Controversa privind prețul tratamentului pentru distrofia musculară Duchenne (DMD)

Cele mai recente evenimente legate de stabilirea prețului unui tratament pentru distrofia musculară Duchenne (DMD)

În Statele Unite, un medicament prescris în mod obișnuit și utilizat în țări precum Marea Britanie și Germania pentru a trata boala distrofie musculară Duchenne (DMD), a fost aprobat de FDA pentru utilizare luna trecută. Medicamentul denumit în mod obișnuit prin denumirea sa generică deflazacort, a fost aprobat cu un preț de cost de 89 000 de dolari pe an sub noua denumire Emflaza, o creștere de 90 de ori față de prețurile din afara SUA de aproximativ 1 000 de dolari. Aprobarea aprobarea FDAîn temeiul Orphan Drug Act, care încurajează dezvoltarea de medicamente pentru boli rare, a permis companiei farmaceutice să dețină un monopol de șapte ani asupra indicației DMD pentru deflazacort, chiar dacă medicamentul este disponibil de mult timp ca medicament generic în alte țări. După o reacție intensă, compania a vândut apoi medicamentul către PTC Therapeutics.

Gigantul farmaceutic american Marathon Pharmaceuticals, responsabil pentru această creștere considerabilă a prețului, a stârnit îngrijorare generală în rândul celor care suferă de DMD, o afecțiune musculară cronică degenerativă care afectează în principal băieții tineri. Ca urmare, compania farmaceutică a suspendat temporar lansarea la doar patru zile după anunț, pentru a "pentru să se întâlnească cu liderii comunității Duchenne și să le explice planurile noastre de comercializare, să analizeze preocupările lor, să discute toate opțiunile și să avanseze cu comercializarea pe baza planului de acțiune rezultat".

Pentru pacienții cu DMD, o afecțiune musculară cronică degenerativă care afectează aproximativ unul din 3600 de băieți nou-născuți din întreaga ^lume1, deflazacort , cunoscut și sub numele de Calcorta demonstrat că prelungește mișcarea și menține funcția cardiacă și respiratorie. Acesta este cel mai frecvent prescris off label pentru tratamentul DMD și cel mai frecvent utilizat tratament DMD în țări precum ^Canada2.

"În timp ce aceste stimulente, cum ar fi "Legea privind medicamentele orfane" și "voucherele de revizuire prioritară", există pe bună dreptate pentru a îmbunătăți noile tratamente pentru bolile pediatrice rare, nu putem să nu credem că acestea sunt exploatate atunci când sunt asociate cu un medicament care există de zeci de ani și la o fracțiune din preț."

Atenția s-a răspândit apoi la nivel mondial, ceea ce a condus la implicarea unei anchete a Congresului SUA privind nu numai deciziile de stabilire a prețurilor luate de Marathon, ci și aprobarea medicamentului de către FDA. Senatorul american Bernie Sanders și reprezentantul Elijah Cummings și-au exprimat îngrijorarea într-o scrisoare oficială adresată FDA cu privire la deciziile care au fost luate pe baza cercetărilor efectuate cu ani în urmă. "Vă scriem pentru a ne exprima îngrijorarea și a solicita informații cu privire la circumstanțele neobișnuite din jurul aprobării recente a unei versiuni de marcă a medicamentului vechi de peste 20 de ani, deflazacort", au declarat Sanders și Cummings în scrisoarea lor comună.

Punctajul suplimentar al unui "voucher de revizuire prioritară" a dus la o neliniște și mai mare în ceea ce privește motivul pentru care Marathon a majorat prețul. Voucherul permite companiilor care obțin aprobarea pentru medicamente pediatrice orfane să obțină o aprobare mai rapidă pentru un alt medicament în curs de dezvoltare. Marathon poate fie să folosească voucherul pentru sine, fie să îl vândă unei alte companii. Se știe că aceste vouchere au fost vândute pentru sume de până la 350 de milioane de dolari.

Sjaak Vink, fondator și director executiv al everyone.org, a declarat că "deși aceste stimulente, cum ar fi "Legea privind medicamentele orfane" și "voucherele de revizuire prioritară", există în mod corect pentru a îmbunătăți noile tratamente pentru bolile pediatrice rare, nu putem să nu credem că sunt exploatate atunci când sunt asociate cu un medicament care există de zeci de ani și la o fracțiune din preț."

Pentru a adăuga speculații suplimentare, Marathon a anunțat vânzarea medicamentului către PTC Therapeutics, pentru 140 de milioane de dolari în numerar și acțiuni în avans, împreună cu un bonus de vânzare de 50 de milioane de dolari. În plus, PTC va trebui să plătească Marathon o plată anuală bazată pe vânzări începând din 2018.

PTC, care sunt bine cunoscute în cadrul comunității DMD datorită medicamentului lor de tratament Duchenne numit Translarna, nu au dezvăluit încă cât de mult vor cere pentru Emflaza. PTC a declarat că scopul lor este de "a se asigura că Emflaza este studiat, înțeles și disponibil pentru orice pacient cu Duchenne care are nevoie de el și am stabilit că această tranzacție este cea mai bună cale pentru a ne asigura că acest lucru se va întâmpla".

Conform unui studiu bazat pe populație din 2015 prezentat de Centrele pentru Controlul și Prevenirea Bolilor, aproximativ 2 din 10 (22%) pacienți cu DMD au luat ^deflazacort3. În ultimii ani, FDA a permis pacienților DMD să importe medicamentul. Ar trebui subliniat, așa cum a făcut senatorul Tom Cotton când s-a adresat Congresului SUA, că multe persoane cu DMD sunt mulțumite de aprobarea FDA, deoarece acum companiile de asigurări pot acoperi costurile - ceea ce indică faptul că familiile cu venituri reduse vor avea acum acces la medicament.

Rămâne de văzut dacă acesta este cazul și dacă accesul la deflazacort se va îmbunătăți. Ceea ce este evident însă este o creștere a atitudinii negative a publicului față de o industrie care caută deja cu disperare acceptare și credibilitate. În timp ce lumea așteaptă anunțul PTC Therapeutics privind stabilirea prețurilor, aprobarea FDA și stabilirea ulterioară a prețurilor deflazacort au creat din greșeală confuzie și critici. everyone.org, un adevărat club de cumpărători al pacienților, a fost creat pentru a ajuta familiile și pacienții care pot fi afectați de constrângerile legate de aprobare și stabilire a prețurilor, să aibă acces la tratamente eficiente la cele mai bune prețuri posibile. Întreprinderile sociale precum everyone.org ajută pacienții care se află în prima linie a acestor probleme complexe de aprobare să primească cele mai recente informații și să aibă acces la medicamente inovatoare și eficiente la cele mai bune prețuri posibile.

Puteți găsi mai multe informații despre tratamentul distrofiei musculare Duchenne pe pagina noastră de informații despre distrofia musculară Duchenne.

Referințe

1.Falzarano MS, Scotton C, Passarelli C, Ferlini A. Distrofia musculară Duchenne: de la diagnostic la terapie. Molecule. 2015 Oct 7;20(10):18168-84.

2. McAdam LC, Mayo AL, Alman BA, Biggar WD. Experiența canadiană cu tratamentul pe termen lung cu deflazacort în distrofia musculară Duchenne. Acta Myol. 2012 May;31(1):16-20.

3. Kim S, Campbell KA, Fox DJ, Matthews DJ, Valdez R; MD STARnet. Tratamente cu corticosteroizi la bărbații cu distrofie musculară Duchenne: Durata tratamentului și timpul până la pierderea ambulației. J Child Neurol. 2015 Sept; 30(10): 1275-80.