Aprobarea EMA a Iptacopanului este aproape. Când va fi medicamentul disponibil pentru dumneavoastră?

eÎn martie 2024, CHMP a făcut o recomandare pozitivă pentru acordarea aprobării EMA pentru Fabhalta (iptacopan) ¹. Când aprobarea va deveni oficială, aceasta va fi prima monoterapie orală disponibilă pentru pacienții europeni cu hemoglobinurie paroxistică nocturnă (HPN). 

Deși toate acestea sunt vești bune, ce înseamnă în termeni de calendar?

Iată tot ce trebuie să știți despre disponibilitatea iptacopanului în Europa și Marea Britanie. Inclusiv toate opțiunile dvs. pentru a avea acces în siguranță la medicament înainte ca acesta să fie disponibil.

Pentru ce este utilizat iptacopanul?

Fabhalta (iptacopan) este indicat pentru tratamentul adulților cu hemoglobinurie paroxistică nocturnă (HPN), care au anemie hemolitică ².

Ca inhibitor al factorului B al complementului, iptacopanul acționează pentru a crește nivelul hemoglobinei, acționând în calea alternativă a complementului. Acesta ajută la contolarea distrugerii globulelor roșii în interiorul și în afara vaselor de sânge. În acest fel, iptacopanul urmărește să reducă anemia și să prevină necesitatea transfuziilor de sânge. 

Este Fabhalta (iptacopan) aprobat de EMA?

Da. În martie 2024, CHMP a făcut o recomandare pozitivă pentru aprobarea de către EMA a iptacopanului. Practic, aceasta nu era încă o aprobare oficială EMA. Aprobarea oficială a venit în mai 2024. 

Când va fi disponibil iptacopan în Europa?

Din păcate, obținerea aprobării EMA nu este același lucru cu disponibilitatea. Înainte ca Fabhalta să ajungă pe piețele locale din UE, fiecare stat membru trebuie să finalizeze propriul proces de negociere a prețurilor locale, de aprobare a rambursărilor și să decidă datele de lansare împreună cu producătorul.

Aceste procese locale pot fi relativ rapide sau foarte lungi, în funcție de țară. De exemplu, Germania tinde să lanseze medicamentele orfane nou aprobate într-un termen mediu de 102 zile, în timp ce în Estonia termenul mediu de lansare este de 1 081 de ^zile3. 

Având în vedere acest lucru, este probabil ca iptacopanul să fie disponibil pe unele piețe din UE încă din 2024, însă pacienții din alte țări ale UE s-ar putea confrunta cu câțiva ani de așteptare.

Când va fi disponibil iptacopan în Regatul Unit?

Din iulie 2024, iptacopanul nu este încă aprobat de MHRA. Cu toate acestea, după Brexit, MHRA își rezervă dreptul de a acorda o aprobare "aproape automată" medicamentelor după ce acestea au fost aprobate de EMA sau de alte organisme de reglementare de încredere ⁴. Acest lucru, în combinație cu faptul că iptacopan deține Pașaportul pentru inovare al MHRA, face probabil ca aprobarea medicamentului să fie accelerată de către MHRA. 

O revizuire de către NICE pentru includerea potențială a iptacopanului pe NHS este deja în curs de desfășurare, cu o dată de decizie preconizată în iunie 2024 ⁵.

Dacă NICE adoptă o recomandare pozitivă pentru includerea medicamentului în NHS în iunie, atunci iptacopan ar putea fi disponibil pacienților din Regatul Unit în jurul lunii septembrie-octombrie 2024. Desigur, toate acestea presupun o adoptare rapidă a aprobării EMA a iptacopanului de către MHRA.

Cum să obțineți în siguranță Fabhalta (iptacopan) înainte ca acesta să fie disponibil în țara dumneavoastră

Deși aprobările sunt în curs, nu toți pacienții pot aștepta luni sau ani. Dacă acesta este cazul dumneavoastră, veți fi fericit să aflați că nu trebuie să așteptați.

Există două modalități principale de a obține Fabhalta înainte ca acesta să fie disponibil în țara dumneavoastră. O modalitate este să vă înscrieți într-un studiu clinic, în timp ce cealaltă este să cumpărați iptacopan prin intermediul regulamentului de import pentru pacienți desemnați.

Iată câteva detalii despre fiecare opțiune.

Alăturați-vă unui studiu clinic cu iptacopan

Pentru a obține acces rapid la Fabhalta, puteți opta să vă înscrieți într-un studiu clinic în curs. Deși studiile nu sunt întotdeauna ușor de găsit, dacă aveți resursele potrivite și sprijinul medicului dumneavoastră, se poate face. Rețineți, totuși, că un studiu nu garantează că veți primi iptacopan, deoarece ați putea fi repartizat în grupul placebo.

Aici sunt câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice în curs de desfășurare care implică Fabhalta:

• ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Cu toate acestea, unele dintre studii sunt deschise și participanților internaționali. În prezent, există mai multe studii care implică iptacopan, care recrutează participanți în Europa. Această listă poate merita să fie urmărită.
• EUClinicaltrials.eu: Această bază de date conține toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, aceasta conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul UE al studiilor clinice.
• myTomorrows: Această organizație sprijină pacienții în găsirea de opțiuni de tratament în cadrul studiilor clinice.

Cumpărați iptacopan ca pacient nominalizat

Nu toți pacienții și medicii știu acest lucru, dar vi se permite să cumpărați și să importați medicamente care nu sunt disponibile pe plan local pentru uz personal. Mai ales dacă aceste medicamente vă pot îmbunătăți calitatea vieții sau pot face față unor afecțiuni care vă pun viața în pericol.

Dacă doriți să obțineți iptacopan înainte de aprobarea sa în Regatul Unit (sau în altă parte), aceasta ar putea fi cea mai rapidă opțiune pentru dumneavoastră și medicul dumneavoastră.

Regulamentul care face acest lucru posibil este cunoscut sub numele de Regulamentul privind importul pe numele pacientului. Pentru a beneficia de acesta, trebuie mai întâi să aveți o rețetă de la medicul dumneavoastră curant pentru un medicament care:

• este aprobată în altă parte;
• nu este aprobat sau disponibil acolo unde locuiți;
• nu are alternative locale, și
• este doar pentru uz personal.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră de la Everyone.org și vă vom ajuta să cumpărați iptacopan imediat.

Cumpărați iptacopan

Referințe:

1. Novartis Fabhalta® (iptacopan) primește avizul CHMP pozitiv ca primă monoterapie orală pentru pacienții adulți cu hemoglobinurie paroxistică nocturnă (HPN). Novartis, 22 martie 2024.
2. Fabhalta | Agenția Europeană pentru Medicamente. Agenția Europeană pentru Medicamente, 22 martie 2024.
3. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, accesat la 2 aprilie 2024.
4. Regatul Unit va acorda "aprobarea aproape automată" pentru tratamentele aprobate de autoritățile de reglementare "de încredere". BMJ, 16 martie 2023.
5. Informații despre proiect | Iptacopan pentru tratamentul hemoglobinuriei paroxistice nocturne [ID6176] | Ghid. NICE, accesat la 2 aprilie 2024.