Onpattro (patisiran): primul tratament RNAi aprobat în Uniunea Europeană

În 2018, US Food and Drug Administration (FDA) a aprobat medicamentul intravenos, Onpattro (patisiran), creat de Alnylam Pharmaceuticals pentru tratamentul polineuropatiei (afectarea nervilor periferici) din amiloidoza ereditară la adulți. În mod similar, Agenția Europeană pentru Medicamente a acordat Onpattro (patisiran) o autorizație de introducere pe piață pentru adulții cu polineuropatie în stadiile 1 și 2. Anterior, în Uniunea Europeană existau opțiuni limitate disponibile pentru a modifica evoluția bolii.

Pacienții cu acest tip de amiloidoză au o mutație care determină acumularea de proteine anormale, amiloide, în organism. Acest lucru duce la slăbiciune, amorțeală și durere la nivelul extremităților. Bazat pe știința câștigătoare a Premiului Nobel privind interferența ARN, Onpattro (patisiran) este conceput pentru a interfera cu ARN mesager specific care produce transthyretin (TTR) mutant, amiloide, în ficat. Acest lucru reduce formarea de amiloizi și ameliorează simptomele polineuropatiei asociate cu amiloidoza hATTR. Această reducere poate încetini sau opri progresia bolii. Informații suplimentare pentru aprobarea acestui medicament pot fi găsite aici.