Aprobarea EMA pentru Vorasidenib: Când va fi disponibil în Europa, Marea Britanie și în întreaga lume?

Glioamele de grad scăzut sunt adesea întâlnite la persoane sănătoase, în vârstă de 30 și 40 de ani. Acestea cresc încet la început, dar în cele din urmă pot deveni tumori de grad înalt care necesită tratamente mai agresive ¹.

Vorasidenib, primul tratament țintit pentru persoanele cu glioame de grad scăzut, se bucură de o atenție semnificativă. Datele studiilor clinice indică faptul că acesta are potențialul de a întârzia progresia tumorii în cazul gliomelor de grad scăzut cu mutații IDH1 sau IDH2, oferind o opțiune care ar putea schimba viața pacienților cu gliom ¹.

Dacă vreți să aflați și dumneavoastră ultimele noutăți despre acest nou progres în tratarea cancerului cerebral, citiți mai departe. Vom analiza când este posibil ca vorasidenib să obțină aprobarea EMA, precum și când va fi disponibil în Europa, în Marea Britanie și nu numai.

Cum acționează vorasidenib pentru cancerul cerebral?

Voranigo (vorasidenib) este o terapie țintită pentru cancerul cerebral care se adresează în special gliomelor cu mutație IDH, cele mai frecvente tumori cerebrale maligne primare la persoanele sub 50 de ani ². Aproape toate gliomele de gradul 2, inclusiv astrocitoamele și oligodendroglioamele, au această mutație.

Tratamentele actuale - chirurgie, radioterapie și chimioterapie - sunt foarte toxice și au efecte secundare semnificative. Vorasidenib oferă o alternativă crucială, vizând enzimele IDH1 și IDH2 mutante, cu scopul de a încetini creșterea tumorii.

Cât de eficient este vorasidenib în studiile clinice?

În noiembrie 2023, au fost prezentate date din studiul INDIGO de fază 3. Aceste date au stat la baza cererii de aprobare a FDA, care a fost depusă de producătorul vorasidenibului în februarie 2024 ³. 

Iată câteva rapoarte cheie din cadrul studiului INDIGO:

• Mediana supraviețuirii fără progresie a fost de 27,7 luni pentru pacienții cu vorasidenib față de 11,1 luni pentru grupul placebo;
• Vorasidenib a dus la o reducere cu 61% a riscului de progresie tumorală sau de deces;
• Pacienții tratați cu vorasidenib au avut o probabilitate de 83,4% de a NU primi o altă intervenție terapeutică în termen de 24 de luni. Probabilitatea ca pacienții cu placebo să nu aibă nevoie de o intervenție a fost de 27% ^4,5.

Aceste rezultate reprezintă o rază de speranță pentru pacienții cu gliom de grad scăzut din întreaga lume. Dar când se vor transforma rezultatele studiilor clinice în aprobări pentru vorasidenib? Și după aprobare, cât timp va dura până când medicamentul va fi disponibil în întreaga lume?

Este vorasidenib aprobat undeva?

Da, în august 2024, Voranigo (vorasidenib) a primit o aprobare accelerată din partea FDA în SUA. În plus, cererile de aprobare pentru Vorasidenib sunt în curs de examinare în:

• UE (cu evaluare accelerată) ⁶;
• Canada ⁷.

Când va primi vorasidenib aprobarea EMA?

Termenul prevăzut de EMA pentru evaluările accelerate este de 150 de zile. Cu toate acestea, acest lucru presupune luarea unei decizii de către EMA până la sfârșitul lunii iunie 2024, ceea ce nu s-a întâmplat. O astfel de întârziere nu este neobișnuită. Termenele de aprobare pot varia dacă EMA are nevoie de date suplimentare de la producător. În urma recentei aprobări FDA a vorasidenibului, este probabil ca o aprobare EMA să nu fie departe. Cu toate acestea, numai timpul va spune când pacienții din UE vor putea beneficia de tratament.  

Când va fi disponibil vorasidenib în Europa?

Din păcate, obținerea aprobării EMA este doar primul pas. Aceasta nu înseamnă că vorasidenib va fi disponibil imediat pentru pacienții din întreaga UE. După aprobarea EMA, fiecare stat membru are nevoie de o perioadă diferită de timp pentru a negocia prețurile locale, rambursările și pentru a lansa un nou medicament pe piața locală.

Procesul de lansare din Germania tinde să fie cel mai rapid, cu o medie de 102 zile pentru medicamentele orfane. La celălalt capăt al spectrului se află Estonia, unde poate dura în medie până la 1 081 de zile pentru ca un nou medicament să devină disponibil. 

Acest lucru înseamnă că vorasidenib va deveni disponibil pentru dumneavoastră la un moment diferit, în funcție de locul din Europa în care vă aflați ⁸.

Când va fi aprobat Voranigo (vorasidenib) în Regatul Unit?

