Aprobarea EMA a Lurbinectedin: Va veni (și când)?

Lurbinectedin a fost desemnată medicament orfan de către FDA și EMA. De asemenea, a fost inclus în proiectul Orbis al FDA pentru aprobarea accelerată a medicamentelor oncologice concomitente ⁶. Toate acestea au fost semne de speranță pentru pacienții cu cancer pulmonar cu celule mici de pretutindeni, sugerând posibilitatea unui proces de aprobare mai rapid pentru acest medicament.

Cu toate acestea, la peste 5 ani de la desemnarea sa ca medicament orfan și la 3 ani de la aprobarea sa accelerată de către FDA, Zepzelca lurbinectedin) încă așteaptă aprobarea EMA.

Cât timp mai trebuie să aștepte pacienții cu cancer pulmonar din Europa și Regatul Unit pentru a avea acces la acest tratament? Aflați cele mai recente știri, inclusiv opțiunile dvs. pentru a obține lurbinectedin înainte ca acesta să fie disponibil pe scară largă.

Pentru ce se utilizează lurbinectedin ?

Zepzelca lurbinectedin) este un medicament eliberat pe bază de prescripție medicală pentru tratamentul cancerului pulmonar cu celule mici metastazat (SCLC) la adulți. Este destinat în special pacienților a căror boală a progresat după chimioterapie ¹.

Care este rata de succes a lui lurbinectedin?

FDA a acordat Zepzelca o aprobare accelerată pe baza studiului PM1183-B-005-14. Iată ce ne spun rezultatele raportate despre rata de succes a lurbinectedin în SCLC:

• La 35% dintre pacienți tumorile s-au micșorat sau au dispărut;

• Durata mediană a răspunsului a fost de 5,3 luni;

• Unele dintre cele mai frecvente reacții adverse au inclus leucopenie, limfopenie, oboseală, anemie, neutropenie, creșterea creatininei, alanin aminotransferazei sau glucozei ¹.

Lurbinectedin studiile de confirmare

Pentru a-și menține aprobarea FDA, producătorul lurbinectedin a fost obligat să efectueze un studiu de confirmare. Acest studiu de fază 3, denumit ATLANTIS, nu a reușit să demonstreze o îmbunătățire semnificativă din punct de vedere statistic a supraviețuirii globale comparativ cu chimioterapia singură.

Cu toate acestea, este posibil ca acest rezultat să se fi datorat concepției studiului. De exemplu, acesta a testat o doză mai mică de lurbinectedin decât cea aprobată și a combinat-o cu un agent de chimioterapie. Având în vedere acest lucru, FDA a decis să mențină aprobarea Zepzelca. Pentru a confirma eficacitatea acesteia, producătorul trebuie să furnizeze date dintr-un nou studiu de confirmare cu un design adecvat.

În prezent, sunt în desfășurare două studii de confirmare pentru lurbinectedin . Studiul LAGOON se va finaliza în iunie 2025, iar studiul IMForte se va încheia în martie 2026. Să sperăm că datele din aceste studii vor susține aprobarea prelungită a medicamentului în SUA și vor contribui la accelerarea aprobării sale în alte regiuni, cum ar fi Europa.

Cumpărați lurbinectedin

Aprobarea EMA pentru Lurbinectedin: Care este situația?

În 2019, EMA a acordat lurbinectedin o desemnare de medicament orfan pentru tratarea SCLC ². Cu toate acestea, de atunci nu a fost depusă nicio cerere oficială de autorizare de introducere pe piață la EMA.

De obicei, din momentul în care se depune o cerere de autorizație de introducere pe piață, durează până la 210 zile până când se ia o decizie de aprobare. Acest proces poate fi un pic mai rapid pentru medicamentele orfane. În orice caz, chiar dacă PharmaMar își depune astăzi cererea de aprobare la EMA, ar putea obține o potențială aprobare nu mai devreme de sfârșitul anului 2024 - începutul anului 2025.

O excepție de la acest calendar este Elveția, unde medicamentul a primit aprobare temporară în martie 2023 ⁴.

Când va fi disponibil lurbinectedin în Europa?

Este dificil de spus. Dacă o cerere de aprobare EMA pentru lurbinectedin este depusă înainte de sfârșitul anului, până la mijlocul anului 2025 ar putea exista, teoretic, o decizie cu privire la aceasta. Dacă este pozitivă, ar mai fi nevoie de încă 67 de zile pentru ca aprobarea EMA a Zepzelca să devină oficială.

Din acel moment, fiecare stat membru al UE își poate iniția propriile proceduri de negociere a prețurilor locale, de rambursare și de lansare pe piața locală. Durata acestor proceduri depinde de țară.

Germania tinde să fie țara care lansează cel mai rapid medicamentele orfane nou aprobate, în termen de 102 zile în medie. La celălalt capăt al spectrului se află Estonia, unde este nevoie de o medie de 1 081 de zile pentru ca un nou medicament orfan să devină disponibil ³.

