La doi ani și jumătate de la diagnosticare, David a găsit un medicament care se aplica în afara etichetei pentru MND.

Nourianz istradefylline), tratamentul împotriva bolii Parkinson de la Kyowa Hakko Kirin, primește aprobarea FDA ca terapie suplimentară la levodopa.

Radicutedaravone), care a demonstrat că încetinește progresia SLA, este acum aprobat pentru pacienții din China.

Orkambi și Symkevi au fost respinse de Consorțiul Scoțian pentru Medicamente (Scotland Medicines Consortium - SMC) din cauza concluziei conform căreia costurile depășesc beneficiile.

Vitrakvi larotrectinib) recomandat de CHMP pentru aprobare în UE.

După 40 de ani de colangită biliară primară, mama Fionei este încă în viață datorită devotamentului fiicei sale și unui transplant de ficat.

După 3 ani de viață cu ALS, Marc a găsit un nou medicament în cealaltă parte a lumii. 

Cu lacrimi, râsete și speranță, Mark și familia sa își găsesc propriul mod de a face față bolii ALS.

Diagnosticat cu ALS în urmă cu doar 6 luni, Peter a mers împotriva curentului pentru a găsi mai multe opțiuni de tratare a bolii sale.

MN-166ibudilast) va face parte din studiul clinic de fază III pe subiecți cu scleroză multiplă progresivă cu SM secundar progresivă fără recidive. 

Un nou medicament împotriva cancerului de piele este acum aprobat în UE pentru adulții cu carcinom cutanat cu celule scuamoase metastatic sau local avansat.

Încă merge și vorbește după 4 ani de SLA: împărtășim experiența lui Bakr de a trăi cu o boală rară în Emiratele Arabe Unite, pentru a promova obiectivul său de a sensibiliza și de a intra în contact cu alți pacienți cu SLA.

Studiul clinic de fază 2 arată că ibudilast este legat de o încetinire cu 48% a progresiei atrofiei cerebrale comparativ cu placebo la pacienții cu SM progresivă.

Vyndaqel tafamidis) este acum aprobat în SUA după ce studiul a arătat o rată crescută de supraviețuire și o reducere a timpului de spitalizare din cauza problemelor legate de inimă.

Aprobarea următoarei faze a studiilor clinice aduce pacienții cu scleroză laterală amiotrofică cu un pas mai aproape de a avea acces la un nou tratament despre care s-a demonstrat că încetinește progresia bolii.

Fișă de informații descărcabilă care răspunde la cea mai frecventă întrebare TheSocialMedwork adresată de furnizorii de servicii medicale.

Pe baza rezultatelor promițătoare din studiile clinice de fază III, Health Canada a decis să extindă utilizarea Kalydeco (ivacaftor) pentru a include copiii cu vârste cuprinse între 1 și 2 ani. 

În semn de recunoaștere a Zilei bolilor rare, colega noastră, Sera, împărtășește povestea luptei tatălui ei cu Atrofia Sistemului Multiplu (MSA). 

Un studiu clinic recent indică faptul că Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) poate îndepărta în siguranță și eficient mucusul gros și lipicios la copiii cu vârste cuprinse între 6 și 11 ani.

Vitrakvi larotrectinib), noul medicament împotriva cancerului cu agnostic de situs, primește aprobare accelerată din partea Administrației americane pentru alimente și medicamente (FDA).

Evaluarea CHMP susține aprobarea de către EMA a medicamentului Vizimpro dacomitinib) pentru cancerul pulmonar cu celule non-small (NSCLC).

Studiul de fază III arată că Copiktra duvelisib) poate fi o opțiune pentru pacienții cu leucemie limfocitară cronică recidivantă sau refractară și limfom limfocitar mic.

Soțul Teresei a fost diagnosticat cu ALS. Ea a petrecut 11 ani ca îngrijitoare a acestuia și vorbește despre experiențele sale.

Onpattro (patisiran) este un tratament de primă clasă care încetinește progresia amiloidozei ereditare cu transthyretină (hATTR).

După ce nu a reușit să demonstreze un beneficiu clar față de chimioterapie, atât FDA, cât și EMA nu recomandă utilizarea Lartruvo (olaratumab) în asociere cu chimioterapia pentru pacienții noi cu STS.

Rezoluții realiste de Anul Nou pentru rezultate durabile!

Peste 50 de țări au aprobat Spinraza ( nusinersen ), dar nu toți l-au pus la dispoziția pacienților care au nevoie de el.

Un nou medicament prezintă îmbunătățiri semnificative din punct de vedere statistic pentru pacienții cu cancer de prostată.

Căutăm un dezvoltator web remarcabil care să fie responsabil pentru codarea, designul inovator și aspectul site-ului nostru.