Aprobarea EMA a Givinostatului: Cât timp trebuie să așteptați (și cum să nu așteptați)?

În martie 2024, FDA a aprobat Duvyzat (givinostat) ca primul tratament nesteroidian pentru distrofia musculară Duchenne (DMD) ¹. Deși aceasta este o veste pozitivă pentru toți pacienții și familiile acestora, cei din afara SUA se confruntă cu întrebarea obișnuită - când va fi aprobat givinostat pentru DMD și în țările lor?

Pentru pacienții din UE și Marea Britanie, iată tot ce trebuie să știți cu privire la termenele de aprobare MHRA și EMA pentru givinostat. Inclusiv modalități de acces la tratament înainte ca acesta să fie disponibil în țara dumneavoastră.

Pentru ce este utilizat givinostatul?

Duvyzat(givinostat) este indicat pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) la pacienții cu vârsta peste 6 ani ². Datorită modului în care acționează givinostatul, acesta este potențial un tratament și pentru distrofia musculară Becker (BMD), după cum indică producătorul medicamentului, Italfarmaco ³. Cu toate acestea, medicamentul nu este aprobat în prezent pentru tratarea BMD.

Cum acționează givinostatul?

Givinostatul este un inhibitor HDAC. Acesta blochează un tip de enzime numite histone deacetilaze (HDACs). HDAC-urile joacă un rol în activarea și dezactivarea genelor care pot reduce regenerarea musculară în Duchenne. Prin blocarea HDAC-urilor, givinostatul urmărește să stimuleze repararea musculară, să crească regenerarea fibrelor musculare, să reducă inflamația și fibroza ⁴.

Statutul de aprobare EMA al givinostatului

Cererea de autorizație de introducere pe piață a Duvyzat este în curs de examinare de către EMA din august 2023. În mod obișnuit, o revizuire durează până la 210 zile, excluzând orice pauză pentru a solicita informații suplimentare de la producător. Conform acestui calendar standard, o decizie privind cererea givinostatului ar trebui să fie disponibilă până la jumătatea anului 2024. Cu toate acestea, rămâne de văzut dacă acest lucru se va întâmpla. 

Când va fi disponibil givinostat în Europa?

Din păcate, chiar dacă givinostatul primește aprobarea EMA până la jumătatea anului 2024, acest lucru nu înseamnă că va fi disponibil imediat în întreaga UE. Timpul necesar de la aprobarea EMA până la lansarea pe piață variază foarte mult între statele membre. Pentru medicamentele orfane, cum ar fi givinostatul, timpul mediu până la lansare variază de la 102 zile în Germania la 1 081 de zile în Estonia, cu o medie la nivelul UE de 636 de zile ⁴. 

Cu alte cuvinte, unele țări din UE ar putea avea acces la givinostat încă din 2024, dar majoritatea pacienților din UE se vor confrunta cu cel puțin încă un an de așteptare înainte ca medicamentul să fie disponibil pe piețele lor locale. 

Când va fi disponibil givinostat în Marea Britanie?

Din aprilie 2024, givinostatul nu este încă aprobat sau disponibil în Regatul Unit. Cu toate acestea, este posibil ca acest lucru să nu însemne că pacienții din Regatul Unit vor trebui să aștepte mult timp.

De la începutul anului 2024, medicamentele care sunt deja aprobate de o autoritate de reglementare de încredere (de exemplu, FDA sau EMA) pot beneficia de revizuire și aprobare accelerată de către MHRA, pe baza procedurii de recunoaștere internațională. Acest lucru nu se întâmplă automat. Producătorul medicamentului, Italfarmaco, trebuie să inițieze un proces de aprobare. Pentru a sprijini acest proces, organizația Duchenne UK lansează, de asemenea, propria campanie pentru a solicita MHRA să accelereze recunoașterea deciziei FDA privind givinostatul.

Având în vedere cele de mai sus, este teoretic posibil ca givinostatul să obțină aprobarea MHRA în 2024. Rămâne de văzut dacă acest lucru se va întâmpla în practică.

