Controversa de stabilire a prețurilor din jurul Duchenne distrofie musculară (DMD) tratament

Cele mai recente evenimente din jurul stabilirii prețului unui tratament cu distrofie musculară Duchenne (DMD)

În Statele Unite ale Americii, un medicament frecvent prescris utilizat în țări precum Marea Britanie și Germania pentru a trata boala distrofie musculară Duchenne (DMD), a fost aprobat de FDA pentru utilizare luna trecută. Medicamentul frecvent menționat de numele său generic deflazacort, a fost aprobat cu un preț de cost de 89.000 de dolari pe an sub noul nume Emflaza, o creștere de 90 de ori în comparație cu prețurile din afara SUA de aproximativ 1000 de dolari.  Aprobarea FDAîn conformitate cu Legea privind medicamentele orfane, care încurajează dezvoltarea de medicamente pentru boli rare, a permis companiei farmaceutice un monopol de șapte ani asupra indicației DMD pentru deflazacort, chiar dacă medicamentul a fost mult timp disponibil ca un generic în alte țări. După o reacție intensă, compania a vândut apoi medicamentul către PTC Therapeutics.

Giganții americani ai pharma Marathon Pharmaceuticals, care au fost responsabili pentru această creștere considerabilă a prețurilor, au declanșat îngrijorări pe scară largă în rândul celor afiliați cu DMD, o tulburare musculară degenerativă cronică care afectează în principal băieții tineri. Ca urmare, compania farmaceutică a suspendat apoi temporar lansarea la doar patru zile după anunț, pentru "a se întâlni cu liderii comunității Duchenne și să explice planurile noastre de comercializare, revizuirea preocupările lor, discuta toate opțiunile, și pentru a merge mai departe cu comercializarea pe baza planului de acțiune rezultat."

Pentru pacienții cu DMD, o tulburare musculară degenerativă cronică care afectează aproximativ unul din 3600 de băieți nou-născuți din întreaga lume¹, deflazacort care este, de asemenea, cunoscut sub numele deCalcort, s-a dovedit a prelungi mișcarea și a păstra funcția cardiacă și respiratorie. Acesta este cel mai frecvent prescris de pe eticheta pentru tratamentul DMD, și cel mai frecvent utilizate dmd tratament în țări, cum ar fi Canada².

În timp ce aceste stimulente, ar fi Orphan Drug Act și prioritate de revizuire vouchere există pe bună dreptate pentru a spori noi tratamente pentru boli pediatrice rare, nu se poate ajuta, dar cred că sunt exploatate atunci când acestea sunt asociate cu un medicament care a fost în jur de zeci de ani, și la o fracțiune din preț.

Atenția apoi răspândit la nivel global, care să conducă la implicarea unei anchete a Congresului SUA cu privire la deciziile de stabilire a prețurilor nu numai Marathon, dar aprobarea FDA de droguri. Senatorul american Bernie Sanders și reprezentantul Ilie Cummings și-au exprimat îngrijorarea într-o scrisoare oficială adresată FDA cu privire la deciziile care au fost luate pe baza cercetărilor efectuate cu ani în urmă. "Scriem pentru a ne exprima îngrijorarea și pentru a solicita informații cu privire la circumstanțele neobișnuite din jurul aprobării recente a unei versiuni de nume de marcă a medicamentului vechi de peste 20 de ani, deflazacort", au declarat Sanders și Cummings în scrisoarea lor comună.

Punctajul suplimentar al unui "voucher de revizuire prioritară" a dus la o neliniște suplimentară în ceea ce privește motivul pentru care Marathon a fost majorat. Voucherul permite companiilor care obțin aprobarea pentru medicamentele orfane pediatrice, aprobarea mai rapidă a unui alt medicament în curs. Marathon poate folosi voucherul pentru sine sau îl poate vinde unei alte companii. Aceste vouchere au fost cunoscute pentru a vinde pentru până la 350 milioane dolari.

Sjaak Vink, fondator și CEO al everyone.org, a declarat că "deși aceste stimulente, cum ar fi "Legea privind medicamentele orfane" și "bonurile de examinare prioritară", există pe bună dreptate pentru a spori noile tratamente pentru bolile pediatrice rare, nu putem să nu ne gândim că acestea sunt exploatate atunci când sunt asociate cu un medicament care există de zeci de ani și la o fracțiune din preț".

Pentru a adăuga speculații suplimentare, Marathon a anunțat de vânzare a medicamentului la PTC Therapeutics, pentru 140 milioane dolari în numerar și stoc în avans, împreună cu un bonus de vânzare de 50 milioane dolari. În plus, PTC va fi obligată să plătească Marathon o plată anuală bazată pe vânzări începând cu 2018.

PTC care sunt bine cunoscute în cadrul comunității DMD din cauza lor Duchenne tratament medicament numit Translarna, sunt încă să dezvăluie cât de mult vor fi de tarifare pentru Emflaza. PTC a declarat că scopul lor este de a "asigura Emflaza este studiat, înțeles și la dispoziția oricărui pacient Duchenne care are nevoie de ea, și am stabilit că această tranzacție este cea mai bună cale pentru a se asigura că se va întâmpla."

Potrivit unui studiu din 2015 bazat pe populație prezentat de Centrele pentru Controlul și Prevenirea Bolilor, aproximativ 2 din 10 (22%) pacienți cu DMD au luat deflazacort³. În ultimii ani, FDA a permis pacienților cu DMD să importe medicamentul. Trebuie subliniat, așa cum a făcut senatorul Tom Cotton atunci când s-a adresat congresului american, că mulți oameni cu DMD sunt mulțumiți de aprobarea FDA, deoarece acum companiile de asigurări pot acoperi costurile, indicând faptul că familiile din medii cu venituri mai mici vor avea acum acces la medicament.

Rămâne de văzut dacă acest lucru se va întâmpla și dacă accesul la deflazacort se va îmbunătăți. Ceea ce este evident, însă, este o creștere a atitudinii negative a publicului față de o industrie care caută deja cu disperare acceptare și credibilitate. În timp ce lumea așteaptă anunțul de preț al PTC Therapeutics, aprobarea FDA și stabilirea ulterioară a prețului pentru deflazacort a creat, fără să vrea, confuzie și critici. everyone.org, un adevărat club de cumpărători al pacienților, a fost creat pentru a ajuta familiile și pacienții care pot fi afectați de constrângerile legate de aprobare și de prețuri, să aibă acces la tratamente eficiente la cele mai bune prețuri posibile. Prin intermediul unor întreprinderi sociale precum everyone.org se ajută pacienții care se află în prima linie a acestor probleme complexe de aprobare, să primească cele mai recente informații și să aibă acces la medicamente inovatoare și eficiente la cele mai bune prețuri posibile.

Puteți găsi mai multe informații despre tratamentul distrofiei musculare Duchenne pe pagina noastră de informații cu distrofie musculară Duchenne.

Referinţe

1.Falzarano MS, Scotton C, Passarelli C, Ferlini A. Duchenne distrofie musculară: de la diagnostic la terapie. Molecule. 2015 Oct 7;20(10):18168-84.

2. McAdam LC, Mayo AL, Alman BA, Biggar WD.Experiența canadiană pe termen lung deflazacort tratament în distrofia musculară Duchenne. Acta Myol. 2012 Poate;31(1):16-20.

3. Kim S, Campbell KA, Fox DJ, Matthews DJ, Valdez R; MD STARnet. Tratamente cu corticosteroizi la bărbații cu distrofie musculară Duchenne: Durata tratamentului și timpul până la pierderea ambulării. J Copil Neurol. 2015 Sept;30(10):1275-80.