Totul despre aprobarea EMA a eplontersen (și cum să obțineți tratamentul mai repede)

Wainua (eplontersen) a obținut aprobarea FDA pentru a trata polineuropatia amiloidă ereditară mediată de transtiretină (ATTRv-PN) în 2023. Medicamentul este singurul tratament aprobat pe care pacienții și-l pot administra singuri, utilizând un autoinjector. Acest lucru l-ar putea face o alegere mai convenabilă pentru pacienții ale căror abilități motorii au fost afectate de această afecțiune.

Deși aceasta este o veste bună, medicamentul este accesibil în prezent doar în SUA. 

Când va fi disponibil eplontersen pentru pacienții din Europa și Marea Britanie? Iată tot ce trebuie să știți despre aprobările EMA și MHRA ale eplontersen. Inclusiv termenele și opțiunile dvs. pentru a obține tratamentul mai rapid.

Pentru ce este utilizat eplontersen?

Wainua (eplontersen) este un medicament pe bază de prescripție medicală pentru pacienții adulți cu polineuropatie a amiloidozei ereditare mediate de transthyretină ¹.

Eplontersen este o oligonucleotidă antisens conjugată cu ligand. Acesta scade producția de proteină TTR. Prin aceasta, medicamentul urmărește să încetinească progresia bolii și să îmbunătățească calitatea vieții pacientului.

Aprobarea EMA pentru Eplontersen: Care este situația?

Vestea bună este că cererea de autorizație de introducere pe piață a eplontersen este deja în curs de examinare de către EMA ². Vestea mai puțin bună este că poate dura încă luni de zile până la luarea unei decizii. Dacă examinarea are ca rezultat o recomandare pozitivă din partea CHMP, va mai dura încă 67 de zile pentru ca aprobarea EMA pentru eplontersen să devină oficială. 

Cu alte cuvinte, cel mai apropiat termen pentru aprobarea eplontersen în UE este sfârșitul anului 2024. 

Când va fi disponibil eplontersen în Europa?

Chiar dacă Wainua primește aprobarea EMA în cursul acestui an, acest lucru nu înseamnă că va fi disponibil imediat în întreaga Europă. Pentru ca acest lucru să se întâmple, fiecare stat membru trebuie să negocieze cu producătorul un preț local, rambursarea și datele de lansare. 

În medie, aceste procese durează de la 133 de zile (în Germania) la 899 de zile (în România⁾³. 

Aceasta înseamnă că eplontersen poate fi disponibil pe unele piețe din UE în prima jumătate a anului 2025. Alte țări ar putea fi nevoite să mai aștepte câțiva ani. 

Când va fi disponibil eplontersen în Marea Britanie?

Deși nu există o cerere de autorizare de introducere pe piață activă pentru eplontersen în Regatul Unit, există o revizuire în curs de desfășurare de către NICE. Revizuirea NICE este esențială pentru a determina dacă eplontersen va fi disponibil pe NHS. Data preconizată a deciziei este august 2024. În caz afirmativ, medicamentul ar trebui să fie disponibil pe piața britanică în termen de 3 luni. 

În ceea ce privește aprobarea MHRA pentru eplontersen, este posibil ca MHRA să urmeze calendarul EMA. În conformitate cu deciziile luate de guvernul britanic după Brexit, MHRA poate acorda o aprobare "aproape automată" medicamentelor după ce acestea au fost aprobate de organisme de reglementare de încredere, cum ar fi EMA, FDA sau PMDA din Japonia ⁴. 

În acest caz, și presupunând că aprobarea EMA vine în 2024, este posibil ca eplontersen să devină disponibil în Regatul Unit până la sfârșitul anului 2024 sau începutul anului 2025. 

Cum să obțineți în siguranță Wainua înainte de aprobarea sa EMA sau MHRA

Deși aprobările sunt în curs, nu toți pacienții pot aștepta luni sau ani. Dacă acesta este cazul dumneavoastră, veți fi fericit să aflați că nu trebuie să așteptați.

Există două modalități principale de a avea acces rapid și sigur la eplontersen înainte de aprobările oficiale ale EMA sau MHRA. O opțiune este să vă alăturați unui studiu clinic. Cealaltă este să cumpărați eplontersen pe baza regulamentului de import al pacientului nominalizat. 

Iată câteva detalii despre fiecare opțiune.

Alăturați-vă unui studiu clinic eplontersen

Pentru a obține acces rapid la Wainua, puteți încerca să vă alăturați unui studiu clinic în curs. Cu sprijinul medicului dumneavoastră curant, puteți găsi unul în apropierea dumneavoastră. Pentru a participa la un studiu clinic, trebuie să îndepliniți criteriile de eligibilitate. De asemenea, este important să rețineți că participarea la studiu nu garantează că veți primi eplontersen. Este posibil să fiți repartizat la grupul placebo. 

Iată câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice eplontersen în curs de desfășurare:

• ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Cu toate acestea, unele dintre studii sunt deschise și participanților internaționali. În prezent, există mai multe studii care implică eplontersen, care recrutează participanți în Europa. Acestea ar putea merita să fie urmărite.
• EUClinicaltrials.eu: Această bază de date conține toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, aceasta conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul UE al studiilor clinice.
• myTomorrows: Această organizație sprijină pacienții în găsirea de opțiuni de tratament în cadrul studiilor clinice.

Cumpărați eplontersen ca pacient nominalizat

În majoritatea țărilor, pacienților li se permite să cumpere și să importe medicamente care nu sunt disponibile pe plan local pentru uz personal. Mai ales dacă aceste medicamente le-ar putea îmbunătăți viața sau ar putea rezolva afecțiuni care le pun viața în pericol. 

Dacă doriți să obțineți eplontersen înainte de aprobarea MHRA sau EMA, aceasta ar putea fi cea mai rapidă opțiune pentru dumneavoastră și medicul dumneavoastră.

Regulamentul care face acest lucru posibil este cunoscut sub numele de Regulamentul privind importul pacienților desemnați. Acesta permite pacienților să importe un medicament care nu este încă aprobat sau disponibil în țara lor dacă:

• este aprobat în altă parte;
• nu are alternative locale și
• este pentru uz personal.

Pentru a utiliza regulamentul, veți avea nevoie de o rețetă de la medicul dumneavoastră curant.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră de la Everyone.org și vă vom ajuta să cumpărați eplontersen imediat.

Cumpărați eplontersen

Referințe:

1. ID de referință: 5298350. Accessdata.fda.gov, accesat la 26 martie 2024.
2. Medicamente de uz uman în curs de evaluare, Agenția Europeană pentru Medicamente, accesat la 26 martie 2024.
3. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, accesat la 26 martie 2024.
4. Marea Britanie va acorda "aprobarea aproape automată" pentru tratamentele aprobate de autoritățile de reglementare "de încredere", BMJ, 16 martie 2023.