Copiii cu fibroză chistică au o șansă de a respira mai ușor

Noul tratament împotriva fibrozei chistice (FC) denumit Symkevi (tezacaftor/ivacaftor), cunoscut sub numele de Symdeko în SUA, s-a dovedit a elibera în siguranță și eficient mucusul gros și lipicios la copiii cu vârste cuprinse între 6 și 11 ani.

Aprobat anterior pentru pacienții cu fibroză chistică de peste 12 ani, producătorul a depus o cerere de extindere a aprobării la Food and Drug Administration din SUA la sfârșitul anului 2018 și intenționează să facă același lucru cu Agenția Europeană pentru Medicamente la sfârșitul acestui an.

Noua extindere a aprobării ar include copiii care au două copii ale celei mai frecvente mutații, F508del, în gena CFTR, sau o copie a mutației F508del și o mutație a funcției reziduale. Mai multe detalii pot fi găsite în articolul complet.