Înțelegerea programelor pentru pacienți desemnați: Cum funcționează, beneficii și provocări

Una dintre cele mai frecvente întrebări pe care le primim de la pacienți, membri ai familiei, îngrijitori și medici este "Cum puteți oferi acces la medicamente care nu sunt aprobate în țara mea de origine?"

Mai simplu spus, luăm un regulament existent - regulamentul privind importul pacienților desemnați - și îl facem ușor de utilizat pentru pacienți și medici. În acest articol, vom trece în revistă tot ceea ce trebuie să știți despre importul de pacienți numiți și rolul nostru în acest domeniu.

Ce este regulamentul privind importul pacientului numit?

Accesul la medicamente care pot salva vieți și care nu sunt încă disponibile prin canalele obișnuite poate fi o provocare descurajantă pentru pacienții cu boli grave. Aici intervine Importul de pacienți desemnați, care oferă o linie vitală de salvare.

Importul pacientului numit, cunoscut și sub numele de Programul pacientului numit (NPP), Utilizarea cu compasiune a pacientului numit, Furnizarea pacientului numit, Programul de acces extins (EAP) sau Programul pacientului individual (IPP), este esențial pentru asigurarea accesului rapid la medicamentele neaprobate.

Regulamentul este în vigoare în majoritatea țărilor din lume și permite unui pacient (pacientul desemnat) cu o boală care îi pune viața în pericol, de lungă durată sau grav debilitantă să aibă acces, să cumpere și să importe medicamente care nu sunt aprobate sau disponibile pe plan local, dar care ar putea să îi salveze viața sau să îi îmbunătățească calitatea acesteia.

Care este diferența dintre utilizarea cu bunăvoință și programele pentru pacienți nominalizați?

Termenii "Compassionate Use" și "Named Patient Program" (NPP) sunt adesea utilizați în mod interschimbabil. Cu toate acestea, în ciuda asemănărilor, aceste două tipuri de programe de acces nu sunt identice.

• Similitudini

Ambele programe ajută pacienții cu afecțiuni grave care au o nevoie medicală urgentă. Programele oferă acces la medicamente experimentale sau neaprobate atunci când nu sunt disponibile alte tratamente. Ambele programe se pot aplica unui individ, precum și unui grup restrâns de pacienți.

• Diferențe

Programele de utilizare cu bunăvoință sunt supravegheate la nivel național sau internațional - de exemplu, de autoritățile sanitare precum FDA sau EMA. Acestea necesită aprobarea oficială din partea organismului de reglementare. Medicii trebuie să solicite aprobarea și să obțină o evaluare etică înainte ca pacientul (pacienții) în cauză să poată avea acces la medicament.

Centralele nucleare, pe de altă parte, sunt reglementate la nivel național. Din acest motiv, cerințele acestora pot varia în funcție de țară. Cu toate acestea, PNP reprezintă, în general, o modalitate mai rapidă și mai flexibilă de a avea acces la medicamente în regiunile în care acestea nu sunt încă aprobate. Nu este necesară nicio evaluare etică sau cerere oficială. Un medic poate obține direct un medicament de la producătorul său sau de la un furnizor relevant în numele unui anumit pacient (și cu sprijinul unei farmacii calificate).

O altă diferență între utilizarea cu bunăvoință și importul cu numele pacientului este că acesta din urmă se aplică numai dacă un medicament este aprobat undeva în lume. Nu puteți avea acces la medicamente experimentale prin intermediul importului pentru pacienți desemnați, în timp ce puteți avea acces prin intermediul utilizării compasive.

Cine reglementează programele pentru pacienți desemnați?

PNP funcționează în conformitate cu o serie de reglementări internaționale. În Uniunea Europeană, acestea intră în sfera de competență a Agenției Europene pentru Medicamente (EMA) și a autorităților naționale respective. Statele Unite au un program similar, cunoscut sub numele de Acces extins, reglementat de Food and Drug Administration (FDA).

Cu toate acestea, deși, în mod oficial, PNP intră în domeniul agențiilor de asistență medicală, acestea nu necesită un proces formal de solicitare sau o evaluare etică, spre deosebire de programele de utilizare din compasiune.

Fiecare țară are propriile norme și reglementări specifice privind accesul și importul de medicamente inovatoare.

Cine se califică pentru Programul pentru pacienți desemnați?

