Aprobarea Seladelpar în întreaga lume: Cât timp va trebui să așteptați?

Colangita biliară primară (CBP) este o boală autoimună rară care afectează 1 din 3.000 până la 4.000 de persoane, în principal femei ¹.

Până în 2024, existau doar două tratamente aprobate de FDA: acidul ursodeoxicolic și obeticholic acid, care au o eficacitate limitată pentru aproximativ 40% dintre pacienți ². Cu toate acestea, aprobarea de către FDA a seladelpar în august 2024 marchează o schimbare semnificativă în opțiunile de tratament pentru CBP.

Deși acest lucru este promițător pentru pacienții cu CBP, cei din afara SUA vor trebui să aștepte aprobările locale. Dacă vă aflați în Europa, Marea Britanie sau în altă parte, iată la ce să vă așteptați în ceea ce privește termenele de aprobare.

Care este indicația seladelparului?

Seladelpar (vândut sub denumirea comercială Livdelzi) este indicat pentru tratarea pacienților adulți cu CBP. Medicamentul poate fi utilizat în asociere cu acid ursodeoxicolic (UDCA) în acele cazuri în care pacienții au un răspuns insuficient la UDCA singur. Dacă pacientul nu poate tolera UDCA, seladelpar poate fi utilizat și ca monoterapie ³. 

Care este rata de succes a seladelpar în studiile clinice? 

 Decizia FDA de a acorda o aprobare accelerată pentru seldelpar s-a bazat pe rezultatele studiului de fază 3 RESPONSE. Principalele rezultate raportate includ:

• 25% dintre participanți au obținut normalizarea fosfatazei alcaline (ALP), un predictor cheie al sănătății ficatului. În comparație, niciun pacient din grupul placebo nu a obținut acest rezultat;
• 62% dintre participanții care au luat Livdelzi au raportat un răspuns biochimic compozit la 12 luni de la începerea tratamentului, comparativ cu 20% în grupul placebo;
• Cele mai frecvente efecte adverse au fost dureri de cap, dureri abdominale, greață, umflături abdominale și amețeli ⁴.

Statutul aprobării Seladelpar în întreaga lume

În august 2024, Livdelzi (seladelpar) a primit prima sa aprobare globală din partea FDA în SUA. Dar cu ce termene de aprobare se confruntă pacienții din alte părți?

Când va primi seladelpar aprobarea EMA?

Cererea de autorizație de introducere pe piață a Seladelpar în UE este în curs de examinare din februarie 2024. În mod obișnuit, procesul de aprobare EMA durează până la 210 zile. Prin urmare, presupunând cel mai bun scenariu, aprobarea EMA a seladelpar ar putea fi un fapt până la sfârșitul anului 2024. Numai timpul va spune dacă acest lucru este într-adevăr cazul. 

Când va fi disponibil seladelpar în Europa?

Dacă presupunem cel mai optimist scenariu, în care seladelpar obține aprobarea europeană înainte de sfârșitul anului 2024, acest lucru nu înseamnă că va deveni disponibil în întreaga Europă în același timp.

Fiecare stat membru al UE are propriul proces local și propriul calendar de lansare a medicamentelor nou aprobate. Media UE este de 511 zile, Germania fiind cea mai rapidă (133 de zile), iar România - cea mai lentă (899 de zile) ⁵.

Cu alte cuvinte, chiar și luând în considerare cel mai optimist scenariu, seladelpar ar putea fi disponibil cel mai devreme în unele țări din Europa la mijlocul anului 2025. Pacienții din alte țări s-ar putea confrunta cu un timp de așteptare suplimentar de peste 2 ani.

Vine aprobarea MHRA pentru seladelpar?

Începând cu august 2024, nu există nicio cerere activă pentru aprobarea MHRA a seladelpar. Cu toate acestea, acest lucru nu trebuie neapărat să însemne un timp de așteptare lung pentru pacienții din Regatul Unit. Pe baza procedurii de încredere internațională în vigoare după Brexit, aprobările de medicamente de către un alt organism de reglementare de încredere (de exemplu, FDA, EMA) pot fi adoptate direct de către MHRA. Dacă acesta va fi cazul cu seladelpar, desigur, este decizia MHRA.

Când va fi disponibil seladelpar în Regatul Unit?

Să presupunem cel mai optimist scenariu, în care MHRA adoptă o aprobare EMA sau FDA a Livdelzi. Aceasta ar însemna că, teoretic, în 2024, seladelpar ar putea fi disponibil în Regatul Unit.

