Orkambi aprobat în Australia, vor urma și altele?

Ultima actualizare: 01 noiembrie 2019

familie suflare bule

Australia se alătură Statelor Unite, Germaniei, Austriei, Danemarcei, Irlandei, Italiei, Suediei și Țărilor de Jos în oferirea de rambursări pentru Orkambi lumacaftor/ivacaftor), un medicament utilizat în prezent pentru tratarea celor cu fibroză chistică (FC). Având un preț anual de peste 250 000 de dolari australieni, multe familii nu puteau plăti medicamentele din buzunar. Cu ajutorul subvenției, costul lunar este redus de la aproximativ 20 000 de dolari la puțin sub 40 de dolari.

Despre fibroza chistică

Fibroza chistică este o boală genetică incurabilă în care mucusul se îngroașă și se acumulează în tractul respirator și digestiv. Pacienții eligibili pentru tratamentul cu Orkambi lumacaftor/ivacaftor) au o mutație F508del în gena care codifică proteina numită regulator de conductanță transmembranară al fibrozei chistice (CFTR). Ei sunt incapabili să regleze cantitatea de apă secretată de plămâni și stomac. Apa lubrifiază trecerea mucusului și a particulelor străine din plămânii noștri și, de asemenea, permite digestia alimentelor. Deși bolnavii nu au indicatori externi evidenți ai bolii, simptome precum dificultăți de respirație, tuse, probleme digestive, oboseală și o șansă mare de infecție pulmonară fac parte din viața lor de zi cu zi. Atunci când sunt tratați cu medicamente precum Orkambi lumacaftor/ivacaftor), mulți pacienți observă o diferență marcantă în capacitatea lor de a digera alimentele, de a câștiga energie și de a respira liber.

Aprobare

Orkambi lumacaftor/ivacaftor) a fost aprobat în mai multe țări pentru utilizarea la adulți. Având în vedere rezultatele pozitive recente înregistrate la copii, Administrația americană pentru alimente și medicamente (FDA) a aprobat medicamentul și pentru tratamentul copiilor cu vârste de până la 2 ani, astfel încât și aceștia să aibă șanse mai mari de a duce o viață mai lungă. După cum a declarat John McNamara, MD, cercetător principal al studiului și director medical al programului de fibroză chistică de la Children's Minnesota, "Această aprobare este o evoluție semnificativă care permite medicilor să înceapă să trateze cauza care stă la baza bolii în această populație mai devreme decât oricând înainte".

La începutul acestui an, FDA a aprobat un alt medicament pentru FC numit Symdeko (tezacaftor/ivacaftor). Acesta oferă o altă opțiune pentru pacienții mai mari de 12 ani cu două copii ale mutației F508del sau care au cel puțin o mutație în gena CFTR care răspunde la tezacaftor/ivacaftor.

Este Orkambi lumacaftor/ivacaftor) la fel de eficient cum s-a crezut inițial?

Canada și Regatul Unit se numără printre mai multe țări care nu au aprobat medicamentul spunând că eficacitatea acestuia este neclară. Într-un comunicat de presă, Dr. Elena Schneider, cercetător la Universitatea din Melbourne, spune că studiul său arată că combinația de lumacaftor și ivacaftor poate reduce eficacitatea generală a medicamentului. Cu toate acestea, cercetările continuă pentru a înțelege pe deplin efectele combinației asupra organismului.

Orkambi în Regatul Unit

O analiză britanică din 2017 a raportat aproximativ 10 500 de pacienți cu fibroză chistică, aproape 91% dintre aceștia având mutația F508del. Pe pacient, Orkambi lumacaftor/ivacaftor) costă în prezent aproximativ 100 000 de lire sterline anual și nu este rambursat de NHS.

Orkambi în Canada

Pe baza celor mai recente rezultate ale Registrului canadian al fibrozei chistice, aproximativ 4 200 de persoane din Canada suferă de fibroză chistică, iar 88% sunt purtătoare ale mutației F508del. Medicamentul costă aproximativ 250 000 $ CAD per pacient și nu este rambursat de guvernul canadian.

Rambursare

Marea Britanie are o populație de aproximativ două ori mai mare decât Canada, cu aproximativ de trei ori mai mulți pacienți cu fibroză chistică înregistrați și o incidență similară a mutației. Aceste două țări se numără printre multe altele care încă așteaptă o ofertă mai bună din partea producătorului. Nu se știu prea multe despre prețurile actuale, dar un lucru este clar: cu un preț atât de ridicat, costul medicamentului este prea mare pentru ca o gospodărie obișnuită să plătească din buzunar. Datorită programului de rambursare, 1 200 de familii din Australia își vor putea permite acest medicament.

Unde este disponibil Orkambi lumacaftor/ivacaftor)?

În cazul în care Orkambi lumacaftor/ivacaftor) nu este aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră, este posibil să importați medicamente în majoritatea țărilor pe bază de pacient numit. Dacă dumneavoastră sau o persoană dragă sunteți în căutarea unui medicament pentru fibroza chistică care nu este încă disponibil, citiți pagina noastră de pornire pentru a înțelege cum vă poate ajuta echipa noastră. Echipa noastră livrează zilnic medicamente pe bază de pacient desemnat în întreaga lume, cu un serviciu care este foarte bine cotat de medici și pacienți.

Surse

Blog