Medicamente nou aprobate pentru fibroza chistică

Fibroza chistică este o tulburare genetică rară, amenințătoare de viață, care afectează peste 70 000 de persoane din întreaga lume. Aceasta este cauzată de o mutație a genei CFTR, care reglează transportul sării și al apei în organism. Mutația CFTR permite pătrunderea prea multor cantități de sare și apă în celule. Acest lucru duce la o acumulare de mucus gros și lipicios în tuburile și pasajele corpului. Aceste blocaje afectează plămânii, sistemul digestiv și alte organe. Aceste simptome încep în copilăria timpurie și includ tuse persistentă, infecții pulmonare și toracice recurente și creștere slabă în greutate.

În prezent, există mai multe tratamente care ajută la gestionarea fibrozei chistice. Cel mai nou medicament aprobat pentru fibroza chistică de către Agenția Medicală Europeană (EMA) este Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor). 

Aprobarea Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) de către EMA în august 2020 vine după aprobarea Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) în octombrie 2019. 

Iată o prezentare generală a fiecărui medicament pentru a vă ghida pe dumneavoastră și pe medicul dumneavoastră atunci când luați o decizie de tratament pentru fibroza chistică: 

Trikafta elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor)

La 21 octombrie 2019, Trikafta elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) a fost aprobat de Food and Drug Administration (FDA), SUA, pentru tratamentul persoanelor cu vârsta de peste 12 ani cu anumite forme de fibroză chistică (FC).

Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) este o asociere de ivacaftor, tezacaftor și elexacaftor indicată pentru tratamentul fibrozei chistice (FC) la pacienții cu vârsta de minimum 12 ani care prezintă cel puțin o mutație F508del în gena regulatorului conductanței transmembranare al fibrozei chistice (CFTR). Este disponibil în comprimate combinate în doză fixă coambalate care conțin elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg și ivacaftor 75 mg și în comprimate care conțin ivacaftor 150 mg. 

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)

La 21 august 2020, Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) a primit o autorizație de introducere pe piață EMA valabilă în întreaga UE pentru utilizarea în asociere cu Kalydeco (ivacaftor) în tratamentul persoanelor cu vârsta de peste 12 ani cu anumite forme de fibroză chistică (FC).

Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) este indicat într-un regim de asociere cu ivacaftor 150 mg comprimate (neinclus în ambalaj) pentru tratamentul fibrozei chistice (FC) la pacienții cu vârsta de minimum 12 ani care prezintă cel puțin o mutație F508del în gena regulatorului conductanței transmembranare a fibrozei chistice (CFTR). Acesta este disponibil sub formă de comprimate combinate cu doză fixă care conțin elexacaftor 100 mg, tezacaftor 50 mg și ivacaftor 75 mg

Puteți descărca infograficul complet despre medicamente aici. 

Dacă dumneavoastră sau cineva cunoscut doriți să accesați Trikafta elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor; ivacaftor) sau Kaftrio (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) în asociere cu Kalydeco, vă putem ajuta. 

Contactați echipa noastră de asistență pentru pacienți pentru mai multe informații.