În ciuda unor variații specifice fiecărei țări în ceea ce privește reglementările privind importul de pacienți numiți, criteriile de eligibilitate sunt aceleași peste tot.

Un pacient individual poate utiliza Programul pentru pacienți desemnați dacă:

• Medicamentul de care au nevoie a fost aprobat pe piață în altă țară și nu este aprobat sau disponibil în țara lor;
• Nu există alternativă pe piața locală;
• Medicamentul este pentru uz personal;
• Pacientul are o rețetă de la medicul său din țara de origine;
• Medicamentul este eliberat de o farmacie.

De ce documente veți avea nevoie?

Unele documente sunt esențiale dacă doriți să accesați un medicament prin intermediul Importului pentru pacienți desemnați. De exemplu, este întotdeauna necesară o rețetă de la medicul dumneavoastră curant.

Dacă încercați să importați un medicament care este aprobat în țara dumneavoastră, dar care nu este disponibil (de exemplu, din cauza unei penurii de aprovizionare), este posibil să aveți nevoie și de o scrisoare de la medicul dumneavoastră care să menționeze această situație.

În funcție de țara dumneavoastră, este posibil să fie necesare documente suplimentare, cum ar fi o licență de import.

Dacă sunteți interesat de cerințele referitoare la o anumită țară sau medicament, luați legătura cu echipa noastră de experți în accesul la medicamente. Dacă comandați un medicament prin intermediul nostru, ne vom asigura că toate cerințele locale sunt îndeplinite.

Cum găsiți și importați medicamentele de care aveți nevoie?

Următorul pas după ce aveți documentele de care aveți nevoie este să găsiți medicamentul. Dumneavoastră sau medicul dumneavoastră nu puteți contacta direct producătorul de medicamente pentru a solicita medicamentul. Va trebui să găsiți o farmacie care fie are o licență de import, fie este dispusă să solicite o derogare. Farmacia însăși va procura medicamentul în numele dumneavoastră - fie de la producător, fie de la un angrosist farmaceutic care are medicamentul disponibil.

Găsirea unui medicament nou poate fi un proces anevoios și consumator de timp. La Everyone.org, ne-am specializat în a face acest proces mai ușor pentru dumneavoastră și medicul dumneavoastră. Dacă comandați medicamentul de care aveți nevoie prin intermediul platformei noastre, vom găsi medicamentul în numele dvs. și vom aranja să fie livrat în siguranță la una dintre farmaciile noastre partenere (pentru ridicare) sau la o farmacie din zona dvs.

Cum vă sprijină Everyone.org cu Programul pacienților desemnați?

Înțelegem că procesul de import al unui medicament de care aveți nevoie urgentă poate fi dificil și copleșitor pe cont propriu. De aceea, ne-am specializat în a vă sprijini pe dumneavoastră și pe medicul dumneavoastră în procesul de import al pacientului numit.

Dacă solicitați medicamentul de care aveți nevoie prin intermediul platformei noastre, echipa noastră de experți în accesul la medicamente vă va îndruma cu documentația necesară. Vom găsi furnizorul cu cel mai bun preț și vom aranja expedierea în condiții de siguranță și securitate a medicamentului dvs. către o farmacie, de unde îl puteți ridica. În unele cazuri, farmacia poate să îl expedieze direct la adresa dumneavoastră sau la adresa unui spital. Dacă este cazul, vă vom informa.

Pe scurt, Everyone.org supraveghează întregul proces. Gestionăm fiecare aspect - de la aprovizionare la expediere, vamă și livrare - astfel încât dumneavoastră și medicul dumneavoastră să vă puteți concentra asupra tratamentului. De la început până la sfârșit, ținem legătura cu dumneavoastră, astfel încât să știți la ce să vă așteptați.

Aflați mai multe despre modul nostru de lucru.

