Imetelstat de la Geron: Când se va obține aprobarea EMA pentru cel mai nou tratament pentru MDS?

Sindroamele mielodisplastice (SMD) sunt un tip rar de cancer al sângelui. În ultimii 10 ani nu au fost aprobate noi tratamente curative pentru SMD. Și, în ciuda faptului că mulți pacienți cu SMD nu răspund la tratamentul de primă linie, până de curând nu au fost aprobate terapii de a doua linie ¹.

Odată cu aprobarea de către FDA a Ryvelo (imetelstat) în iunie 2024, peisajul tratamentului pentru pacienții cu SMD se poate schimba.

Deși vestea este pozitivă, aceasta ridică întrebări privind calendarul pentru pacienții din afara SUA. Când va fi aprobat imetelstatul Geron în Europa, Marea Britanie și alte țări?

Iată tot ce trebuie să știți.

Ce este Rytelo (imetelstat)?

Imetelstat este un medicament de primă clasă utilizat pentru tratarea adulților cu anumite tipuri de sindroame mielodisplastice (SMD). În mod specific, acesta ajută pacienții cu SDM cu risc scăzut sau intermediar-1 care suferă de anemie care necesită transfuzii frecvente de sânge. Rytelo este destinat pacienților care au nevoie de cel puțin 4 unități de globule roșii pe parcursul a 8 săptămâni și care nu au răspuns, au încetat să răspundă sau nu pot utiliza alte tratamente care stimulează producția de globule roșii ².

Cum funcționează imetelstat?

Imetelstat acționează prin blocarea unei enzime numite telomerază, de care celulele canceroase au nevoie pentru a crește. Acesta se atașează la o parte a enzimei telomerază și o împiedică să funcționeze. Acest lucru duce la scurtarea telomerilor (capacele de protecție de la capetele cromozomilor). De asemenea, încetinește creșterea celulelor canceroase și, în cele din urmă, le determină să moară. Acest lucru este deosebit de important în tratarea sindroamelor mielodisplastice (MDS), în care activitatea telomerazei este mai mare în celulele canceroase ².

Care este rata de succes a imetelstatului în studiile clinice?

Aprobarea Imetelstat de către FDA a fost determinată de rezultatele studiului de fază 3 IMerge. Studiul a comparat siguranța și eficacitatea imetelstatului față de placebo la pacienții cu MDS ³ cu risc scăzut sau intermediar-1, recidiva ESA, refractar ESA sau eligibil ESA.

Unele dintre principalele rezultate raportate au fost:

• 40% dintre pacienții cu imetelstat au avut o independență de transfuzii de cel puțin 8 săptămâni, comparativ cu 15% din grupul placebo;
• 91% dintre pacienții cu imetelstat (comparativ cu 47%) dintre pacienții cu placebo au prezentat efecte adverse de gradul 3 sau 4. Cele mai frecvente efecte adverse ale imetelstatului au fost neutropenia și trombocitopenia ³;
• Tratamentul cu Imetelstat a dus la o scădere notabilă a frecvenței alelelor variante (VAF) în genele specifice adesea mutate în SMD. Acest rezultat s-a corelat cu o perioadă prelungită de independență față de transfuzii și cu niveluri crescute de hemoglobină ⁴.

Va fi imetelstat aprobat în Europa?

După ce imetelstat a obținut aprobarea FDA în iunie 2024, întrebarea logică pentru pacienții din alte părți este când va fi aprobat și în țările lor.

În ceea ce privește Europa, procesul de obținere a aprobării EMA pentru imetelstat este deja în desfășurare. Cererea de autorizație de introducere pe piață a Geron pentru acest medicament a fost validată în octombrie 2023 ⁵.

De obicei, procesul de aprobare EMA durează până la 210 zile (sau mai puțin pentru medicamentele orfane, cum ar fi imetelstatul). Având în vedere acest termen, Rytelo ar fi trebuit să fie aprobat de EMA până acum. Cu toate acestea, începând cu iulie 2024, nu este cazul. Să sperăm că aprobarea în Europa este doar o chestiune de puțin mai mult timp și că vom avea în curând vești pozitive.

Când va fi disponibil imetelstat în întreaga UE?

Aprobarea și disponibilitatea nu sunt, din păcate, același lucru. În timp ce aprobarea EMA pentru imetelstat pare să fie aproape, va mai dura ceva timp până când tratamentul va fi disponibil în întreaga Europă.

Fiecare stat membru al UE lansează medicamentele aprobate de EMA în ritmul său propriu. Unele, precum Germania, sunt relativ rapide, cu un timp mediu de lansare de 100 de zile pentru tratamentele oncologice. La celălalt capăt al spectrului se află România, unde este nevoie de o medie de 964 de zile pentru ca un nou tratament împotriva cancerului să devină disponibil ⁶.

Cu alte cuvinte, imetelstat ar putea, teoretic, să devină disponibil în unele țări UE spre sfârșitul anului 2024. Aceasta presupunând că medicamentul va primi aprobarea EMA până în septembrie 2024. Alte țări UE ar putea fi nevoite să aștepte încă doi ani.

