Aprobarea EMA pentru Givinostat: Cât timp trebuie să așteptați (și cum să nu așteptați)?

În martie 2024, FDA a aprobat Duvyzat (givinostat) ca primul tratament nesteroidian pentru distrofia musculară Duchenne (DMD) ¹. Deși aceasta este o veste pozitivă pentru toți pacienții și familiile lor, cei din afara SUA se confruntă cu întrebarea obișnuită - când va fi aprobat givinostatul pentru DMD și în țările lor?

Pentru pacienții din UE și Marea Britanie, iată tot ce trebuie să știți despre termenele de aprobare a givinostatului de către MHRA și EMA. Inclusiv modalitățile de a accesa tratamentul înainte ca acesta să fie disponibil în țara dumneavoastră.

Pentru ce se utilizează givinostat?

Duvyzat(givinostat) este indicat pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) la pacienții cu vârsta de peste 6 ² ani. Datorită modului în care funcționează givinostat, acesta este potențial un tratament și pentru distrofia musculară Becker (BMD), după cum indică producătorul medicamentului, Italfarmaco ³. Cu toate acestea, medicamentul nu este aprobat în prezent pentru tratarea BMD.

Cum funcționează givinostat?

Givinostatul este un inhibitor HDAC. Acesta blochează un tip de enzime numite histone deacetilaze (HDAC). HDAC-urile joacă un rol în activarea și dezactivarea genelor care pot reduce regenerarea musculară în cazul Duchenne. Prin blocarea HDAC-urilor, givinostatul urmărește să stimuleze repararea mușchilor, să crească regenerarea fibrelor musculare, să reducă inflamația și fibroza ⁴.

Statutul de aprobare EMA al Givinostatului

Cererea de autorizare de punere pe piață a Duvyzat se află în curs de examinare de către EMA din august 2023. În mod obișnuit, o revizuire durează până la 210 zile, excluzând orice pauză pentru a solicita informații suplimentare de la producător. Conform acestui calendar standard, o decizie privind cererea de autorizare a givinostatului ar trebui să fie disponibilă până la jumătatea anului 2024. Cu toate acestea, rămâne de văzut dacă acest lucru se va întâmpla. 

Când va fi givinostat disponibil în Europa?

Din păcate, chiar dacă givinostatul obține aprobarea EMA până la jumătatea anului 1924, acest lucru nu înseamnă că va fi disponibil imediat în UE. Timpul necesar de la aprobarea EMA până la lansarea pe piață variază foarte mult de la un stat membru la altul. În cazul medicamentelor orfane, cum ar fi givinostat, timpul mediu de lansare variază de la 102 zile în Germania la 1 081 de zile în Estonia, cu o medie europeană de 636 de zile ⁴. 

Cu alte cuvinte, este posibil ca unele țări din UE să aibă acces la givinostat încă din 2024, dar majoritatea pacienților din UE vor trebui să aștepte cel puțin încă un an până când medicamentul va fi disponibil pe piețele lor locale. 

Când va fi givinostat disponibil în Marea Britanie?

Începând cu aprilie 2024, givinostat nu este încă aprobat sau disponibil în Marea Britanie. Cu toate acestea, acest lucru ar putea să nu însemne că pacienții britanici vor trebui să aștepte mult timp.

De la începutul anului 2024, medicamentele care sunt deja aprobate de un organism de reglementare de încredere (de exemplu, FDA sau EMA) pot beneficia de o examinare și aprobare accelerată de către MHRA, pe baza procedurii de recunoaștere internațională. Acest lucru nu se întâmplă în mod automat. Producătorul medicamentului, Italfarmaco, trebuie să inițieze un proces de aprobare. Pentru a sprijini acest proces, organizația Duchenne UK lansează, de asemenea, o campanie proprie pentru a face presiuni pentru ca MHRA să accelereze recunoașterea rapidă a deciziei FDA privind givinostatul.

Având în vedere cele de mai sus, este teoretic posibil ca givinostat să obțină aprobarea MHRA în 2024. Rămâne de văzut dacă acest lucru se va întâmpla în practică.

