Eflornitină pentru neuroblastom: termenele de aprobare EMA și cum să evitați așteptarea

Neuroblastomul este o afecțiune foarte rară care afectează mai ales copiii sub vârsta de cinci ani. Aproximativ jumătate dintre pacienții diagnosticați sunt clasificați ca având o boală cu risc ridicat. Dintre aceștia, 50-60% sunt susceptibili de recidivă ¹.

În acest context, aprobarea recentă de către FDA a Iwilfin (eflornitină) a fost o evoluție pozitivă. Medicamentul urmărește să reducă riscul de recidivă atât la adulți, cât și la copii cu neuroblastom cu risc ridicat.

Cu toate acestea, în prezent, Iwilfin (eflornitină) este aprobat numai în SUA. Ce înseamnă acest lucru pentru pacienții din Europa și Marea Britanie? Iată tot ce trebuie să știți despre termenele de aprobare EMA a Iwilfin și opțiunile dvs. de a obține medicamentul în siguranță înainte de a fi disponibil pe plan local.

Pentru ce se utilizează Iwiflin (eflornitină)?

Iwilfin (eflornitină) este aprobat pentru utilizarea la adulți și copii cu neuroblastom cu risc crescut care au prezentat un anumit răspuns la tratamentele anterioare, inclusiv imunoterapia anti-GD2.

Iwilfinul este un inhibitor al ornitin decarboxilazei. Acesta blochează activitatea unei enzime numite ornitină decarboxilază (ODC). ODC joacă un rol în producerea poliaminelor, care sunt necesare pentru creșterea celulelor. Prin blocarea activității ODC, Iwilfin urmărește să împiedice creșterea și multiplicarea celulelor neuroblastomului ³.

Care este rata de succes a eflornitinei în neuroblastom?

Iwilfin a fost aprobat de FDA pe baza studiului 3b și a studiului ANBL0032. Pe baza acestor două studii clinice, iată ce știm despre rata de succes a eflornitinei în neuroblastom:

• Raportul de risc pentru supraviețuirea fără evenimente (EFS) a fost de 0,48, ceea ce înseamnă că grupul care a primit tratamentul a avut un risc cu 52% mai mic de a se confrunta cu un eveniment (de exemplu, progresia bolii, recidivă, cancer secundar sau deces) comparativ cu grupul care nu a primit tratamentul;
• Raportul de risc pentru supraviețuirea globală (OS) a fost de 0,32, ceea ce înseamnă că grupul care a primit tratamentul a avut un risc cu 68% mai mic de deces din orice cauză, comparativ cu grupul care nu a primit tratamentul ⁴.

Pe baza acestor rezultate, eflornitina pare să reducă riscul de recidivă la pacienții cu neuroblastom cu risc ridicat.

Aprobarea EMA a eflornitinei pentru neuroblastom: Care este situația?

Începând cu martie 2024, nu există nicio cerere activă pentru aprobarea EMA a eflornitinei. Din păcate, acest lucru înseamnă că medicamentul este puțin probabil să fie disponibil în Europa prea curând.

De obicei, durează aproximativ 210 zile de la depunerea unei cereri de aprobare EMA până la luarea unei decizii de către CHMP. În cazul în care CHMP face o recomandare pozitivă, este nevoie de încă 2 luni pentru ca aprobarea EMA a unui medicament să fie finală.

Deoarece Iwilfin are o denumire de medicament orfan în UE, acesta poate beneficia de un proces de revizuire mai rapid - 150 de zile în loc de 210 zile ⁵. Cu toate acestea, este necesară mai întâi depunerea unei cereri oficiale de autorizație de introducere pe piață.

Când va fi Iwilfin disponibil în Europa?

Este dificil de spus, deoarece nu există nicio cerere de aprobare EMA depusă în acest moment.

Presupunând că producătorul Iwilfin depune o cerere de aprobare EMA până în mai 2024, ar putea fi încă posibil ca medicamentul să fie aprobat până la sfârșitul anului.

După aprobarea EMA, fiecare stat membru al UE va avea nevoie de o perioadă de timp diferită pentru a face eflornitina disponibilă la nivel local - de la 102 zile în medie în Germania la 1 081 de zile în medie în Estonia ⁶.

Având în vedere acest lucru, pacienții din Europa se pot aștepta să aibă acces la eflornitină nu mai devreme de mijlocul anului 2025. Pentru unele țări, timpul de așteptare poate fi chiar mai lung. 

Când va fi Iwilfin disponibil în Marea Britanie?