Când va fi aprobat imetelstatul în Regatul Unit?

În Regatul Unit, imetelstat deține desemnarea Innovation Passport. Această desemnare oferă o cale de examinare accelerată ⁷.

Deși aceasta este o veste pozitivă, nu există un calendar specific pentru aprobarea MHRA a imetelstatului. Teoretic, o aprobare în Regatul Unit ar putea fi un fapt în 2024, dacă MHRA urmează procedura internațională de încredere ⁸. Cu toate acestea, numai timpul va spune dacă aceasta este direcția pe care o vor urma.

Când va fi disponibil imetelstat pentru pacienții din Regatul Unit?

Dacă MHRA aprobă Rytelo în curând, medicamentul va necesita apoi o evaluare NICE înainte de a deveni disponibil pe NHS. Dacă este aprobat, medicamentul ar trebui să fie disponibil pentru pacienții din Regatul Unit în termen de trei luni de la data deciziei NICE.

NICE a inițiat deja o evaluare a imetelstatului. Cu toate acestea, aceasta este în prezent suspendată, ceea ce înseamnă că nu există un calendar decizional disponibil în acest moment.

Presupunând un scenariu optimist, în care MHRA aprobă imetelstatul până la sfârșitul anului 2024, iar NICE ia o decizie pozitivă la scurt timp după aceea, tratamentul ar putea fi disponibil în Regatul Unit până la mijlocul anului 2025. Cu toate acestea, rețineți că acesta este doar un termen teoretic, iar acțiunile MHRA din următoarele luni vor determina dacă acesta este realist.

Cum să obțineți imetelstat înainte ca acesta să fie aprobat în țara dumneavoastră

Dacă aveți sediul în afara SUA, așteptarea aprobării locale a Rytelo poate fi descurajantă. Din fericire, așteptarea nu este singurul lucru pe care îl puteți face. Cu sprijinul medicului dumneavoastră curant, ați putea încerca să accesați imetelstat prin intermediul unui program de utilizare cu compasiune. Sau, puteți cumpăra imetelstat imediat prin intermediul Importului pentru pacienți desemnați.

Utilizarea compasivă a Imetelstat

Geron a început un program de acces timpuriu (EAP) pentru imetelstat în iunie 2023. Programul oferă acces gratuit la medicament înainte ca acesta să fie aprobat la nivel local. Rețineți că acest program și criteriile sale de includere se pot schimba acum că imetelstat are aprobarea FDA.

Pentru mai multe informații despre program, medicul dumneavoastră curant va trebui să trimită o cerere către Geron direct prin [email protected]. Rețineți că trimiterea unei cereri nu garantează accesul la program.

Cumpărați imetelstat prin importul pacientului numit

În majoritatea țărilor, pacienților li se permite în mod legal să cumpere și să importe medicamente care ar putea să le îmbunătățească calitatea vieții sau să rezolve afecțiuni care le pun viața în pericol. Reglementarea care face acest lucru posibil este cunoscută sub denumirea de Importul pacientului desemnat.

Pot exista variații între țări în ceea ce privește cerințele administrative specifice. Cu toate acestea, în toate cazurile, aceste criterii trebuie îndeplinite:

• Medicamentul în cauză are autorizație de punere pe piață în altă țară și nu este (încă) aprobat sau disponibil în țara pacientului;
• Nu există alternativă pe piața locală;
• Medicamentul este pentru uz personal;
• Pacientul are o rețetă de la medicul curant;
• Medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. Acest lucru poate necesita documente diferite de la o țară la alta.

Doriți să utilizați regulamentul privind importul pacientului desemnat pentru a obține imetelstat înainte de aprobarea sa de către EMA (sau aprobarea sa în Regatul Unit sau în altă parte)? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă corespunzătoare.

Aveți deja o rețetă? Echipa noastră vă poate ajuta să cumpărați Rytelo imediat. Luați legătura cu noi pentru mai multe informații.

 Referinţe:

1. Tratamente emergente pentru sindroamele mielodisplastice: Raționamente biologice și traducere clinică. NCBI, 13 februarie 2023.
2. EVIDENȚE ALE INFORMAȚIILOR DE PRESCRIERE. Accessdata.fda.gov, accesat la 16 iulie 2024.
3. Imetelstat la pacienții cu sindroame mielodisplastice cu risc scăzut care au recidivat sau sunt refractari la agenții de stimulare a eritropoiezei (IMerge): un studiu multinațional, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, de fază 3. The Lancet, accesat la 16 iulie 2024.
4. Eckford, Catherine. Date de fază III pentru noul inhibitor al telomerazei publicate. European Pharmaceutical Review, 5 decembrie 2023.
5. EMA validează MAA pentru Imetelstat pentru anemia dependentă de transfuzie în MDS cu risc scăzut. OncLive, 3 octombrie 2023.
6. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. Efpia, accesat la 16 iulie 2024.
7. Geron intră într-o nouă cale inovatoare de licențiere și acces în Regatul Unit pentru Imetelstat. Geron, 25 octombrie 2021.