Atrofia musculară spinală (SMA) este o tulburare moștenită care afectează nervii și mușchii, ceea ce face ca mușchii să devină din ce în ce mai slabi. Cauza este o penurie de proteine SMN, sau "supraviețuirea neuronului motor". Această proteină este crucială pentru funcția nervilor care controlează activitatea musculară. Fără această proteină, celulele neuronului motor se micșorează și în cele din urmă mor. Acest lucru duce la slăbiciune musculară văzut în SMA..

Artrita psoriazică este un tip de artrită care poate apărea la persoanele care au psoriazis condiție a pielii. Este o boală inflamatorie cronică care face ca articulațiile să devină umflate, rigide și dureroase. Aproximativ 30 la sută din persoanele cu psoriazis dezvolta artrita psoriazica.

Cancerul de prostată este cel mai frecvent cancer în rândul bărbaților (după cancerul de piele). Prostata este o glandă care se găsește numai la bărbați.

Cancerul tiroidian este un tip de cancer care începe în glanda tiroidă. Glanda tiroidă este situată în fața gâtului și are forma unui fluture.

Cancerul de stomac, sau cancerul gastric, începe atunci când celulele din stomac încep să crească scăpate de sub control. Aceste celule pot crește într-o tumoare. Cancerul de stomac se dezvoltă de obicei lent, de-a lungul anilor

Cancerul de piele este cea mai frecventă formă de cancer. Se formează atunci când celulele din epidermă, stratul exterior al pielii, încep să crească scăpate de sub control.

Aduhelm (aducanumab) este o perfuzie intravenoasă lunară menită să încetinească declinul cognitiv prin reducerea plăcilor beta amiloide din creier.

Ubrelvy (ubrogepant) este un antagonist al receptorilor peptidici legate de gena calcitoninei (CGRP) indicat pentru tratamentul acut al durerilor de cap migrenă cu sau fără aură.

Tukysa (tucatinib) este un medicament utilizat în combinație cu trastuzumab și capecitabină pentru tratamentul pacienților adulți cu cancer de sân HER2 pozitiv avansat, iresecabil sau metastatic.

Radicut (edaravone) și Radicava (edaravone) este un medicament pentru tratamentul pacienților cu scleroză laterală amiotrofică (ALS) și accident vascular cerebral ischemic acut.

Trodelvy (sacituzumab govitecan-hziy) este o terapie cu țintă imunitară utilizată pentru tratamentul de linia a 3-a a pacienților cu cancer de sân triplu-negativ metastatic (mTNBC).

Tagrisso (osimertinib) este un inhibitor de kinază (terapie țintită) medicament.

Vyndaqel (tafamidis) este un medicament indicat pentru tratamentul amiloidozei transtiretine la pacienții cu polineuropatie simptomatică în stadiul 1 pentru a întârzia insuficiența neurologică periferică.

Tibsovo (ivosidenib) este un inhibitor al IDH1 (terapie țintită) medicament.

Enhertu (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki) este o terapie țintită conjugată anticorp-medicament.

Leucemia limfocitară cronică (LLC) este o boală cu creștere lentă în care prea multe limfocite imature (celule albe din sânge, care sunt celule ale sistemului imunitar al corpului) se găsesc mai ales în sânge și măduva osoasă.

Distrofia musculară (MD) se referă la un grup de peste 30 de boli genetice și progresive moștenite cauzate de o mutație în genele unei persoane. Diferitele tipuri de MD variază în semne, simptome și afectează anumite grupe musculare.

Leucemie mieloidă acută (AML), de asemenea, cunoscut sub numele de leucemie mielocitară acută, leucemie mieloidă acută, leucemie granulocitară acută, și leucemie acută non-limfocitară.

Cancerul pulmonar începe în plămâni și se poate răspândi la ganglionii limfatici sau la alte organe din organism. Cancerele pulmonare sunt de obicei grupate în două tipuri principale: celule mici și non-celule mici.

Cancerul ovarian se formează în țesuturile ovarelor, glandele reproducătoare feminine. Ovarele sunt alcătuite din 3 tipuri principale de celule: celule care acoperă suprafața exterioară a ovarului, celulele germinale care produc ouăle și celulele care țin ovarul împreună și produc hormonii feminini estrogen și progesteron.

O migrenă este o durere de cap moderată până la severă descrisă ca o durere de bătaie pe o parte a capului. Acesta poate fi însoțit de alte simptome, inclusiv sensibilitate la sunete și lumină, sau senzație de rău (greață, vărsături).

Pseudobulbar Affect (PBA) este o afecțiune neurologică care provoacă izbucniri de râs necontrolate sau nepotrivite sau plâns. Este, de asemenea, cunoscut sub alte nume, inclusiv labilitate emotionala, râs patologice și plâns, tulburări de expresie emoțională involuntară, râs compulsiv sau plâns, sau incontinență emoțională.

Carcinom cu celule renale (RCC), de asemenea, numit cancer de rinichi sau cancer cu celule renale este o boală în care celulele canceroase maligne se găsesc în mucoasa tubulilor în rinichi. RCC reprezintă mai mult de 80% din toate cancerele renale.

Artrita reumatoidă (RA) este o boală autoimună în care sistemul imunitar atacă țesuturile corpului. Aceasta afectează în primul rând articulațiilor, dar poate provoca, de asemenea, inflamație a organelor, ar fi plămânii, ochii, pielea, și inima.

Scleroza multiplă (SM) este o boală cronică, inflamatorie, autoimună a sistemului nervos central care perturbă comunicarea dintre creier și alte părți ale corpului.

Boala Parkinson (PD) este o tulburare progresivă a creierului care cauzează agitare și rigiditate musculară, și încetinește mișcarea.

Cancerul colorectal sau cancerul de colon este cancerul intestinului gros (colon), care este partea finală a tractului digestiv. Atât cancerul de colon și cancerul rectal poate fi menționată ca cancer colorectal sau intestinului, dar există o diferență ușoară între cele două bazate pe unde începe cancerul.

Există mai multe medicamente ALS care nu sunt încă aprobate în orice țară și în prezent în curs de studiu clinic. Citiți despre cele mai recente tratamente aprobate.

Receptorul factorului de creștere epidermică uman 2 (HER2) este o proteină care promovează creșterea în exteriorul tuturor celulelor mamare. Celulele canceroase de sân cu niveluri mai mari decât cele normale de HER2 sunt numite HER2-pozitiv.

Cancerul de sân triplu-negativ (TNBC) este un cancer care teste negative pentru receptorii de progesteron și estrogen, și excesul de proteine HER2. Acest lucru înseamnă că creșterea cancerului nu este alimentat de estrogen și progesteron hormoni, sau de proteine HER2. Deci, TNBC nu răspunde la medicamente de terapie hormonală sau medicamente care vizează receptorii de proteine HER2.