Cu toate acestea, pentru a fi inclus în NHS, este necesară o evaluare pozitivă din partea NICE. Din august 2024, NICE nu a inițiat încă o revizuire a medicamentului, astfel încât este dificil să se prevadă o dată de decizie. Dacă și când NICE dă undă verde, seladelpar ar trebui să devină disponibil pe NHS în termen de trei luni. 

Cum să obțineți seladelpar înainte ca acesta să fie aprobat în țara dumneavoastră

Sunteți pacient cu CBP? Dacă medicul dumneavoastră este de părere că ați putea beneficia de tratamentul cu Livdelzi (seladelpar), este posibil să nu fie nevoie să așteptați aprobarea sa locală. În schimb, medicul dumneavoastră și dumneavoastră ați putea lua în considerare participarea la un studiu clinic. Sau, să cumpărați și să accesați seladelpar prin intermediul Importului pentru pacienți desemnați.

Alăturați-vă unui studiu clinic Livdelzi

O modalitate de a avea acces la Livdelzi este să vă înscrieți într-un studiu clinic. Acest lucru poate fi adesea mai ușor de spus decât de făcut, deoarece dumneavoastră și medicul dumneavoastră ar trebui să găsiți un studiu care recrutează în prezent participanți în țara dumneavoastră. De asemenea, va trebui să îndepliniți criteriile de eligibilitate și să acceptați riscul de a fi repartizat în grupul de control în cadrul studiului.

Iată câteva locuri bune pentru a începe să căutați studii clinice în curs de desfășurare privind seladelpar:

• ClinicalTrials.gov: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din SUA. Unele dintre studii sunt deschise și participanților internaționali, deci este o listă care merită urmărită.
• EUClinicaltrials.eu: Aceasta este o bază de date cu toate studiile clinice din Uniunea Europeană. În prezent, conține informații limitate privind studiile lansate înainte de 31 ianuarie 2022. Pentru aceste studii, puteți consulta Registrul de studii clinice al UE.
• myTomorrowws: Această organizație sprijină pacienții în găsirea opțiunilor de tratament în cadrul studiilor clinice.

Cumpărați seladelpar prin importul pacientului numit

În majoritatea țărilor, pacienților li se permite în mod legal să cumpere și să importe medicamente care le-ar putea îmbunătăți calitatea vieții sau să abordeze afecțiuni care le pun viața în pericol. Dacă doriți să accesați seladelpar înainte de aprobarea sa în țara dumneavoastră, aceasta ar putea fi o opțiune pentru dumneavoastră și medicul dumneavoastră.

Reglementarea care face posibil acest lucru este cunoscută sub numele de "Named Patient Import". Pot exista variații între țări în ceea ce privește cerințele administrative specifice. Cu toate acestea, în toate cazurile trebuie îndeplinite aceste criterii:

• Medicamentul în cauză are autorizație de punere pe piață în altă țară și nu este (încă) aprobat sau disponibil în țara pacientului;
• Nu există alternativă pe piața locală;
• Medicamentul este pentru uz personal;
• Pacientul are o rețetă de la medicul curant;
• Medicul își asumă responsabilitatea pentru tratament. Acest lucru poate necesita documente diferite de la o țară la alta.

Doriți să utilizați regulamentul de import pentru pacienți individuali desemnați pentru a obține seladelpar înainte de aprobarea sa în UE (sau de aprobarea sa în Regatul Unit, China, Canada, Japonia, Australia sau în altă parte)? Va trebui mai întâi să vă consultați medicul curant și să obțineți o rețetă corespunzătoare.

Aveți deja o rețetă? Echipa noastră vă poate sprijini cu achiziționarea Livdelzi, oriunde v-ați afla. Luați legătura cu noi pentru mai multe informații.

Referinţe:

1. Colangita biliară primară. Wikipedia, accesat la 20 august 2024.
2. Managementul colangitei biliare primare: Tratamentul actual și perspectivele viitoare. PubMed, accesat la 20 august 2024.
3. Rezumate ale informațiilor de prescriere. Accessdata.fda.gov, accesat la 20 august 2024.
4. FDA acordă aprobarea accelerată pentru Livdelzi de la Gilead pentru tratamentul colangitei biliare primare. PharmExec.com, accesat la 20 august 2024.
5. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2021 Survey. EFPIA, accesat la 20 august 2024.