este destinat să fie un ghid cuprinzător. Consultați medicul dumneavoastră curant și informațiile de prescriere în partea de jos a paginii pentru detalii complete de efecte secundare.
Cum este nusinersen (Spinraza) luate?
Pentru mai multe detalii, puteți, de asemenea, să faceți referire la informațiile complete de prescriere din partea de jos a paginii.
Cum nusinersen (Spinraza) locul de muncă?
Pentru mai multe informații despre modul în care nusinersen (Spinraza) funcționează, consultați medicul dumneavoastră sau consultați informațiile de prescriere din partea de jos a paginii.
Acest lucru nu este destinat să fie o explicație științifică cuprinzătoare.
Mai multe informații despre nusinersen (Spinraza)
-
-
![Ce se întâmplă între disponibilitatea și aprobarea medicamentelor?]()
Ce se întâmplă între disponibilitatea și aprobarea medicamentelor?
-
![Spinraza, noul medicament pentru atrofia musculara spinala]()
Spinraza, noul medicament pentru atrofia musculara spinala
Aveți nevoie de sprijin?
Dacă sunteți un pacient cu AMS sau au un copil cu SMA, ați putea dori să pună întrebări despre medicamentul pentru această boală. Dacă doriți să puneți întrebări despre cum să obțineți nusinersen (Spinraza), sau despre serviciul nostru în general, echipa noastră de farmaciști și experți calificați sunt gata să ofere sprijin și să asiste la întrebări. Echipa noastră vorbește 17 limbi diferite și este gata să vă ajute.
Cine este everyone.org?
everyone.org pune la dispoziția pacienților, a spitalelor și a medicilor din întreaga lume cele mai recente medicamente aprobate, într-un mod care respectă normele legale. Ne aprovizionăm cu medicamente inovatoare la cele mai bune prețuri posibile și asigurăm o livrare sigură și eficientă. Am livrat cu succes în peste 88 de țări din întreaga lume și am sprijinit deja peste 11.000 de medici și pacienți.
Aflați mai multe