Va fi givinostat disponibil în cadrul NHS?

Pentru a fi inclus în NHS, givinostat va avea nevoie de o evaluare pozitivă din partea NICE. Procesul de revizuire a fost deja inițiat, dar nu există o dată prevăzută pentru publicarea deciziei.

Presupunând atât aprobarea MHRA, cât și o revizuire pozitivă a NICE, givinostat ar trebui să fie disponibil pe NHS în termen de 3 luni de la data deciziei NICE. 

Cum să obțineți în siguranță Duvyzat (givinostat) înainte de aprobarea MHRA sau EMA

Așteptarea tratamentului poate fi o provocare, mai ales dacă nu există un calendar clar. Vestea bună este că există modalități sigure și legale de a vă începe tratamentul cu givinostat înainte ca acesta să fie disponibil în țara dumneavoastră. 

Una dintre opțiunile dumneavoastră este să găsiți și să participați la un studiu clinic. O altă opțiune este să cumpărați și să importați givinostat pentru uz personal. 

Iată cum funcționează fiecare opțiune.

Alăturați-vă unui studiu clinic givinostat

Pentru a obține acces rapid la Duvyzat, puteți încerca să vă alăturați unui studiu clinic în curs de desfășurare. Pentru a face acest lucru, trebuie să îndepliniți criteriile de eligibilitate. De asemenea, veți avea nevoie de sprijinul medicului dumneavoastră curant. Bine de reținut este că un studiu clinic nu garantează că veți fi repartizat în grupul de tratament. Este posibil să primiți în schimb un placebo. 

Iată câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice în curs de desfășurare cu givinostat:

• ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Cu toate acestea, unele dintre studii sunt deschise și pentru participanții internaționali. În prezent, acest studiu givionostat este pe cale să înceapă să recruteze pacienți din întreaga Europă. Ar putea merita să fiți cu ochii pe el.
• EUClinicaltrials.eu: Această bază de date conține toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, ea conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul de studii clinice al UE.
• myTomorrowws: Această organizație sprijină pacienții în găsirea opțiunilor de tratament în cadrul studiilor clinice.

Cumpărați givinostat ca pacient numit

În cele mai multe țări, pacienții au dreptul legal de a cumpăra și de a importa medicamente care le-ar putea îmbunătăți viața sau care ar putea rezolva afecțiuni care le pun viața în pericol. Mai exact, dacă aceste medicamente nu sunt încă aprobate sau disponibile la nivel local.

Dacă doriți să aveți acces la givinostat înainte ca acesta să fie aprobat în Europa și în Marea Britanie (sau oriunde altundeva), aceasta ar putea fi o opțiune pentru dumneavoastră și pentru medicul dumneavoastră.

Reglementarea care face posibil acest lucru este cunoscută sub numele de Named Patient Import. În conformitate cu acest regulament, pacienții pot importa un medicament care nu este încă aprobat sau disponibil în țara lor dacă:

• este aprobat în altă parte;
• nu are alternative locale, și
• este pentru uz personal.

Acest proces necesită o rețetă din partea medicului curant al pacientului. În funcție de țara dumneavoastră, se pot aplica și alte cerințe privind documentația.

Doriți să utilizați regulamentul privind importul de pacienți desemnați pentru a obține givinostat înainte de aprobarea MHRA sau EMA? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă adecvată.

Aveți deja o rețetă? Împărtășiți-o cu echipa noastră de la Everyone.org, astfel încât să vă putem ajuta să cumpărați givinostat imediat.

Cumpărați Duvyzat

Referinţe:

1. FDA aprobă un tratament nesteroidian pentru distrofia musculară Duchenne. FDA, 21 martie 2024.
2. ID de referință: 5351230. Accessdata.fda.gov, accesat la 16 aprilie 2024.
3. Italfarmaco > Activități > Pipeline > Despre distrofiile musculare > Givinostat. ITALFARMACO SpA, accesat la 16 aprilie 2024.
4. Sondaj EFPIA Pacienți W.A.I.T. Indicator 2021. EFPIA, accesat la 16 aprilie 2024.