Cu alte cuvinte, se pare că lurbinectedin va fi disponibilă în UE nu mai devreme de sfârșitul anului 2025 sau începutul anului 2026.

Când va fi disponibil Zepzelca în Marea Britanie?

MHRA a acordat Zepzelca denumirea de medicament inovator în 2022. În același an, PharmaMar a depus o cerere oficială de autorizare condiționată de introducere pe piață în Regatul Unit ⁵.

Cu toate acestea, de atunci, nu a fost luată nicio decizie. Din aprilie 2024, MHRA nu a aprobat încă lurbinectedin. De asemenea, NICE și-a suspendat evaluarea medicamentului pentru o potențială includere în NHS. Nu există niciun calendar furnizat de niciuna dintre agenții cu privire la decizii.

Cum să obțineți în siguranță lurbinectedin înainte de aprobarea MHRA și EMA

Sunteți pacient cu SCLC? Dacă medicul dumneavoastră este de părere că ați putea beneficia de tratamentul cu Zepzelca, este posibil să nu fie nevoie să așteptați aprobarea acestuia în Europa sau în Regatul Unit. În schimb, medicul dumneavoastră și dumneavoastră ați putea lua în considerare participarea la un studiu clinic lurbinectedin . Sau, cumpărarea medicamentului pe bază de pacient cu nume individual.

Alăturați-vă unui studiu clinic lurbinectedin

O modalitate de a avea acces la Zepzelca lurbinectedin) este să vă înscrieți într-un studiu clinic. Acest lucru poate fi adesea mai ușor de spus decât de făcut, deoarece dumneavoastră și medicul dumneavoastră ar trebui să găsiți un studiu care recrutează în prezent participanți în țara dumneavoastră. De asemenea, va trebui să îndepliniți criteriile lor de eligibilitate. Pentru toate acestea, veți avea nevoie de sprijinul medicului dumneavoastră curant.

Aici sunt câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice în curs de desfășurare lurbinectedin :

• ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Unele dintre studii sunt deschise și participanților internaționali. Un exemplu este studiul clinic LAGOON. Acesta are sediul în SUA, dar este deschis și pacienților din Europa și Asia.

• EUClinicaltrials.eu: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, aceasta conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul UE al studiilor clinice.

• myTomorrows: Această organizație sprijină pacienții în găsirea de opțiuni de tratament în cadrul studiilor clinice.

Cumpărați lurbinectedin ca pacient nominalizat

În majoritatea țărilor, pacienților li se permite să cumpere și să importe medicamente care le-ar putea îmbunătăți calitatea vieții sau să abordeze afecțiuni care le pun viața în pericol. Dacă doriți să accesați Zepzelca înainte ca acesta să fie disponibil în țara dumneavoastră, aceasta ar putea fi cea mai rapidă opțiune pentru dumneavoastră și medicul dumneavoastră.

Regulamentul care face acest lucru posibil este cunoscut sub numele de Regulamentul privind importul de pacienți cu nume individual. Pot exista variații între țări în ceea ce privește cerințele administrative specifice. Cu toate acestea, în toate cazurile, aceste criterii trebuie îndeplinite:

• Medicamentul în cauză este aprobat pe piață într-o altă țară și nu este (încă) aprobat sau disponibil în țara pacientului;

• Nu există alternativă pe piața locală;

• Medicamentul este pentru uz personal;

• Pacientul are o scrisoare de prescripție medicală de la medicul curant;

• Medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. Acest lucru poate necesita documente diferite de la o țară la alta.

   

Doriți să utilizați regulamentul de import pentru pacienți cu nume individual pentru a obține lurbinectedin înainte de aprobarea sa de către UE? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă corespunzătoare.

Aveți deja o rețetă? Echipa noastră vă poate sprijini în accesarea Zepzelca. Suntem specializați în procurarea și livrarea medicamentelor care nu sunt încă disponibile în țara dumneavoastră. Luați legătura cu noi pentru mai multe informații.

Referințe:

1. ID de referință: 4624945. Accessdata.fda.gov, accesat la 23 aprilie 2024.
2. EU/3/19/2143 - desemnare orfană pentru tratamentul cancerului pulmonar cu celule mici. Agenția Europeană pentru Medicamente, 9 aprilie 2019.
3. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. Efpia, accesat la 23 aprilie 2024.
4. PharmaMar anunță aprobarea Zepzelca® (lurbinectedin) pentru tratamentul cancerului pulmonar metastatic cu celule mici în Elveția. Pharmamar, accesat la 23 aprilie 2024.
5. PharmaMar a depus o cerere de aprobare a lurbinectedin pentru tratamentul cancerului pulmonar metastatic cu celule mici în Regatul Unit. Pharmamar, accesat la 23 aprilie 2024.
6. Proiectul Orbis. FDA, accesat la 23 aprilie 2024.