Givinostatul va fi disponibil pe NHS?

Pentru a fi inclus în NHS, givinostat va necesita o revizuire pozitivă de către NICE. Procesul de revizuire a fost deja inițiat, dar nu există nicio dată prevăzută pentru publicarea deciziei.

Presupunând atât o aprobare MHRA, cât și o revizuire NICE pozitivă, givinostatul ar trebui să devină disponibil pe NHS în termen de 3 luni de la data deciziei NICE. 

Cum să obțineți în siguranță Duvyzat (givinostat) înainte de aprobarea MHRA sau EMA

Așteptarea tratamentului poate fi o provocare, mai ales fără un calendar clar. Vestea bună este că există modalități sigure și legale de a vă începe tratamentul cu givinostat înainte ca acesta să fie disponibil în țara dumneavoastră. 

Una dintre opțiunile dvs. este să găsiți și să participați la un studiu clinic. O altă opțiune este să cumpărați și să importați givinostat pentru uz personal. 

Iată cum funcționează fiecare opțiune.

Alăturați-vă unui studiu clinic cu givinostat

Pentru a obține acces rapid la Duvyzat, puteți încerca să vă alăturați unui studiu clinic în curs. Pentru a face acest lucru, trebuie să îndepliniți criteriile de eligibilitate. De asemenea, veți avea nevoie de sprijinul medicului dumneavoastră curant. Bine de reținut este că un studiu nu garantează că veți fi repartizat în grupul de tratament. Este posibil să primiți în schimb placebo. 

Aici sunt câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice în curs de desfășurare cu givinostat:

• ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Cu toate acestea, unele dintre studii sunt deschise și participanților internaționali. În prezent, acest studiu cu givionostat este pe punctul de a începe recrutarea pacienților din întreaga Europă. Poate că merită să fiți cu ochii pe el.
• EUClinicaltrials.eu: Această bază de date conține toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, aceasta conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul UE al studiilor clinice.
• myTomorrows: Această organizație sprijină pacienții în găsirea de opțiuni de tratament în cadrul studiilor clinice.

Cumpărați givinostat ca pacient nominalizat

În majoritatea țărilor, pacienților li se permite în mod legal să cumpere și să importe medicamente care le-ar putea îmbunătăți viața sau ar putea rezolva afecțiuni care le pun viața în pericol. În special dacă aceste medicamente nu sunt încă aprobate sau disponibile pe plan local.

Dacă doriți să aveți acces la givinostat înainte ca acesta să fie aprobat în Europa și Marea Britanie (sau oriunde altundeva), aceasta ar putea fi o opțiune pentru dumneavoastră și medicul dumneavoastră.

Regulamentul care face acest lucru posibil este cunoscut sub denumirea de Importul pacientului desemnat. În temeiul acestui regulament, pacienții pot importa un medicament care nu este încă aprobat sau disponibil în țara lor dacă:

• este aprobat în altă parte;
• nu are alternative locale și
• este pentru uz personal.

Acest proces necesită o rețetă de la medicul curant al pacientului. În funcție de țara dumneavoastră, se pot aplica alte cerințe privind documentația.

Doriți să utilizați regulamentul privind importul pacientului desemnat pentru a obține givinostat înainte de aprobarea sa de către MHRA sau EMA? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă corespunzătoare.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră de la Everyone.org, astfel încât să vă putem ajuta să cumpărați givinostat imediat.

Cumpărați Duvyzat

Referințe:

1. FDA aprobă tratamentul nesteroidian pentru distrofia musculară Duchenne. FDA, 21 martie 2024.
2. ID de referință: 5351230. Accessdata.fda.gov, accesat la 16 aprilie 2024.
3. Italfarmaco > Activități > Pipeline > Despre distrofiile musculare > Givinostat. ITALFARMACO SpA, accesat la 16 aprilie 2024.
4. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, accesat la 16 aprilie 2024.