Totul despre aprobarea EMA pentru eplontersen (și cum să obțineți tratamentul mai repede)

Ultima actualizare: 26 martie 2024

Wainua (eplontersen) a obținut aprobarea FDA pentru a trata polineuropatia amiloidă ereditară mediată de transthyretină (ATTRv-PN) în 2023. Medicamentul este singurul tratament aprobat pe care pacienții și-l pot administra singuri, cu ajutorul unui autoinjector. Acest lucru ar putea face ca acesta să fie o alegere mai convenabilă pentru pacienții ale căror capacități motorii au fost afectate de această afecțiune.

Deși aceasta este o veste bună, medicamentul este în prezent accesibil doar în SUA.

Când va fi disponibil eplontersen pentru pacienții din Europa și Marea Britanie? Iată tot ce trebuie să știți despre aprobările EMA și MHRA pentru eplontersen. Inclusiv termenele și opțiunile dvs. pentru a obține tratamentul mai repede.

La ce se utilizează eplontersen?

Wainua (eplontersen) este un medicament eliberat pe bază de prescripție medicală pentru pacienții adulți cu polineuropatie de amiloidoză ereditară mediată de transthyretină ¹.

Eplontersen este un oligonucleotid antisens conjugat cu ligandul. Acesta diminuează producția de proteină TTR. Prin aceasta, medicamentul urmărește să încetinească progresia bolii și să îmbunătățească calitatea vieții pacientului.

Aprobarea Eplontersen EMA: Care este situația?

Vestea bună este că cererea de autorizare de introducere pe piață a eplontersen este deja în curs de examinare de către EMA ². Vestea mai puțin bună este că mai pot trece luni de zile până când se va lua o decizie. În cazul în care revizuirea se soldează cu o recomandare pozitivă din partea CHMP, vor mai trece 67 de zile până când aprobarea EMA pentru eplontersen va deveni oficială.

Cu alte cuvinte, cel mai devreme pentru ca eplontersen să fie aprobat în UE este sfârșitul anului 2024.

Când va fi disponibil eplontersen în Europa?

Chiar dacă Wainua primește aprobarea EMA în acest an, acest lucru nu înseamnă că va fi disponibil imediat în întreaga Europă. Pentru ca acest lucru să se întâmple, fiecare stat membru trebuie să negocieze cu producătorul un preț local, rambursarea și datele de lansare.

În medie, aceste procese durează între 133 de zile (în Germania) și 899 de zile (în România⁾³.

Aceasta înseamnă că eplontersen ar putea fi disponibil pe unele piețe din UE în prima jumătate a anului 2025. Alte țări ar putea fi nevoite să mai aștepte câțiva ani.

Când va fi disponibil eplontersen în Marea Britanie?

Deși nu există o cerere activă de autorizare de introducere pe piață pentru eplontersen în Marea Britanie, există o revizuire în curs de desfășurare de către NICE. Revizuirea NICE este esențială pentru a determina dacă eplontersenul va fi disponibil pe NHS. Data preconizată a deciziei este în august 2024. În caz pozitiv, medicamentul ar trebui să fie disponibil pe piața britanică în termen de 3 luni.

În ceea ce privește aprobarea MHRA pentru eplontersen, este posibil ca MHRA să urmeze calendarul EMA. Conform deciziilor luate de guvernul britanic după Brexit, MHRA poate acorda aprobarea "aproape automată" a medicamentelor după ce acestea au primit undă verde din partea unor organisme de reglementare de încredere precum EMA, FDA sau PMDA ⁴ din Japonia.

În acest caz, și presupunând că aprobarea EMA vine în 2024, este posibil ca eplontersen să fie disponibil în Marea Britanie la sfârșitul anului 1924 sau la începutul anului 2025.

Cum să obțineți în siguranță Wainua înainte de aprobarea EMA sau MHRA

Deși aprobările sunt în curs de desfășurare, nu toți pacienții pot aștepta luni sau ani de zile. Dacă acesta este cazul dvs., veți fi bucuros să aflați că nu trebuie să așteptați.

Există două modalități principale prin care puteți accesa rapid și în siguranță eplontersen înainte de aprobările oficiale EMA sau MHRA. O opțiune este să vă alăturați unui studiu clinic. Cealaltă este să cumpărați eplontersen pe baza regulamentului privind importul de pacienți desemnați.

Iată câte ceva despre fiecare opțiune.

Alăturați-vă unui studiu clinic eplontersen

Pentru a obține acces rapid la Wainua, puteți încerca să vă alăturați unui studiu clinic în curs de desfășurare. Cu sprijinul medicului dumneavoastră curant, puteți găsi unul în apropierea dumneavoastră. Pentru a participa la un studiu clinic, trebuie să îndepliniți criteriile de eligibilitate. De asemenea, este important de reținut că aderarea la studiu nu garantează că veți obține eplontersen. Este posibil să fiți repartizat în grupul placebo.

Iată câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice în curs de desfășurare cu eplontersen:

ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Cu toate acestea, unele dintre studii sunt deschise și pentru participanții internaționali. În acest moment, există mai multe studii care implică eplontersen, care recrutează participanți în Europa. Acestea ar putea merita să fie urmărite.
EUClinicaltrials.eu: Această bază de date conține toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, ea conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul de studii clinice al UE.
myTomorrowws: Această organizație sprijină pacienții în găsirea opțiunilor de tratament în cadrul studiilor clinice.

Cumpărați eplontersen ca pacient numit

În cele mai multe țări, pacienților li se permite să cumpere și să importe medicamente indisponibile la nivel local pentru uz personal. Mai ales dacă aceste medicamente le-ar putea îmbunătăți viața sau ar putea rezolva afecțiuni care le pun viața în pericol.

Dacă doriți să obțineți eplontersen înainte de aprobarea MHRA sau EMA, aceasta ar putea fi cea mai rapidă opțiune pentru dumneavoastră și medicul dumneavoastră.

Regulamentul care face posibil acest lucru este cunoscut sub numele de Regulamentul privind importul de pacienți desemnați. Acesta permite pacienților să importe un medicament care nu este încă aprobat sau disponibil în țara lor dacă: