Eflornitina pentru neuroblastom: termenele de aprobare EMA și cum să evitați așteptarea

Neuroblastomul este o afecțiune foarte rară, care afectează mai ales copiii cu vârsta sub cinci ani. Aproximativ jumătate dintre pacienții diagnosticați sunt clasificați ca având boala cu risc ridicat. Dintre aceștia, 50-60% sunt susceptibili de recidivă ¹.

În acest context, aprobarea recentă de către FDA a Iwilfin (eflornitină) a fost o evoluție pozitivă. Medicamentul are ca scop reducerea riscului de recidivă atât la adulții, cât și la copiii cu neuroblastom cu risc ridicat.

Cu toate acestea, în prezent, Iwilfin (eflornitină) este aprobat doar în SUA. Ce înseamnă acest lucru pentru pacienții din Europa și Marea Britanie? Iată tot ce trebuie să știți despre termenele de aprobare a Iwilfin de către EMA și despre opțiunile dvs. pentru a obține medicamentul în siguranță înainte ca acesta să fie disponibil la nivel local.

Pentru ce se utilizează Iwiflin (eflornithine)?

Iwilfin (eflornitină) este aprobat pentru utilizare la adulți și copii cu neuroblastom cu risc ridicat care au prezentat un anumit răspuns la tratamentele anterioare, inclusiv la imunoterapia anti-GD2.

Iwilfinul este un inhibitor al ornitin decarboxilazei. Acesta blochează activitatea unei enzime numite ornitin decarboxilază (ODC). ODC joacă un rol în producerea de poliamine, care sunt necesare pentru ca celulele să crească. Prin blocarea activității ODC, Iwilfin urmărește să împiedice creșterea și înmulțirea celulelor de neuroblastom ³.

Care este rata de succes a eflornitinei în neuroblastom?

Iwilfin a fost aprobat de FDA pe baza Studiului 3b și a Studiului ANBL0032. Pe baza acestor două studii clinice, iată ce știm despre rata de succes a eflornitinei în neuroblastom:

• Raportul de risc pentru supraviețuirea fără evenimente (EFS) a fost de 0,48, ceea ce înseamnă că grupul care a primit tratamentul a avut un risc cu 52% mai mic de a se confrunta cu un eveniment (de exemplu, progresia bolii, recidivă, cancer secundar sau deces) în comparație cu grupul care nu a primit tratamentul;
• Raportul de risc pentru supraviețuirea generală (OS) a fost de 0,32, ceea ce înseamnă că grupul care a primit tratamentul a avut un risc cu 68% mai mic de deces din orice cauză în comparație cu grupul care nu a primit tratamentul ⁴.

Pe baza acestor rezultate, eflornitina pare să reducă riscul de recidivă la pacienții cu neuroblastom cu risc ridicat.

Aprobarea EMA a Eflornithine pentru neuroblastom: Care este situația?

Până în martie 2024, nu există nicio cerere activă pentru aprobarea EMA pentru eflornithine. Din păcate, acest lucru înseamnă că este puțin probabil ca medicamentul să fie disponibil în Europa în curând.

În mod obișnuit, durează aproximativ 210 zile de la depunerea unei cereri de aprobare EMA până la luarea unei decizii de către CHMP. În cazul în care CHMP face o recomandare pozitivă, mai durează încă 2 luni pentru ca aprobarea EMA a unui medicament să fie definitivă.

Având în vedere că Iwilfin are o denumire de medicament orfan în UE, ar putea beneficia de un proces de examinare mai rapid - 150 de zile în loc de 210 zile ⁵. Cu toate acestea, acest lucru necesită totuși depunerea mai întâi a unei cereri oficiale de autorizare de introducere pe piață.

Când va fi disponibil Iwilfin în Europa?

Este dificil de spus, deoarece nu există o cerere de aprobare EMA depusă în acest moment.

Presupunând că producătorul Iwilfin depune o cerere de aprobare EMA până în mai 2024, ar fi posibil ca medicamentul să primească aprobarea până la sfârșitul anului.

După aprobarea EMA, fiecare stat membru al UE va avea nevoie de o perioadă de timp diferită pentru a face eflornitina disponibilă la nivel local - de la 102 zile în medie în Germania la 1.081 de zile în Estonia ⁶.

Având în vedere acest lucru, pacienții din Europa se pot aștepta să aibă acces la eflornitină nu mai devreme de jumătatea anului 2025. Pentru unele țări, timpul de așteptare poate fi chiar mai lung. 

Când va fi Iwilfin disponibil în Marea Britanie?

Până în martie 2024, nu există nicio cerere de aprobare MHRA activă pentru Iwilfin în Marea Britanie. NICE a împărtășit faptul că este gata să revizuiască medicamentul pentru o potențială includere în NHS ⁷. Cu toate acestea, termenele pentru o astfel de revizuire vor fi legate de aprobarea și lansarea preconizată a medicamentului în Regatul Unit, pentru care nu există un calendar stabilit. 

