Informații de rambursare pe Spinraza ( nusinersen )
Atrofia musculară spinală (AMS) este o boală genetică rară care afectează mișcarea și forța musculară. Nusinersen (care are denumirea comercială Spinraza) este primul și singurul tratament aprobat pentru copiii și adulții cu atrofie musculară spinală (AMS). Nusinersen nu este un leac, dar s-a demonstrat că îmbunătățește starea fizică și calitatea vieții pacienților.
În prezent, singurul medicament aprobat pentru
Atrofia musculară spinală
Nusinersen Spinraza) este un tratament aprobat care poate oferi speranță pentru unii copii și adulți cu Atrofie musculară spinală (AMS). Este aprobat pentru utilizare în SUA, UE, Brazilia, Japonia, Elveția, Canada și Australia, printre altele. Studiile clinice arată că acest medicament poate avea un impact pozitiv asupra vieții copiilor și adulților cu AMS. Deși nu este disponibil la nivel mondial, pacienții pentru care nu este accesibil pot importa acest medicament în țara lor, în siguranță și legal.
Ce este nusinersen Spinraza)?
Acest medicament este o injecție pentru persoanele cu AMS. AMS afectează neuronii motori și se crede că este cauzată de modificări (mutații) în cromozomii de ADN. Se așteaptă ca Nusinersen Spinraza) să contracareze comportamentul acestui ADN mutant, ceea ce ar trebui să ajute la menținerea neuronilor motori. Nusinersen Spinraza) este primul și singurul tratament aprobat care acționează în acest mod.
Aflați mai multe despre costuri și livrare
Este nusinersen Spinraza) rambursat în țara mea?
Contactați-ne pentru mai multe informații despre opțiunile de rambursare din țara dumneavoastră.
Cât de eficient este nusinersen Spinraza)?
Eficacitatea nusinersen Spinraza) a fost testată în studii clinice. Aceste studii clinice s-au axat pe trei grupuri de pacienți afectați în moduri diferite: pacienți cu AMS cu debut infantil (tip 1), pacienți cu AMS cu debut tardiv (tipuri 2 și 3) și sugari presimptomatici susceptibili de a dezvolta AMS de tip 1 sau 2 (diagnosticați pe baza testelor genetice).
Studiu în AMS cu debut infantil
Acest prim studiu a inclus sugari care prezentau deja semne ale bolii sub vârsta de 6 luni. Studiile clinice au arătat că bebelușii cărora li s-a administrat acest medicament au prezentat îmbunătățiri ale etapelor motorii, care au inclus factori precum: capacitatea de a lovi cu piciorul, de a controla capul, de a sta jos sau de a deambula (de a se târî sau de a se deplasa). Aceste etape nu au fost atinse de sugarii care nu au fost tratați cu acest medicament.
Îmbunătățire
51%
Spinraza
vs
0%
Netratate
61%
Spinraza
vs
32%
Netratate
Pentru mai multe detalii, consultați informațiile de prescriere din partea de jos a paginii.
Studiu în AMS cu debut tardiv
Copiii din acest grup au prezentat semne ale bolii după vârsta de 6 luni (tip 2 sau 3). Persoanele care au luat nusinersen Spinraza) și-au crescut semnificativ capacitatea de a efectua anumite activități fizice (măsurată cu ajutorul unui test numit HFMSE). Creșterea a fost menținută pe întreaga durată a studiului, care a fost de aproximativ 3 ani.
Pentru mai multe detalii, consultați informațiile de prescriere și referințele din partea de jos a paginii.
Studiu la sugari cu AMS presimptomatică
Acest studiu în curs de desfășurare a implicat 25 de sugari la care testele genetice au arătat că suferă de AMS (tip 1 sau 2). Li s-a administrat medicamentul înainte de a prezenta simptome de AMS.
Cele mai recente date arată că, după mai mult de 2 ani (25,6 luni), copiii au prezentat îmbunătățiri semnificative în comparație cu ceea ce este de așteptat pentru copiii netratați cu AMS de tip 1 sau 2:
- Toți sugarii erau în viață și niciunul nu a necesitat ventilație permanentă.
- La ultima vizită, scorul mediu înregistrat CHOP INTEND* a fost de 58,4 (dintr-un scor maxim de 64).
* CHOP INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders) măsoară funcția motorie generală în rândul sugarilor cu AMS.
Pentru mai multe detalii, consultați informațiile de prescriere și referințele din partea de jos a paginii.
La ce reacții adverse mă pot aștepta
cu nusinersen Spinraza)?
Cele mai frecvente reacții adverse ale nusinersen Spinraza) includ infecții ale tractului respirator inferior (trahee, bronhii și plămâni), febră, scaune reduse sau blocate, cefalee, vărsături, dureri de spate și sindrom postpuncție lombară (un sindrom care duce la scurgerea de lichid spinal).
S-a demonstrat că medicamentele similare cu nusinersen Spinraza) determină reacții grave atunci când sunt administrate; cum ar fi complicații hemoragice și afectarea rinichilor, care pot fi acute sau chiar fatale.
Vă rugăm să rețineți că acesta nu se dorește a fi un ghid complet. Consultați medicul dumneavoastră curant și informațiile de prescriere din partea de jos a paginii pentru detalii complete privind efectele secundare.
Cum se administrează nusinersen Spinraza)?
Pentru mai multe detalii, puteți consulta, de asemenea, informațiile complete de prescriere din partea de jos a paginii.
Cum acționează nusinersen Spinraza)?
Pentru mai multe informații despre modul de acțiune nusinersen Spinraza), consultați medicul dumneavoastră sau consultați informațiile de prescriere din partea de jos a paginii.
Aceasta nu se dorește a fi o explicație științifică completă.
Mai multe informații despre nusinersen Spinraza)
-
-
![Ce se întâmplă între disponibilitatea și aprobarea medicamentelor?]()
Ce se întâmplă între disponibilitatea și aprobarea medicamentelor?
-
![Spinraza, noul medicament pentru atrofia musculară spinală]()
Spinraza, noul medicament pentru atrofia musculară spinală
Aveți nevoie de sprijin?
Dacă sunteți un pacient cu AMS sau aveți un copil cu AMS, este posibil să doriți să puneți întrebări despre medicamentul pentru această boală. Dacă doriți să puneți întrebări despre cum să obțineți nusinersen Spinraza) sau despre serviciul nostru în general, echipa noastră de farmaciști și experți calificați este pregătită să ofere sprijin și să vă ajute cu întrebările. Echipa noastră vorbește 17 limbi diferite și este pregătită să vă ajute.
Cine este everyone.org?
everyone.org pune cele mai recente medicamente aprobate la dispoziția pacienților, spitalelor și medicilor din întreaga lume, în conformitate cu legea. Ne aprovizionăm cu medicamente inovatoare la cele mai bune prețuri posibile și asigurăm o livrare sigură și eficientă. Am livrat cu succes în peste 88 de țări din întreaga lume și am sprijinit deja peste 11 000 de medici și pacienți.
Aflați mai multe