Din martie 2024, nu există nicio cerere activă de aprobare MHRA pentru Iwilfin în Regatul Unit. NICE a împărtășit faptul că sunt gata să revizuiască medicamentul pentru o potențială includere în NHS ⁷. Cu toate acestea, termenele pentru o astfel de revizuire vor fi legate de aprobarea și lansarea preconizată a medicamentului în Regatul Unit, pentru care nu există niciun termen stabilit. 

Presupunând un calendar de aprobare similar cu cel al EMA, Iwilfin ar putea primi undă verde din partea MHRA până la sfârșitul anului 2024. Presupunând că o evaluare NICE este pozitivă și disponibilă în acea perioadă, Iwilfin ar putea fi, teoretic, disponibil în Regatul Unit până la mijlocul anului 2025. Cu toate acestea, acesta este un calendar ideal. Rămâne de văzut dacă va deveni realitate. 

Cum să accesați Iwilfin înainte de aprobarea sa de către MHRA sau EMA

O afecțiune precum neuroblastomul cu risc ridicat poate fi sensibilă la timp. Acesta este motivul pentru care așteptarea unui an sau chiar mai mult pentru a avea acces la eflornitină poate fi frustrantă. Din fericire, există modalități sigure de a obține tratamentul mai repede.

O opțiune este să găsiți și să vă înscrieți într-un studiu clinic cu eflornitină. O altă opțiune este să cumpărați eflornithine direct ca pacient desemnat. 

Să analizăm mai jos fiecare opțiune.

Alăturați-vă unui studiu clinic cu eflornitină

Pentru a avea acces rapid la Iwilfin în Europa sau în Regatul Unit, puteți încerca să vă alăturați unui studiu clinic în curs. Poate fi nevoie de ceva efort pentru a găsi unul, dar este posibil. Pentru a participa la un studiu clinic, trebuie să îndepliniți criteriile de eligibilitate. De asemenea, veți avea nevoie de sprijinul medicului dumneavoastră curant pentru a putea participa. În toate cazurile, trebuie să fiți conștient de faptul că ați putea face parte dintr-un grup placebo în cadrul studiului.

Aici sunt câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice în curs de desfășurare cu eflornitină:

• ClinicalTrials.gov: O bază de date cuprinzătoare a studiilor clinice din SUA. Anumite studii sunt deschise participanților internaționali și merită întotdeauna să urmăriți lista.
• EUClinicaltrials.eu: Această bază de date conține toate studiile clinice din Uniunea Europeană. Există mai multe studii în curs de desfășurare care implică edaravone în întreaga Europă. Pentru studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022, puteți consulta EU Clinical Trials Register.
• myTomorrows și FindMeCure: aceste organizații sprijină pacienții din întreaga lume în localizarea studiilor clinice adecvate.

Cumpărați Iwilfin ca pacient nominalizat

Dacă participarea la un studiu clinic nu este o opțiune pentru dvs. sau pur și simplu preferați să nu așteptați, puteți cumpăra eflornitină direct prin intermediul regulamentului de import al pacientului numit.

Acest regulament este în vigoare în majoritatea țărilor din lume și permite pacienților să cumpere și să importe medicamente care nu sunt încă aprobate sau disponibile pe plan local, atâta timp cât sunt pentru uzul lor personal.

Pentru a beneficia de regulamentul privind importul pacienților desemnați, trebuie mai întâi să aveți o rețetă de la medicul dumneavoastră.

Medicul dumneavoastră susține eflornitina ca tratament pentru neuroblastomul dumneavoastră? Atunci nu trebuie să așteptați aprobarea sa în Europa sau în altă parte. Doar contactați echipa noastră de experți în accesul la medicamente pentru ajutor.

Cumpărați Iwilfin

Referințe:

1. Neuroblastom la copii - În tratament. CureSearch for Children's Cancer, accesat la 2 aprilie 2024.
2. ID de referință: 5293147. Accessdata.fda.gov, accesat la 2 aprilie 2024.
3. EU/3/21/2429 - desemnare orfană pentru tratamentul neuroblastomului | Agenția Europeană pentru Medicamente. Agenția Europeană pentru Medicamente, 11 iunie 2021.
4. Eflornitina ca menținere postimunoterapie în neuroblastomul cu risc ridicat: Comparații ale rezultatelor de supraviețuire controlate extern, comparate prin scorul de propensiune. Journal of Clinical Oncology, 26 octombrie 2023.
5. Solicitarea autorizației de introducere pe piață: medicamente orfane | Agenția Europeană pentru Medicamente. Agenția Europeană pentru Medicamente, 5 martie 2021.
6. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, accesat la 2 aprilie 2024.
7. Informații despre proiect | Eflornitină pentru tratarea neuroblastomului cu risc ridicat cu răspuns complet sau parțial după imunoterapie [ID4060] | Ghid. NICE, accesat la 2 aprilie 2024.