Orkambi aprobat în Australia, vor urma altele?

Australia se alătură Statelor Unite, Germaniei, Austriei, Danemarcei, Irlandei, Italiei, Suediei și Țărilor de Jos pentru a oferi rambursare pentru Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), un medicament utilizat în prezent pentru a trata pe cei cu fibroză chistică (CF). Având un preț anual de peste $250K AUD, multe familii nu au putut plăti medicamentele din buzunar. Cu subvenția, costul lunar este redus de la aproximativ 20.000 de dolari la puțin sub 40 de dolari.

Despre fibroza chistica

Fibroza chistică este o boală genetică incurabilă în care mucusul se îngroașă și se acumulează în tractul respirator și digestiv. Pacienți eligibili pentru tratament cu Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) au o mutație F508del în genă care codifică proteina numită regulator de conductanță transmembrană a fibrozei chistice (CFTR). Ei nu sunt în măsură să reglementeze cantitatea de apă secretată de plămâni și stomac. Apa lubrifiază trecerea mucusului și a particulelor străine din plămânii noștri și, de asemenea, permite digerarea alimentelor. Deși suferinzii nu au indicatori exteriori evidenti de a avea boala, simptome precum dificultăți de respirație, tuse, probleme digestive, oboseală și o șansă mare de infecție pulmonară fac parte din viața lor de zi cu zi. Atunci când este tratat cu medicamente cum ar fi Orkambi (lumacaftor/ivacaftor), mulți pacienți văd o diferență semnificativă în capacitatea lor de a digera alimente, de a câștiga energie și de a respira liber.

Aprobare

Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) a fost aprobat în mai multe țări pentru utilizare la adulți. Având în vedere rezultatele pozitive recente prezentate la copii, US Food and Drug Administration (FDA) a aprobat-o, de asemenea, pentru tratamentul copiilor de la vârsta de 2 ani, astfel încât și ei vor avea o șansă mai mare de a duce o viață mai lungă. După cum a declarat John McNamara, MD, cercetător principal de studiu și director medical al programului CF la Children's Minnesota, "Această aprobare este o dezvoltare semnificativă care permite medicilor să înceapă tratarea cauzei care stă la baza bolii în această populație mai devreme decât oricând înainte".

La începutul acestui an, FDA a aprobat un alt medicament pentru CF numit Symdeko (tezacaftor/ivacaftor). Aceasta oferă o altă opțiune pentru pacienții cu vârsta peste 12 ani cu două copii ale mutației F508del sau care au cel puțin o mutație a genei CFTR care răspunde la tezacaftor/ivacaftor.

E Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) la fel de eficace cum s-a crezut inițial?

Canada și Regatul Unit sunt printre mai multe țări care nu au aprobat medicamentul spunând că eficacitatea sa este neclară. Într-un comunicat de presă, Dr. Elena Schneider, un cercetător de la Universitatea din Melbourne, spune că studiul ei arată combinația de lumacaftor și ivacaftor poate reduce eficacitatea medicului propriu general. Cu toate acestea, cercetarea continuă pentru a înțelege pe deplin efectele combinației asupra organismului.

Orkambi în Regatul Unit

O analiză din Marea Britanie din 2017 a raportat aproximativ 10.500 de pacienți cu CF, aproape 91% având mutația F508del. Pe pacient, Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) costă acum aproximativ 100.000 de lire sterline anual și nu este rambursată de NHS.

Orkambi în Canada

Pe baza celor mai recente constatări de la Canadian Chistic Fibroza Registry, aproximativ 4200 de persoane din Canada au fibroza chistica, și 88% transporta mutația F508del. Medicamentul costă în jur de 250.000 dolari CAD per pacient și nu este rambursat de către guvernul canadian.

Rambursare

Marea Britanie are aproximativ de două ori populația din Canada, cu aproximativ de trei ori mai mulți pacienți înregistrați fibroză chistică și o incidență similară a mutației. Aceste două țări sunt printre alte câteva care încă așteaptă o ofertă mai bună din partea producătorului. Nu se cunosc prea multe despre ofertele actuale de stabilire a prețurilor, dar un lucru este clar; cu o astfel de etichetă de preț ridicat costul de medicație este prea scump pentru gospodărie medie să plătească din buzunar. Datorită programului de rambursare, 1200 de familii din Australia își vor putea permite acest medicament.

Unde este Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) disponibil?

Dacă Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) nu este aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră, este posibil să importați medicamente în majoritatea țărilor pe baza unui pacient numit. Dacă dumneavoastră sau o persoană dragă căutați un medicament CF care nu este încă disponibil, citiți pagina noastră de pornire pentru a înțelege cum vă poate ajuta echipa noastră. Echipa noastră livrează medicamente pe baza unui pacient numit în întreaga lume în fiecare zi, cu un serviciu care este foarte evaluat de medici și pacienți.

Surse

1. Informații despre produs pentru AusPAR Orkambi 200/125 lumacaftor/ivacaftor, [PDF]. Septembrie 2016.
2. Lopes, Jose Marques. Orkambi În curând pentru a fi adăugate la planul de sănătate publică pentru pacienții CF în Australia. Fibroza chistica Stiri azi. 21 august 2018.
3. Registrul canadian al fibrozei chistice, Raportul anual de date pe 2016 [PDF]. Fibroza chistica Canada. 2016
4. Puterea fibrozei chistice în cifre, Raportul anual de date 2016 [PDF]. Registrul fibrozei chistice din Marea Britanie. 2016.
5. Orkambi Istoricul aprobărilor. Drugs.com. Accesat în noiembrie 2018.
6. FDA Clears CF de droguri Orkambi pentru copii de la vârsta de 2 ani, Medscape. 2018.
7. Fibroza chistica: Compania a cerut să scadă costul de viață în schimbare de droguri. Bbc. 21 aprilie 2018.
8. Interviu pe 5AA cu Leon Byner. Departamentul australian de Sănătate. Accesat în noiembrie 2018.
9. Bentham Science Publishers. Citocrom P450 3A4 inducție: Lumacaftor versus ivacaftor?. Alertă Eureka. 12 aprilie 2018.
10. FDA aprobă noul cftr modulator de tratament pentru fibroza chistica. Fundația fibrozei chistice. 12 februarie 2018.