Presupunând un calendar de aprobare similar cu cel al EMA, Iwilfin ar putea primi undă verde din partea MHRA până la sfârșitul anului 2024. Presupunând că o revizuire NICE este pozitivă și disponibilă în acea perioadă, Iwilfin ar putea fi teoretic disponibil în Regatul Unit până la mijlocul anului 2025. Cu toate acestea, acesta este un termen ideal. Rămâne de văzut dacă va deveni realitate. 

Cum să accesați Iwilfin înainte de aprobarea MHRA sau EMA

O afecțiune precum neuroblastomul cu risc ridicat poate fi sensibilă la timp. De aceea, așteptarea timp de un an sau chiar mai mult pentru a avea acces la eflornitină poate fi frustrantă. Din fericire, există modalități sigure de a obține tratamentul mai devreme.

O opțiune este de a găsi și de a vă înscrie într-un studiu clinic cu eflornitină. O altă opțiune este să cumpărați eflornitină direct ca pacient desemnat. 

Să analizăm mai jos fiecare opțiune.

Înscrieți-vă la un studiu clinic eflornithine

Pentru a avea acces rapid la Iwilfin în Europa sau în Marea Britanie, puteți încerca să vă alăturați unui studiu clinic în curs de desfășurare. Poate fi nevoie de ceva efort pentru a găsi unul, dar este posibil. Pentru a participa la un studiu clinic, trebuie să îndepliniți criteriile de eligibilitate. De asemenea, veți avea nevoie de sprijinul medicului dumneavoastră curant pentru a putea participa. În toate cazurile, trebuie să fiți conștient de faptul că s-ar putea să faceți parte dintr-un grup placebo în cadrul studiului.

Iată câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice în curs de desfășurare cu eflornithine:

• ClinicalTrials.gov: O bază de date cuprinzătoare a studiilor clinice din SUA. Anumite studii sunt deschise participanților internaționali și merită întotdeauna să urmăriți lista.
• EUClinicaltrials.eu: Această bază de date conține toate studiile clinice din Uniunea Europeană. Există mai multe studii în curs de desfășurare care implică edaravone în întreaga Europă. Pentru studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022, puteți consulta Registrul UE al studiilor clinice.
• myTomorrows și FindMeCure: Aceste organizații sprijină pacienții din întreaga lume în localizarea studiilor clinice adecvate.

Cumpărați Iwilfin ca pacient numit

Dacă aderarea la un studiu clinic nu este o opțiune pentru dvs. sau pur și simplu preferați să nu așteptați, puteți cumpăra eflornithine direct prin intermediul Regulamentului privind importul de pacienți numiți.

Acest regulament este în vigoare în majoritatea țărilor din lume și permite pacienților să cumpere și să importe medicamente care nu sunt încă aprobate sau disponibile la nivel local, atât timp cât sunt destinate uzului personal.

Pentru a utiliza regulamentul privind importul de pacienți desemnați, trebuie să aveți mai întâi o rețetă de la medicul dumneavoastră.

Medicul dumneavoastră susține eflornitina ca tratament pentru neuroblastomul dumneavoastră? Atunci nu trebuie să așteptați aprobarea acestuia în Europa sau în altă parte. Nu trebuie decât să contactați echipa noastră de experți în accesul la medicamente pentru ajutor.

Cumpărați Iwilfin

Referinţe:

1. Neuroblastomul la copii - În tratament. CureSearch for Children's Cancer, accesat la 2 aprilie 2024.
2. ID de referință: 5293147. Accessdata.fda.gov, accesat la 2 aprilie 2024.
3. EU/3/21/2429 - denumire orfană pentru tratamentul neuroblastomului | Agenția Europeană pentru Medicamente. Agenția Europeană pentru Medicamente, 11 iunie 2021.
4. Eflornithine ca întreținere postimunoterapie în neuroblastomul cu risc ridicat: comparații externe controlate, comparate cu rezultatele de supraviețuire, cu scor de proporționalitate. Journal of Clinical Oncology, 26 octombrie 2023.
5. Solicitarea autorizației de introducere pe piață: medicamente orfane | Agenția Europeană pentru Medicamente. Agenția Europeană pentru Medicamente, 5 martie 2021.
6. Sondaj EFPIA Pacienți W.A.I.T. Indicator 2021. EFPIA, accesat la 2 aprilie 2024.
7. Informații despre proiect | Eflornitina pentru tratamentul neuroblastomului cu risc ridicat cu răspuns complet sau parțial după imunoterapie [ID4060] | Ghid. NICE, accesat la 2 aprilie 2024.