Beneficiile programelor pentru pacienți numiți

Programele pentru pacienți desemnați sunt un instrument important atât pentru pacienți, cât și pentru furnizorii de servicii medicale. Acestea oferă o oportunitate de a reduce decalajul dintre dezvoltare și aprobare. Precum și intervalul dintre aprobare și disponibilitate. Pentru afecțiunile sensibile la timp, acest interval de luni sau ani poate fi critic. Iată o listă a principalelor beneficii ale PNP:

• Acces la tratamente neaprobate: Utilizarea din compasiune pentru pacienți desemnați permite pacienților cu afecțiuni grave accesul rapid la medicamente care le pot salva viața și care nu au fost încă aprobate în țara lor.
• Flexibilitate în ceea ce privește opțiunile de tratament: NPP permit furnizorilor de asistență medicală să exploreze opțiuni de tratament suplimentare pentru pacienții care au epuizat toate celelalte terapii aprobate.
• Tratament mai rapid: Prin intermediul PNP, pacienții și medicii pot începe un tratament mai repede decât ar putea dacă ar aștepta aprobarea oficială sau disponibilitatea locală. Pentru unele afecțiuni, această oportunitate poate salva vieți.
• Colectarea datelor pentru companiile farmaceutice: Programele individuale pentru pacienți permit companiilor farmaceutice să colecteze date reale privind eficacitatea și siguranța medicamentelor, contribuind la viitoarele cereri de reglementare.

Provocări și considerații legate de importul de pacienți desemnați

Deși există o mulțime de beneficii asociate cu centralele nucleare, există și unele provocări, inclusiv:

• Complexitatea reglementărilor: Navigarea printre diferitele cerințe de reglementare din diferite țări poate fi dificilă și poate consuma mult timp. Găsirea informațiilor corecte poate fi mai dificilă în unele țări decât în altele.
• Date limitate privind siguranța și eficacitatea: Deoarece PNP implică medicamente neaprobate la nivel local, pot exista informații limitate privind siguranța și eficacitatea lor pe termen lung, ceea ce prezintă riscuri potențiale pentru pacienți. De aceea, decizia de a accesa un medicament prin intermediul unui program pentru pacienți desemnați trebuie luată întotdeauna în strânsă cooperare cu medicul curant.
• Costuri ridicate: Costul cumpărării și importului de medicamente din străinătate poate fi ridicat, în special dacă medicamentul este aprobat doar în SUA, unde costurile medicamentelor sunt cele mai ridicate din lume. Acest lucru poate face ca accesul la anumite medicamente să fie inaccesibil pentru unii pacienți. Pentru a contribui la atenuarea acestei probleme, am creat FundațiaEveryone.org . 
• Inegalitatea accesului: Disponibilitatea PNP poate fi inconsecventă, ceea ce duce la disparități în ceea ce privește accesul la tratamente în funcție de localizarea geografică și de infrastructura medicală.

Sănătatea dumneavoastră este obiectivul final

Ca orice altceva, există avantaje și dezavantaje ale programelor pentru pacienți desemnați. Cu toate acestea, la sfârșitul zilei, acestea există pentru a vă sprijini pe dumneavoastră și pe medicul dumneavoastră să ajungeți la cel mai bun rezultat pentru sănătate. În multe cazuri, o alternativă de tratament disponibilă la nivel local poate fi, de asemenea, aplicabilă. Dar pentru pacienții care au rămas fără opțiuni locale sau pentru cei cu o boală rară blocați în "sala de așteptare" a aprobării medicamentelor, este bine să știți că puteți face mai mult.

Dacă dumneavoastră și medicul dumneavoastră decideți să explorați PNP, echipa noastră de la Everyone.org este aici pentru a vă ajuta. Scopul nostru este să oferim asistență personalizată fiecărui pacient și medic curant. În acest fel, nu trebuie să vă faceți griji cu privire la modul în care veți primi medicamentele de care aveți nevoie. La sfârșitul zilei, obiectivul nostru este ca toată lumea, indiferent cine este sau unde locuiește, să aibă acces egal, rapid și corect la cele mai noi și mai bune servicii medicale.

Sunteți gata să începeți? Căutați medicamentul de care aveți nevoie pe platforma noastră.

Resurse:

1. Întrebări și răspunsuri privind utilizarea compasivă a medicamentelor în Uniunea Europeană [PDF], Agenția Medicală Europeană, ianuarie 2010.
2. Iudicello A., Alberghini L., Benini G. și Mosconi, P. Expanded Access Programme: în căutarea unei definiții comune. Trials, 2016;17:21, 2016/01/12.
3. Glosar de terminologie privind accesul înainte de aprobare [PDF]. Summitul de susținere a pacienților privind accesul la preaprobare, Janssen, octombrie 2018.