Acest lucru este mai dificil de spus. Începând cu august 2024, nu există nicio autorizație de introducere pe piață depusă la MHRA pentru vorasidenib. Cu toate acestea, în conformitate cu reglementările post-Brexit, MHRA poate decide să aprobe medicamente la nivel local de îndată ce acestea primesc undă verde de la un alt organism de reglementare de încredere (cum ar fi EMA sau FDA). Acest lucru este cunoscut sub numele de procedura internațională de încredere ⁹. Nu ar fi surprinzător dacă MHRA decide să urmeze această cale pentru aprobarea vorasidenib, având în vedere nevoia de tratament nesatisfăcută pentru pacienții cu gliom de grad scăzut din Regatul Unit. 

Când va fi disponibil vorasidenib în Marea Britanie?

În cazul în care MHRA aprobă vorasidenib simultan cu FDA sau EMA, medicamentul va necesita apoi o evaluare NICE înainte de a deveni disponibil pentru pacienții din Regatul Unit. NICE va decide dacă vorasidenib va fi disponibil pe NHS. Dacă este aprobat, vorasidenib ar trebui să fie disponibil pentru pacienții din Regatul Unit în termen de trei luni de la data deciziei.

Deși NICE a inițiat o evaluare, nu a fost anunțată nicio dată de decizie ¹⁰. Presupunând cel mai bun scenariu, în care MHRA urmează aprobarea FDA pentru vorasidenib în august 2024, iar NICE ia o decizie pozitivă la scurt timp după aceea, vorasidenib ar putea fi disponibil în Regatul Unit până la sfârșitul anului 2024 sau începutul anului 2025.

Pacienții al căror tratament nu poate aștepta până atunci ar putea avea acces la vorasidenib în Marea Britanie prin intermediul unui program de utilizare din motive de compasiune ¹¹.

Cum să obțineți vorasidenib înainte ca acesta să fie disponibil în țara dumneavoastră?

În ciuda a ceea ce sugerează termenele de mai sus, așteptarea nu este singura opțiune pentru pacienții cu gliom de grad scăzut din Europa, din Marea Britanie sau de oriunde altundeva.

Acum că Voranigo (vorasidenib) are prima sa aprobare globală în SUA, puteți avea acces imediat la medicament oriunde altundeva, importându-l pentru uz personal. Această opțiune este cunoscută sub denumirea de Import cu numele pacientului sau acces extins. Iată cum funcționează.

Vorasidenib acces extins

Chiar dacă un medicament nu este încă aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră, îl puteți accesa în mod legal. Un regulament cunoscut sub numele de "Named Patient Import" vă permite să cumpărați și să importați un medicament, atâta timp cât acesta îndeplinește aceste condiții:

• este aprobat undeva;
• nu este aprobat sau disponibil în țara dumneavoastră (încă);
• nu are alternative locale, și
• este pentru uz personal.

Acest proces necesită o rețetă din partea medicului dumneavoastră curant. Ca în toate celelalte cazuri, medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. În funcție de țară, cerințele specifice privind documentația pot varia.

Doriți să începeți tratamentul cu vorasidenib cât mai curând posibil, utilizând regulamentul privind importul pacientului desemnat? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă adecvată.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră la Everyone.org. Vă putem ajuta să cumpărați vorasidenib de îndată ce acesta este aprobat undeva în lume.

Referinţe:

1.  Vorasidenib este eficient împotriva gliomului de grad scăzut. Institutul Național de Cancer, 27 iunie 2023.
2. Passey, J. Un studiu clinic recent sugerează că medicamentul vorasidenib ar putea oferi o nouă opțiune de tratament pentru gliomul de grad scăzut. The Brain Tumour Charity, 30 iunie 2023.
3. FDA și EMA acceptă cererile de autorizare pentru Vorasidenib pentru gliomul difuz IDH-mutant. OncLive, 20 februarie 2024.
4. INDIGO: Vorasidenib oferă pacienților cu gliom de grad scăzut cu mutație IDH un mijloc de a întârzia chimioterapia și radioterapia. ASCO Daily News, accesat la 27 mai 2024.
5. Vorasidenib în gliomul de grad scăzut IDH1- sau IDH2-mutant. The New England Journal of Medicine, 4 iunie 2023.
6. FDA și EMA acceptă cererile de autorizare a Vorasidenib pentru tratamentul gliomului difuz IDH-mutant. Duke Research & Innovation, 21 februarie 2024.
7. Prezentări de medicamente și produse de sănătate în curs de examinare. Health Canada, accesat la 27 mai 2024.
8. Sondaj EFPIA Pacienți W.A.I.T. Indicator 2021. Accesat la 27 mai 2024.
9. Aprobarea accelerată a medicamentelor - Regatul Unit publică orientări detaliate privind noua sa procedură de recunoaștere internațională. Inside EU Life Sciences, 11 septembrie 2023.
10. Informații despre proiect | Vorasidenib pentru tratamentul astrocitomului sau oligodendrogliomului cu mutații IDH1 sau IDH2 după o intervenție chirurgicală la persoane de peste 12 ani TS ID 11974. NICE, accesat la 28 mai 2024.
11. Actualizare Vorasidenib pentru comunitatea britanică a tumorilor cerebrale. Brain Tumour Research, accesat la 28 mai 2024.